多项指标大幅改善！中山医院首例帕金森iPSC疗法临床数据公布

对于我国超500万的帕金森病患者而言，现有药物与脑深部电刺激术（DBS）仍停留在“缓解症状”层面，无法逆转多巴胺能神经元的持续丢失。患者往往在药效波动中经历“开期”与“关期”的反复交替，生活质量严重受损。

在这一背景下，一种从“根源修复”角度出发的创新疗法——人诱导多能干细胞（iPSC）衍生多巴胺能神经前体细胞疗法“NCR201”，正在复旦大学附属中山医院开展临床研究。首例受试者移植后3个月随访数据近日披露，多项核心指标均观察到明确改善。

运动功能显著改善，疾病分级回调

▪ MDS-UPDRS III（运动症状评分）关期评分较基线下降30%，MDS-UPDRS III 开期评分较基线下降17%。

▪ Hoehn-Yahr分期（帕金森病的疾病主要分级，按运动症状严重程度从0级~5级）从术前水平下降1级。

每日“Good ON”时间延长，生活质量显著改善

▪ 患者每日“Good ON”时间增加43%。

▪ 帕金森病生活质量问卷（PDQ-39）总分改善超50%，抑郁、焦虑专项评分也均明显改善。

▲NCR201治疗3个月帕金森病患者的术前与术后对比视频

复旦大学附属中山医院神经内科主任丁晶教授表示：

首例患者在移植后3个月随访的数据提示，其运动能力和生活质量均较治疗前有显著改善，表明iPSC治疗具备明确的“细胞替代”机制，早期临床显示出可观察的运动改善与生活质量提升，同时安全性总体可控，支持继续推进后续临床验证。

干细胞治疗帕金森病的核心价值在于，把iPSC定向分化为多巴胺能神经前体细胞，再通过脑内靶向移植来补充帕金森病中缺失的多巴胺能神经元，从而尝试触及疾病机制本身，而不只是对症控制。

目前已披露的数据中，首例患者未见手术相关或围术期严重并发症，也未出现严重不良事件，整体安全性表现良好。当然，首例结果仍属于早期单例/小样本数据，后续仍需依赖更多病例、对照数据和更长随访来确认疗效稳定性与可重复性。

复旦大学附属中山医院招募信息

符合以下条件的受试者，将有可能参与本项研究的筛选：

筛选时年龄 21~75 周岁（包含临界值），性别不限；
原发性帕金森病的受试者（符合中国帕金森病诊断标准 2016 版），或早发型帕金森病（符合早发型帕金森病的诊断与治疗专家共识 2021 版），且病程≥5 年；
筛选时 Hoehn-Yahr 分级关期时 3~4 期（包含临界值），且处于「关期」的总时间不低于 2 小时（不包括晨僵）；
使用《中国帕金森病治疗指南（第四版）-2020 年》推荐药物治疗仍不能有效控制 PD 症状或出现不能耐受的药物不良反应者；
入组前使用治疗药物稳定左旋多巴等效剂量至少 4 周；
适合全身麻醉下神经外科手术，能够进行脑部 PET/CT/MRI 检查。

若您希望了解更多关于本研究的信息或符合上述条件并有意参与本研究，可到中山医院神经内科，神经外科，帕金森病专病门诊进行咨询：

丁晶主任医师：神经内科周一、周五下午高级专家门诊；

朱卫主任医师：神经外科周二上午、周五下午专家门诊；

帕金森病专病门诊：周三下午专病门诊。

联系人：李老师 18846139426

全国多中心招募中，了解更多参与途径

除本例患者外，NCR201已在多例中晚期帕金森病患者中展现出良好的安全性、耐受性以及初步疗效趋势。移植后，多名患者“关期”改善、多巴胺功能PET-CT信号显著增强，以及口服多巴类药物剂量下降。

目前，NCR201正在全国多家顶尖神经疾病中心同步推进临床试验，除复旦大学附属中山医院外，还包括首都医科大学宣武医院、中国科学技术大学附属第一医院、中南大学湘雅医院等。

随着该项多中心临床研究的持续推进，以及长期随访数据的陆续产出，NCR201有望为帕金森病的疾病修饰治疗提供关键临床支撑，开启神经再生医学的新篇章。

首都医科大学宣武医院

李建宇主任医师：神经外科周一下午特需门诊，周四上午专家门诊；

任志伟副主任医师：神经外科周一下午和周三下午专家门诊；

徐翠萍医生：神经外科周四上午和周四下午震颤-帕金森病-肌张力障碍门诊；

梅珊珊副主任医师：神经内科周一上午专家门诊，周一晚上特需门诊。

联系人：郭老师 15511267522；吴老师 13041172366

中国科学技术大学附属第一医院

施炯副院长：神经内科周三下午特需门诊；

陈育华主任医师：神经内科周一上午、周二下午和周三上午门诊；

韩超医生：周二下午神经内科肉毒毒素门诊。

联系人：李老师 18755815768 ；盛老师 17681164890

中南大学湘雅医院

郭纪锋主任医师：神经内科周一下午专家门诊，周二上午、下午专家门诊。

联系人：聂老师 17726110465；寻老师 15116320692

北京清华长庚医院

董生医生：神经外科周四上午专家门诊

宋晓微副主任医师：神经内科周二上午周四下午专家门诊

联系人：董医生 13810538799（微信同号，请优先微信联系）

如您想进一步咨询临床试验相关事宜，可通过以下多种渠道联系研究团队：

电话：400-888-2032

邮箱：info@nuwacell.com

网址：https://www.nuwacell.com/contact.html

E.N.D

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