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JAMA Oncol | 陈俊仁团队提出临床试验替代终点分析新视角

血液病医院血液学研究所

2025/11/05

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肿瘤恶性肿瘤中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

近年来越来越多的抗肿瘤治疗临床试验为了缩短临床试验时间/周期等原因而使用替代终点（alternative end point），近期不少研究者对此提出了批评[1]，例如美国MD Anderson癌症研究中心Sherry团队汇总分析了2002-2024年间的双臂III期肿瘤治疗临床试验的数据，并在《JAMA Oncology》期刊发文指出替代终点往往和生存或生活质量无关[2]。

2025年10月30日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）陈俊仁团队在《JAMA Oncology》发表评论“Rethinking End Points in Modern Oncology Trials—Beyond the P Value”[3]，提出从两个新视角评价抗肿瘤临床试验替代终点：一、抗肿瘤临床试验设计使用替代终点作为主要终点是否预示该实验治疗方案较不可能有生存优势。二、替代终点是否可以帮助提前排除极可能没有生存或生活质量优势的抗肿瘤实验治疗方案。研究团队同时对检验答案的分析方法给出了建议，包含针对年份做敏感性分析（排除2007年和以前的试验）以及将“是否把生存作为主要终点”作为一个重点分析的自变量。

Sherry团队

Sherry团队重新分析了数据，对陈俊仁团队的分析与建议进行了验证[4]。关于第一个视角，他们重新分析数据后证实，如果一个抗肿瘤治疗临床试验设计使用替代终点作为主要终点，那么确实预示该实验治疗方案较不可能有生存优势。关于第二个视角，他们同意使用替代终点可以帮助加速筛选抗肿瘤治疗方案，但数据显示很多临床试验是直接略过II期启动III期，他们推测因此使得III期试验失败率偏高。

这些讨论对于抗肿瘤治疗III期临床试验设计具有参考意义。综上所述，全球越来越多研究者认为抗肿瘤治疗临床试验的最终目的应是证实生存或生活质量的进步[1,2]，Sherry和陈俊仁团队皆认同这个观点但提出改善替代终点（如可测残留病（MRD）或其他实验室检测指标）也可能作为治疗方案快速筛选的阶段性目标。

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）沈秋瑾副研究员为第一作者，信息与资源中心首席技术专家陈俊仁教授为通讯作者。

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参考文献：

1. Chen EY, Haslam A, Prasad V. FDA acceptance of surrogate end points for cancer drug approval: 1992-2019. JAMA Intern Med. 2020;180(6):912-914. doi: 10.1001/jamainternmed.2020.1097

2. Sherry AD, Miller AM, Parlapalli JP, Kupferman GS, Beck EJ, McDonald J, et al. Overall Survival and Quality-of-Life Superiority in Modern Phase 3 Oncology Trials: A Meta-Epidemiological Analysis. JAMA Oncol. 2025 Jul 1;11(7):718-24. PMID: 40451185. doi: 10.1001/jamaoncol.2025.1002.

3. Shen Q, Gale RP, Chen J. Rethinking End Points in Modern Oncology Trials-Beyond the P Value. JAMA Oncol. 2025 Oct 30. PMID: 41165689. doi: 10.1001/jamaoncol.2025.4340.

4. Sherry AD, Msaouel P, Ludmir EB. Rethinking End Points in Modern Oncology Trials-Beyond the P Value-Reply. JAMA Oncol. 2025 Oct 30. PMID: 41165678. doi: 10.1001/jamaoncol.2025.4346.

注：查看完整论文，请点击“阅读原文”

撰稿：沈秋瑾陈俊仁

视频制作：林仲玮柴子越

编辑：李炳轩

校对：何美曈

审核：祁健伟张磊