Biogen和Ionis宣布，基于1/2期ALSpire研究的初步结果，将终止开发针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的实验性反义寡核苷酸BIIB105。尽管BIIB105降低了脑脊液中的ataxin-2蛋白水平，但在6个月的安慰剂对照期间，该药物并未降低神经丝轻链（NfL）水平，NfL是神经退化和神经元损伤的标志。此外，BIIB105在功能、呼吸和力量等临床结果指标上没有显示出影响。两家公司表示，尽管终止了BIIB105的开发，但它们将继续致力于开发针对ALS的治疗方法。Ionis将继续推进针对遗传性FUS-ALS的ulefnersen的3期临床试验。

Soligenix公司宣布，其研究HyBryte™（合成圣约翰草素）用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的兼容性研究结果已发表在《欧洲皮肤病学与性病学杂志》（JEADV Clinical Practice）。该研究显示，在为期8周的每周两次HyBryte™治疗后，22%的患者显示出治疗反应，与之前发表在《美国医学会杂志皮肤病学》上的3期FLASH试验结果一致。所有患者累积的mCAILS评分均有所提高，其中7个指数性病变（25.9%）的mCAILS评分至少提高了50%，4个指数性病变（14.8%）在8周治疗后完全消失。此外，HyBryte™的系统暴露和心电图测量显示，血液中的圣约翰草素水平极低，且对正常窦性心律没有影响，进一步证实了HyBryte™的安全性。该研究的结果表明，HyBryte™有望成为治疗CTCL的安全有效疗法。

Agenus公司宣布将于7月与美国食品药品监督管理局（FDA）举行B型II期临床试验结束会议，讨论botensilimab与balstilimab（BOT/BAL）联合疗法在治疗非MSI高或dMMR的复发性/难治性转移性结直肠癌（r/r MSS mCRC）患者中的研究，以及支持未来生物制品许可申请（BLA）提交的关键要素。此次会议是Agenus加快开发CRC治疗药物的努力之一，CRC因其高发病率和死亡率被认为是癌症中最具挑战性的类型之一，同时也是美国增长最快的癌症类型之一。Agenus计划与FDA紧密合作，确定未来路径，包括III期研究设计和其他支持BLA提交的要素。FDA于2023年4月授予BOT/BAL快速通道认定。Agenus致力于进一步探索创新免疫治疗策略，并将Phase 2数据提交给主要医学会议。此外，Agenus还致力于探索该联合疗法在其他癌症适应症中的潜力，并计划在即将到来的医学会议上展示更多数据。

Carisma Therapeutics公司宣布，其CAR-Monocyte细胞疗法CT-0525在治疗HER2过度表达的实体瘤患者中进行了首次人体试验。CT-0525是一种体外基因修饰的自体嵌合抗原受体单核细胞疗法，旨在治疗HER2过度表达的实体瘤。该Phase 1临床试验旨在评估CT-0525的安全性、耐受性和制造可行性。预计到2024年底将报告初步数据。CT-0525有望解决治疗实体瘤的挑战，如肿瘤浸润、肿瘤微环境中的免疫抑制和抗原异质性，并有望实现剂量增加、增强肿瘤浸润、增加持久性和减少制造时间。

Trinity Capital Inc.宣布向全球代谢组学解决方案领导者Metabolon投资6000万美元，以支持其研发和全球扩张计划。Metabolon致力于通过测量健康、疾病、营养、微生物组、药物和环境暴露等因素，推动生命科学、诊断、治疗开发和精准医学等领域的研究。此次投资将助力Metabolon加速增长，推动创新，巩固其在代谢组学领域的领导地位。Trinity Capital Inc.是一家专注于为成长阶段公司提供多元化金融解决方案的内部管理业务发展公司，其投资目标是通过投资产生当前收入和资本增值。

Voyager Therapeutics宣布在阿尔茨海默病治疗方面取得重要进展，开始进行VY-TAU01的Phase 1a单剂量递增试验，这是一种针对tau蛋白的抗体，旨在抑制病理tau蛋白的传播。试验旨在评估VY-TAU01在健康成人志愿者中的安全性和药代动力学。Voyager预计SAD试验的数据将指导2025年启动的Phase 1b多剂量递增试验的设计，该试验将在早期阿尔茨海默病患者中进行。VY-TAU01是一种用于抑制病理tau蛋白传播的重组人源化IgG4单克隆抗体，与之前的N端靶向抗体不同，它针对tau蛋白的C端表位，并在临床前模型中显示出对病理tau蛋白传播的强效抑制。

Compugen Ltd.近日宣布，其研究成果“PVRIG在肿瘤中富集的树突状细胞巢穴中的干细胞样T细胞上的表达及其阻断可能诱导非炎症性肿瘤的免疫浸润”已在线发表在《癌症免疫学杂志》。该公司发现新型免疫检查点PVRIG，并在临床试验中展示了PVRIG抗体COM701与抗TIGIT和抗PD-1的三重阻断在非炎症性肿瘤中的临床响应和安全性。研究通过单细胞RNA测序和空间转录组分析，揭示了PVRIG及其配体PVRL2在早期分化干细胞样记忆T细胞和树突状细胞上的表达差异，以及它们之间的相互作用在抑制肿瘤微环境中抗癌T细胞的募集和增殖中发挥重要作用。Compugen致力于开发针对癌症免疫疗法的药物，目前拥有COM701和COM902两个产品候选，并与阿斯利康合作开发PD-1/TIGIT双特异性抗体。

Ionis Pharmaceuticals宣布，其研发的ION582在HALOS Phase 1/2a开放标签研究中对安格尔曼综合症的治疗显示出积极效果。该药物在研究中表现出良好的安全性和耐受性，并在认知、沟通和运动功能等关键领域观察到显著的改善。Ionis计划独立推进ION582的开发，并已与监管机构讨论了关键性研究的设计。Biogen决定不执行其许可ION582的期权。安格尔曼综合症是一种严重的神经发育障碍，目前尚无批准的治疗方法。ION582旨在通过激活父本UBE3A等位基因来增加大脑中UBE3A蛋白的产生。Ionis预计将在安格尔曼综合症基金会会议上报告HALOS研究的详细数据。

Flamingo Therapeutics宣布，其药物danvatirsen在两个临床试验中用于评估治疗头颈癌和AML/MDS癌症的安全性和有效性。其中一项由美国纽约Montifore Einstein Comprehensive Cancer Center和休斯顿MD Anderson Cancer Center主导的IIT试验，旨在评估danvatirsen在复发或对一线治疗无反应的AML和MDS患者中的疗效。该试验由Aditi Shastri博士领导，并获得美国FDA孤儿产品开发办公室的多年资助。同时，Flamingo正在进行一项名为PEMDA-HN的II期临床试验，评估danvatirsen与pembrolizumab联合治疗头颈鳞状细胞癌的疗效。

Tourmaline Bio公司宣布，其研发的针对动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）和其他心血管疾病的创新药物TOUR006的Phase 2 TRANQUILITY临床试验已开始，首名患者已接受给药。该试验旨在评估TOUR006在具有炎症风险和慢性肾脏病（CKD）的患者中的安全性、药代动力学和药效学。预计2025年上半年将公布初步数据，若结果积极，TOUR006有望进入Phase 3临床试验。TOUR006是一种长效、全人源抗IL-6单克隆抗体，具有独特的药代动力学特性，包括自然长半衰期、低免疫原性和高亲和力。该药物在治疗ASCVD和其他心血管疾病方面展现出巨大潜力。

Eli Lilly公司宣布，其研发的每周一次注射的胰岛素Efsitora在QWINT-2和QWINT-4两项III期临床试验中均达到了主要终点，即与每日一次注射的胰岛素相比，Efsitora在降低2型糖尿病患者的糖化血红蛋白（A1C）方面非劣效。该药物在首次使用胰岛素治疗（胰岛素初治）的成年人和已使用GLP-1受体激动剂或未使用该药物的成年患者中均表现出良好的安全性和有效性。QWINT-2试验中，Efsitora与每日一次注射的胰岛素类似物胰岛素地格列净相比，在52周内降低了A1C，且在次要终点中，Efsitora在血糖控制方面表现更优。QWINT-4试验中，Efsitora与每日一次注射的胰岛素甘精胰岛素相比，在26周内降低了A1C。两项试验均显示Efsitora具有良好的耐受性，且安全性良好。Efsitora是一种融合蛋白，结合了胰岛素的单链变体和人类IgG2 Fc结构域，旨在每周一次皮下注射，以提供更稳定的血糖水平。

Arvinas公司与Pfizer公司宣布，vepdegestrant与palbociclib联合用药在治疗晚期ER+/HER2-乳腺癌患者中表现出良好的临床活性。经过六个月的额外随访，vepdegestrant在200mg推荐剂量下与palbociclib联合使用，患者的无进展生存期中位数为13.9个月。研究显示，vepdegestrant在所有剂量组中均显示出肿瘤DNA的显著减少，且在200mg剂量组中，突变型ESR1循环肿瘤DNA水平在多个治疗周期中持续下降。这些数据在2024年欧洲医学肿瘤学会乳腺癌年会上公布，显示出vepdegestrant在治疗晚期乳腺癌患者中的潜力。

SRP-001是一种新型非阿片类药物，无滥用、肝和肾毒性，被提出作为现有疼痛药物的更安全替代品。该药物通过在脑干的中脑导水管周围灰质（PAG）区域触发N-花生四烯酰苯酚胺（AM404）的形成，AM404是一种强效的TRPV1激活剂，对大脑对疼痛的反应起关键作用。FDA于2023年10月授予SRP-001快速通道指定用于急性疼痛。Phase 1试验显示SRP-001安全且耐受性良好，具有有利的药代动力学，使其准备好进入Phase 2试验，用于治疗神经性疼痛、急性/慢性疼痛以及急性偏头痛患者。2024年下半年将启动急性疼痛的Phase 2试验。南坡药业公司宣布，在《科学报告》上发表了一篇论文，描述了SRP-001在脑中缓解疼痛的方式以及一项56名受试者的Phase 1随机对照试验结果。该研究揭示了SRP-001的独特作用机制，其产生的AM404比对乙酰氨基酚更多，AM404是诱导中脑导水管周围灰质（PAG）区域疼痛缓解的关键代谢物。该发现得到了全面的临床前评估的支持，包括体外和体内对肝脏、肾脏和其他终末器官毒性的评估，以及临床前模型中的疼痛缓解效果，以及56名受试者完成的Phase 1随机对照试验，展示了该化合物

Accenture通过Accenture Ventures对预测模拟公司Turbine进行了战略投资，旨在帮助Turbine扩展其能力，为全球生物制药公司提供揭示隐藏生物洞察力的服务，以指导并加速关键药物开发流程。Turbine的核心技术Simulated Cell™平台利用机器学习理解人类细胞如何做出决策，通过模拟细胞内外分子相互作用，实现虚拟实验，揭示疾病驱动机制和治疗效果。Turbine的AI平台已与领先制药公司合作，以发现有希望的药物靶点、选择最有可能从治疗中受益的患者群体，并确定可以增加某些患者治疗益处的联合治疗方案。Accenture Life Sciences业务的全球负责人Petra Jantzer表示，Turbine的Simulated Cell™平台已成为全球生物制药公司深入了解生物系统复杂性的宝贵工具，有助于开发针对性治疗。Turbine的联合创始人兼首席执行官Szabolcs Nagy表示，通过利用Accenture的专业知识，希望扩大市场覆盖范围并增强模拟平台，以确保下一次实验总是正确的。

迈威生物在2024年第20届PEGS波士顿峰会展示了自主研发的抗CXCR6单抗2MW3311的临床前研究成果，该药物针对多种自身免疫性疾病，通过特异性结合CXCR6受体清除致病T细胞，具有优异的抗体理化性质和安全性。目前2MW3311正处于临床前CMC开发阶段，拟用于治疗多发性硬化、白癜风等疾病。迈威生物是一家全产业链布局的创新型生物制药公司，专注于肿瘤和年龄相关疾病治疗领域，拥有丰富的产品管线和研发创新能力。

罗氏公司宣布，其研发的肥胖和2型糖尿病治疗药物CT-388在一项为期24周的I期临床试验中取得了积极结果。CT-388每周一次皮下注射，在健康肥胖成人中与安慰剂相比，实现了具有临床意义的平均体重减轻18.8%（p值

HEPHAISTOS-Pharma成功筹集了1030万欧元资金，以推进其创新药物ONCO-Boost的临床试验。这笔资金包括450万欧元的种子轮融资，由Elaia领投，以及580万欧元的非稀释性资金，来自EIC加速器、Bpifrance i-Nov和法国2030临床拨款。ONCO-Boost是一种针对先天免疫反应的免疫刺激剂，旨在治疗对现有治疗方案无反应的癌症。该轮融资将主要用于药物生产的工业化、监管毒性研究以及新数据的生成，以支持欧洲的CTA申请。HEPHAISTOS-Pharma总部位于法国，在比利时列日设有子公司。