艾加莫德治疗眼肌型重症肌无力3期研究达主要终点，并被纳入中国专家共识

研究达到主要终点（p = 0.012）

首个专门评估针对眼肌型重症肌无力患者的靶向治疗的注册性研究

研究结果支持按计划向美国食品药品监督管理局（FDA）提交补充生物制品上市申请（sBLA），以将适应证扩展至眼肌型重症肌无力

2月26日，再鼎医药合作伙伴argenx宣布，3期ADAPT OCULUS研究取得积极结果。该研究评估了艾加莫德皮下注射在眼肌型重症肌无力（oMG）成人患者中的有效性。

ADAPT OCULUS研究达到了主要终点（p =0.012）。研究结果显示，与安慰剂组相比，接受艾加莫德治疗的oMG患者在第4周时，重症肌无力损伤指数（MGII）患者报告结果（PRO）眼部评分自基线的改善具有统计学上的显著性。在总人群中，艾加莫德治疗组患者的MGII PRO评分自基线的平均变化为改善4.04分，而安慰剂组患者的平均变化为改善1.99分。接受艾加莫德治疗的患者，其主要眼部症状（复视和上眼睑下垂）均有明显改善。

在oMG患者中，艾加莫德的耐受性良好，且安全性特征良好，与既往研究一致。未发现新的安全性问题。

ADAPT OCULUS研究的数据将在即将举行的医学会议上进行展示。

再鼎医药在大中华区（中国内地、香港、澳门以及台湾地区）参与了这项研究。

此外，2025年12月，艾加莫德已被纳入《中国眼肌型重症肌无力临床诊疗专家共识（2025）》。共识指出，初步研究表明，艾加莫德对常规治疗效果不佳或不耐受的oMG患者具有潜在疗效¹。该共识由中华医学会眼科学分会神经眼科学组与中国研究型医院学会神经眼科专业委员会联合制定，为oMG的规范化诊疗提供了全新依据。

参考文献：

Ma T, Zhu Y, Zhu R. Case report: Efgartigimod is a novel therapeutic option for ocular myasthenia gravis: a report of 2 cases[J/OL]. Front Immunol, 2024, 15: 1497398[2025-01-13]. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/39872535/. DOI: 10.3389/fimmu.2024.1497398

关于ADAPT SERON研究设计

ADAPT OCULUS 是一项3期、随机、双盲、安慰剂对照、平行组设计的研究，旨在评估北美、欧洲和亚太地区患有眼肌型重症肌无力（MGFA I 级）的成人患者（n = 141）使用艾加莫德预充式皮下注射剂型的有效性和安全性。在 A 部分，患者按1：1被随机分配，每周接受一次艾加莫德皮下注射或安慰剂注射，共4次，随后进行4周随访。在B部分开放标签扩展阶段，患者接受2个周期的每周一次共4次的艾加莫德注射，每个周期间隔4周。从第3周期开始，可以根据临床状况，在完成前一个周期的最后一次给药后≥1周开始接受后续周期治疗。

主要终点是A部分中，与安慰剂组相比，第4周（第29天）时，重症肌无力损伤指数（MGII）（患者报告结果 [PRO] 子项）眼部评分较基线的变化。入组患者为乙酰胆碱受体抗体（AChR-Ab）阳性或阴性，且为MGFA I级，仅有眼部肌肉无力，其MGII（PRO）眼部评分≥6，且至少有2项眼部症状评分 ≥2。在随机分组之前，患者均在接受稳定剂量的重症肌无力治疗，包括乙酰胆碱酯酶抑制剂、皮质类固醇或非甾体免疫抑制剂。

MGII是一种经过验证的疾病严重程度评估指标，基于重症肌无力的体征和症状，并包含一个眼部特异性子域，用于评估oMG的两个主要临床症状：复视和眼睑下垂。

关于艾加莫德

艾加莫德是一种首创的人IgG1抗体片段，通过结合新生儿Fc受体（RcRn）降低循环IgG自身抗体水平。艾加莫德皮下注射与重组人透明质酸酶PH20（rHuPH20）共同配制，使用Halozyme的ENHANZE^®药物递送技术，从而促进生物制剂的皮下注射给药。艾加莫德目前已获批用于治疗全身型重症肌无力（gMG）和免疫性血小板减少症（仅限日本）。艾加莫德皮下注射已获批用于治疗gMG和CIDP。艾加莫德皮下注射可能会在其他地区以不同的专有名称进行销售。

关于眼肌型重症肌无力（oMG）

眼肌型重症肌无力（oMG）是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，其特征是肌肉无力，仅限于控制眼睛和眼睑的肌肉。常见症状包括眼睑下垂、复视和视力波动，这些症状会影响日常活动。大约80%的重症肌无力患者最初表现出眼部症状，高达 92%的患者在疾病过程中会出现眼部受累。虽然许多患者会发展为全身型重症肌无力（gMG），但15%-25%患者的无力仅限于眼部肌肉。oMG是由致病性IgG自身抗体引起的，这些抗体破坏了神经肌肉接头处的传递。尽管持续存在的眼部症状会给患者带来功能和生活质量方面的负担，但目前尚无专门用于治疗oMG的获批靶向疗法。治疗方法通常依赖于对症疗法和全身免疫抑制剂，这凸显了为这一特殊的MG患者群体提供更多治疗选择的必要性。

关于再鼎医药

再鼎医药（纳斯达克股票代码：ZLAB；香港联交所股份代号：9688）是一家以研发为基础、处于商业化阶段的创新型生物制药公司，总部位于中国和美国。我们致力于通过创新产品的发现、开发和商业化解决肿瘤、免疫、神经科学和感染性疾病领域未被满足的巨大医疗需求。我们的目标是利用我们的能力和资源为人类健康带来积极影响。

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