自2018年全球首款siRNA药物Onpattro获批以来， 脂质纳米颗粒 （LNP）已稳坐核酸递送领域的“头把交椅”，随后新冠mRNA疫苗的成功更是将其推向了生物医药的技术巅峰。 然而，长期追踪该领域的同行们都深知，LNP技术中存在一个难以逾越的“阿喀勒斯之踵”——即 系统给药后严重的肝脏蓄积 。 这种天然的亲肝性虽然在治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性时是优势，但在面对癌症、自身免疫病或器官特异性基因治疗时，却成了限制疗效、增加肝毒性的最大障碍。
2026-06-05
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