华毅乐健自主研发的GS1191-0445注射液是一款针对血友病A的腺相关病毒（AAV）载体基因治疗药物，通过单次静脉输注将人源化凝血因子VⅢ基因导入患者体内，实现长期甚至终身的疗效，突破传统替代疗法需频繁输注的局限。在此次会议中，重点聚焦方案的科学性与可行性，包括入排标准、疗效评估及长期安全性监测等议题。此前的研究显示，该药物在Ⅰ/Ⅱ期临床试验中已展现出良好的安全性和有效性，能够显著提升患者凝血因子VⅢ活性，降低出血事件的发生率。
据华毅乐健临床团队披露，前期Ⅰ/Ⅱ期试验数据积极：受试者凝血因子VⅢ活性水平在给药后显著提升并长期稳定，年化出血率（ABR）大幅下降，且未报告研究药物相关的严重不良反应，初步验证了药物的安全性和有效性。在Ⅲ期试验中，华毅乐健将在更广的人群中，以更全面的确认GS1191-0445注射液的疗效优势和安全性，并为药物上市申请提供关键支持。
大会主席中国医学科学院血液病医院教授张磊表示：“基因疗法为血友病患者提供了从‘按需治疗’转向‘一次性治愈’的可能。自2021年3月血友病A基因治疗临床试验启动以来，大部分患者取得了良好效果，出血情况得到有效控制，生活质量显著提升。目前，Ⅰ期临床试验的所有患者已经进入长期随访，均已完成52周随访。Ⅲ期临床试验正式展开，若能如期达成终点，将极大改善患者生活质量，减轻医疗负担。我们期待该试验能够顺利推进，为血友病A基因治疗产品的上市奠定坚实基础。”
华毅乐健CEO王洪媛女士表示：“GS1191是公司管线中的核心产品，Ⅲ期临床试验的启动是里程碑式突破。我们将与研究者紧密合作，高效推进试验，同时启动生产工艺优化及商业化布局，力争早日为患者提供可负担的基因治疗选择。”
会上，来自12个省市的三十多位专家围绕GS1191-0445注射液在血友病A的Ⅲ期临床试验展开深入探讨。通过这些全面而细致的讨论，为Ⅲ期临床试验的顺利开展奠定了坚实基础。
【关于血友病A与基因治疗】
血友病A是一种X染色体连锁隐性遗传的出血性疾病，主要由于凝血因子VⅢ（FVⅢ）缺乏或功能异常导致。在中国，男性人群中，血友病A的发病率约为1/5000，按照此发病率估算，中国的血友病A患者人数约为14.4万人。传统治疗方法包括定期输注凝血因子或使用单抗药物，这些方法需要终身治疗，给患者带来了沉重的经济和身心负担。
基因治疗是通过病毒载体（如腺相关病毒，AAV）将功能性凝血因子VⅢ基因递送至患者体内，从而实现长期稳定的FVⅢ表达。这种治疗方法有望实现“一劳永逸”的疗效，被视为血友病A最具潜力的根治性手段。
【关于华毅乐健】
苏州华毅乐健生物科技有限公司创立于2019年，创始人为中国著名的科学家饶毅教授，公司以“为中华之屹立、人民喜乐康健”为使命，以自主创新研发为核心，致力于打造成为一家立足中国、全球领先的生物科技公司，造福人类健康。华毅乐健聚焦基因治疗领域，依托自主创新的AAV载体平台，开发针对遗传性疾病、神经退行性疾病等重大疾病的疗法。除GS1191外，其管线还涵盖帕金森病、眼科疾病、代谢类级别等多项前沿产品。公司此前已完成数轮融资，投资方包括红杉中国等知名机构。
【结语】
此次会议的召开，为华毅乐健GS1191-0445注射液的Ⅲ期临床试验注入了强大动力，同时也凸显了中国企业在基因治疗领域的强劲创新力。作为国内首款进入多中心Ⅲ期临床试验的血友病A基因治疗药物，GS1191-0445注射液有望为全球血友病患者带来新的希望，进一步推动中国生物医药产业在全球舞台上迈向更高台阶。
E.N.D
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2026-07-26
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