芦康沙妥珠单抗荣膺「乳腺癌年度十大临床热词」，中国首款TROP2 ADC进入医保惠及TNBC患者

芦康沙妥珠单抗是中国原研、国际品质的 TROP2 ADC，其三阴性乳腺癌（TNBC）适应证已被纳入新版《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录》（以下简称「国家医保目录」），并在 2026 年 1 月 1 日起正式执行。值此盛会，「丁香园肿瘤时间」特邀本次活动领衔专家，同时也是OptiTROP-Breast01及OptiTROP-Breast02研究的 Leading PI，中国工程院院士、北京肿瘤学会理事长、中国医学科学院肿瘤医院徐兵河教授解读 OptiTROP-Breast 系列研究及乳腺癌诊疗现状，以期为临床实践提供指导。

图 4 芦康沙妥珠单抗被纳入新版《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录》

三阴性乳腺癌（TNBC）是一种侵袭性乳腺癌亚型，通常复发风险高且预后不良^[1]。对于既往经治的晚期 TNBC，单药化疗的治疗效果较差，中位无进展生存期（mPFS）仅 2～3 个月，中位总生存期（mOS）仅 5～8 个月^[2-3]，这类患者亟需疗效更好的治疗药物。

TROP2 在超过 80% TNBC 过表达^[4]，而在正常组织中表达水平较低，是理想的 TNBC 治疗靶标。关键 III 期 OptiTROP-Breast01 研究证实了 TROP2 ADC 芦康沙妥珠单抗在局部晚期、复发或转移性三阴性乳腺癌（a/mTNBC）二线及后线治疗中展现出优于化疗的疗效优势^[5]，为这类患者提供了中国自主产权、国际品质的 TROP2 ADC 治疗新选择。

OptiTROP-Breast01 研究旨在探索芦康沙妥珠单抗和医生选择化疗（艾立布林、卡培他滨、吉西他滨、长春瑞滨）在既往接受过 ≥2 线系统治疗失败的不可切除的局部晚期、复发或转移性TNBC 患者的疗效和安全性。主要终点为盲态独立中心（BICR）评估的无进展生存期（PFS），次要终点包括总生存期（OS）、研究者评估的 PFS、客观缓解率（ORR）、缓解期（DOR）和安全性等。

图 5 OptiTROP-Breast01 研究设计

结果显示，芦康沙妥珠单抗组和化疗组经 BICR 评估的 mPFS 分别为 6.7 个月 vs 2.5 个月，HR 值为 0.32（95% CI：0.24～0.44，P < 0.00001），降低疾病进展或死亡风险 68%^[5]。且在肝转移、PD-1/PD-L1 抑制剂经治和未经治、HER2 低表达和 HER2 零表达、TROP2 高表达及 TROP2 低表达等亚组中，芦康沙妥珠单抗组展现出一致的优于化疗的 mPFS 获益^[5]。

图 6 OptiTROP-Breast01 研究 BICR 评估的 mPFS

图 7 OptiTROP-Breast01 研究各亚组 BICR 评估的 mPFS

在 OS 方面，化疗组的 mOS 为 9.4 个月，而芦康沙妥珠单抗组的 mOS 未达到（NR），HR 值为 0.53（95% CI 0.36～0.78，P = 0.0005）。超过半数接受芦康沙妥珠单抗治疗的患者生存期超过 1 年。总人群中，芦康沙妥珠单抗组和化疗组 BICR 评估的 ORR 分别为 45.4% 和 12.0%，数值差异达 33.1% (95% CI 23.0～43.2，P < 0.00001）^[5]。

安全性方面，芦康沙妥珠单抗组中位药物暴露时间为 15.4 周，化疗组为 8.6 周。两组最常见的治疗相关不良事件（TRAE）均为血液学毒性。周围神经病、间质性肺疾病、干眼症、视物模糊的发生率较低（0.8%～1.5%），且均为 1～2 级。

总的来说，OptiTROP-Breast01 研究为中国原研 TROP2 ADC 芦康沙妥珠单抗用于既往经治的 mTNBC 患者提供了有力的循证医学证据。无论既往是否接受 PD-1/PD-L1 抑制剂治疗、无论 TROP2 高表达或低表达、无论 HER2 低表达或零表达，芦康沙妥珠单抗均可显著延长患者的 mPFS，带来生存获益。相较化疗，芦康沙妥珠单抗的患者耐受性更好，且安全性可管理。基于 OptiTROP-Breast01 研究的结果，芦康沙妥珠单抗的 mTNBC 适应证已于国内获批上市，并已被纳入最新国家医保目录，将惠及更多中国患者。

TNBC 是侵袭性最高、预后最差、治疗最棘手的亚型^[6]。不断优化这类患者的治疗策略，对改善乳腺癌整体生存预后，实现《「健康中国 2030」规划纲要》目标意义重大。

OptiTROP-Breast01 是由中国专家牵头，基于中国人群数据，使用中国原研 TROP2 ADC 取得阳性结果，并且登上国际权威学术舞台的 III 期临床研究。入组患者基线特征符合中国临床实践，超过 80% 入组患者存在内脏转移，25.9% 患者既往经 PD-1/PD-L1 抑制剂治疗进展^[7]。研究数据证实，芦康沙妥珠单抗可为既往经治 mTNBC 患者带来 PFS 和 OS 双重获益。

基于 OptiTROP-Breast01 研究结果，《中国晚期乳腺癌规范诊疗指南（2024 版）》明确推荐芦康沙妥珠单抗用于晚期三阴性乳腺癌二线及后线治疗（IB）^[8]。此外，CACA-CBCS 指南^[9]、CSCO^[10] 指南均将芦康沙妥珠单抗纳入 mTNBC 二线及后线治疗推荐。

可喜的是，在新版国家医保药品目录中，芦康沙妥珠单抗的 TNBC 适应证成功纳入。这意味着药物可及性大大提升，患者经济负担更小，更多患者可使用该疗法并从中获益。

国家医保局医药服务管理司司长黄心宇介绍，「2025 年新纳入医保目录的药品呈 3 个显著特点：或是填补临床治疗空白，或是同类更优，或是拥有更高的性价比。」既往的国家医保目录并未纳入治疗 TNBC 的 TROP2 ADC。芦康沙妥珠单抗凭借 OptiTROP-Breast01 研究出色疗效，跻身为首款纳入医保的 TROP2 ADC，填补了这类患者的治疗空白，丰富了临床医生的用药选择。让更多中国 TNBC 患者「用得起」并且「用得上」先进的治疗方案，延长生存期，改善生活质量。

芦康沙妥珠单抗在晚期乳腺癌的探索并不止步于此。III 期 OptiTROP-Breast02 研究由中国医学科学院肿瘤医院领衔，旨在探索芦康沙妥珠单抗在 HR+/HER2- 晚期乳腺癌的疗效和安全性。该研究结果在 2025 欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会公布，证实既往接受过内分泌治疗和 CDK4/6 抑制剂治疗的 HR+/HER2- 晚期乳腺癌患者中，芦康沙妥珠单抗组相较化疗延长 mPFS（8.3 vs 4.1 个月），HR 值为 0.35^[11]。且无论 HER2 低表达或 0 表达，无论既往治疗情况，芦康沙妥珠单抗均可为患者带来 PFS 获益（HR 均 < 0.5）。此外，II 期 OptiTROP-Breast05 研究结果为芦康沙妥珠单抗用于 PD-L1 阴性不可切除的局部晚期或转移性 TNBC 一线治疗开辟了可能性^[12]。作为 OptiTROP-Breast01 及 OptiTROP-Breast02 研究的 Leading PI，我们期待中国原研的 TROP2 ADC 能够早日惠及更多中国乳腺癌患者。

从临床研究到获批，再到进入医保，芦康沙妥珠单抗始终聚焦中国乳腺癌患者未被满足的治疗需求，凭借高质量的数据，走出中国原研创新药物的闪耀之路。正因如此，芦康沙妥珠单抗得以入选「乳腺癌年度十大临床热词」与「中国原研创新药物榜单」，堪为乳腺癌领域创新药的标杆与典范。期待未来更多中国创新药在乳腺癌领域不断探索，以源源不断的创新动力驱动行业迈向高质量发展的新阶段，助力《「健康中国 2030」规划纲要》目标的实现。

参考文献