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诡异的临床数据，FDA居然认可了！

抗体圈抗体圈
2024/12/13
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142
HTT Huntington 病 uniQure NV

了解企业： uniQure

近日，FDA已经同意uniQure正在进行的AMT-130的I/II期临床，可以作为提交生物制剂许可申请（BLA）的主要依据。 具体而言，FDA允许uniQure使用综合 亨廷顿舞蹈症（HD） 评定量表作为中间临床终点、以及 脑脊液中神经丝轻链的 降低 水平作为AMT-130的疗效证据，支持 AMT-130的 上市申请。 AMT-130是由一种携带有 microRNA疗法，通过 AAV5载体进行递送， AMT-130旨在通过 沉默亨廷顿基因来抑制突变亨廷顿蛋白的产生。

<END>
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