进行性多灶性脑白质病资讯动态
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出现8例死亡？! 罗氏罕见病重磅新药 III 期临床显著降低复发51%！临床研究在多发性硬化症（MS）赛道竞争日趋激烈的背景下，罗氏（Roche）旗下的口服BTK抑制剂 fenebrutinib 再次公布关键III期临床试验阳性结果。 然而，与疗效信号一同出现的，是关于死亡事件的安全性讨论。 关注新药社，每日为你介绍全球新药信息。新药社2026-03-03897BTK Roche AG BTKi (GDC-0853)片
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STTT | 竺晓凡/张丽团队为儿童急性早幼粒细胞白血病的优化治疗提供新依据前沿研究急性早幼粒细胞白血病（APL）是由t(15;17)(q24;q21)染色体易位产生PML（早幼粒细胞白血病）和RARA（维甲酸受体α）的融合基因导致的白血病。 该研究发现，CCCG-APL-2017治疗儿童APL有效且安全，并提出发生诱导分化综合征的危险因素，揭示了儿童APL患者的临床表型和突变基因的关系。 CCCG-APL-2017方案是一项多中心、单臂临床研究（ChiCTR-OIC-16010014），纳入来自全国10家医院的200名儿童APL患者，旨在分析ATRA和RIF治疗小儿APL的疗效、长期生存率和不良反应，尤其是诱导分化综合征的危险因素及二代测序结果与临床表型的关系。血液病医院血液学研究所2025-08-29276四川大学华西第二医院 急性早幼粒细胞白血病 进行性多灶性脑白质病
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癌症与衰老细胞治疗前沿研究细胞衰老是对潜在致癌刺激的反应，包括基因组损伤、强有丝分裂信号、致癌基因的激活、肿瘤抑制蛋白的异位表达和氧化应激。 细胞衰老是一种公认的抗肿瘤反应，与化疗和放疗相比，治疗诱导衰老（TIS）已被证明是一种更安全的治疗策略。 然而，衰老与肿瘤之间的关系非常复杂，越来越多的证据表明，尽管衰老在疾病早期有利于抑制肿瘤的发生，但衰老肿瘤细胞的长期存在往往会诱导肿瘤的发生、转移和复发。小药说药2025-05-07322恶性肿瘤 肿瘤 衰老
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ASCT联合CAR-T细胞作为R/R B-NHL巩固治疗的临床结局临床研究非霍奇金淋巴瘤（NHL）是最常见的血液系统恶性肿瘤，其中B细胞淋巴瘤约占85%。 B细胞NHL涵盖多种病理亚型，从惰性淋巴瘤到高度侵袭性淋巴瘤不等。 在弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）中，60-70%患者在R-CHOP方案治疗后可实现完全缓解及长期生存 。复星凯瑞2025-04-02386淋巴瘤 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 非霍奇金淋巴瘤
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靶向整合素的药物开发前沿研究目前，靶向整合素的药物已经在包括心血管疾病、炎症性肠病/多发性硬化症和干眼病等领域得到广泛开发。 然而，虽然整合素作为各种癌症的潜在治疗靶点已经研究了超过25年，靶向整合素的癌症药物仍未有突破。 整合素蛋白是普遍存在的异二聚体跨膜糖蛋白受体，主要作为哺乳动物的信号蛋白。小药说药2024-11-271314心血管疾病 恶性肿瘤 Integrin
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清华大学开发新型靶向蛋白降解技术，实现选择性降解多聚蛋白前沿研究靶向蛋白质降解（TPD ） 通过促进疾病相关蛋白质与 E3 泛素连接酶的相互作用来消除这些蛋白质。 其可以选择性地降解细胞内的特定蛋白质，而异常的蛋白质聚集与神经退行性疾病、自身免疫和癌症有关。 目前有两大类化学降解剂用于 TPD：分子胶（MGs）和蛋白降解靶向嵌合体（PROTACs）。生辉2024-11-051214恶性肿瘤 清华大学 进行性多灶性脑白质病
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涉及7大主题，20项讨论点，卢敏团队建立p53靶向药物的研究规范前沿研究一半以上癌症驱动突变发生于抑癌蛋白，少部分则发生于癌蛋白。 靶向抑癌蛋白需要史无前例地恢复（而非常规地抑制）蛋白功能，尚无成功先例。 抑癌蛋白 p53 是生物医学历史上被研究最多的蛋白，医学领域对 p53 恢复剂的探索热情不亚于物理学领域对室温超导体的探索热情——已有至少 71 个团队在 Science、Nature 等期刊报道获得 p53 恢复剂，并进入超过 23 项临床试验，治疗了 1000 多位癌症患者。生辉2024-11-04141恶性肿瘤 Science Corp 浆细胞肿瘤
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急性髓系白血病(AML)该如何治疗？前沿研究急性髓系白血病（AML）是中国最为常见的白血病亚型，其在所有白血病患者中所占比例超过一半。 AML 的发病率在 30 岁以下的人群里相对较低，该发病率会随着年龄的增长而逐渐攀升， 70 岁以上的老年人群发病率最高，其中位发病年龄为 68 岁 。 AML 的病情进展极为迅速，倘若患者未能接受有效的治疗，那么其生存期仅仅只有 6-10 个月，它也因此成为死亡率最高的白血病亚型。小药说药2024-10-291179急性髓系白血病 白血病 血管肌脂肪瘤
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【关注】自身免疫疾病的药物开发与市场前沿研究人类基因组的破译加上生物技术的进步，特别是单克隆抗体（ mAbs ）的里程碑式发现，使得生物治疗极大地改善了病人的生存时间和生存状态。 目前，已经有超过300种生物疗法获得美国食品和药物管理局（ FDA ）批准，其中许多被批准用于治疗免疫和炎症性疾病。 2022年全球TOP100畅销药合计实现了4868亿美元的销售收入，自免疾病领域已经是仅次于肿瘤的第二大药物市场。凯莱英Asymchem2024-09-30695特应性皮炎 自身免疫疾病 自身炎症性疾病
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靶向整合素的癌症治疗前沿研究目前，靶向整合素的药物已经在包括心血管疾病、炎症性肠病/多发性硬化症和干眼病等领域得到广泛开发。 然而，虽然整合素作为各种癌症的潜在治疗靶点已经研究了超过25年，靶向整合素的癌症药物仍未有突破。 整合素蛋白是普遍存在的异二聚体跨膜糖蛋白受体，主要作为哺乳动物的信号蛋白。小药说药2024-09-03641心血管疾病 恶性肿瘤 Integrin
进行性多灶性脑白质病竞争格局
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进行性多灶性脑白质病研究报告
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2026 ASCO 会议详情汇总ASCO874页1204
进行性多灶性脑白质病-药品研发状态数据概览
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4个
药物发现
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0个
申报临床
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0个
申请上市
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0个
批准上市
进行性多灶性脑白质病全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
进行性多灶性脑白质病相关靶点
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