近日，基因治疗创新药研发企业苏州华毅乐健生物科技有限公司（以下简称“华毅乐健”）与国家药品监督管理局药品审评中心（CDE，NMPA）就其自主研发的GS1191-0445注射液的III期临床试验方案达成一致，标志着华毅乐健GS1191-0445注射液正式进入III期临床试验阶段。此临床试验已于2025年2月5日在CDE药物临床试验登记平台公示（登记号CTR20250365）。 【关于GS1191-0445注射液】
GS1191-0445注射液是一款用于血友病A的腺相关病毒（AAV）基因治疗在研药物。通过单次静脉输注GS1191-0445注射液，将人凝血因子FⅧ基因导入血友病A患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的对因治疗及预防出血的效果。
GS1191-0445注射液是国内首个开展血友病A临床试验的AAV基因治疗药物，2021年启动了研究者发起的临床研究（Investigator Initiated Trial，简称IIT，ChiCTR2300073179）；2023年1月获批国内首个血友病A基因治疗新药Ⅰ期临床试验（CTR20231730），2023年8月完成首例受试者给药；2023年12月，该款药物获得美国FDA孤儿药认定（ODD）。目前该产品正处于III期临床试验研究阶段。
目前GS1191-0445注射液已开展2项临床试验，共计入组19例受试者，其中IIT入组12例受试者，注册临床试验I/II期入组7例受试者，截至2025年1月17日，19例受试者的中位随访时长为1.5年，最长的随访时长已达3年9个月，所有受试者均已完成1年的随访。其中目标给药剂量（3E12vg/kg）及以上受试者1年内的FVIII活性水平始终在有效控制出血水平及以上（即＞5ILU/dL），未出现需要外源性FVIII替代治疗的出血事件(手术相关出血除外)，相较于GS1191-0445注射液给药前，给药后ABR（年化出血率）降低约99%。总体安全性良好，均未发生肿瘤、死亡、血栓、FVIII抑制物、输注反应等不良事件，未发生因不良反应退出研究的情况，最常见的治疗相关AE为丙氨酸氨基转移酶升高，均为1-2级。
【关于华毅乐健】
E.N.D
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2026-07-22
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