十年僵局： C9ORF72 位点的身份危机。 十多年来，分子神经科学界在 C9ORF72 相关 肌萎缩侧索硬化症 （ ALS ） 和 额颞叶痴呆 （ FTD ） 的首要驱动因素上一直陷入两极分化的僵局。 多模型研究说明 DPRs （二肽重复蛋白）才是 C9ORF72 相关 ALS 和 FTD 发病机制的主要驱动因素。

肿瘤微环境 （tumor microenvironment， TME ） 是决定肿瘤进展及治疗反应的关键调控 层级 。 这一认识推动肿瘤研究从以肿瘤细胞为中心的传统范式，转向系统性解析恶性细胞与其周围基质及免疫组分之间的动态互作。 现有抗肿瘤治疗手段，包括化疗、靶向治疗和免疫治疗等，均不仅直接作用于肿瘤细胞，同时也重塑 TME 中的多种细胞和分子成分，从而改变肿瘤内“促肿瘤”与“抗肿瘤”免疫之间的动态平衡，最终决定治疗效果和临床结局 【 1】 。

1950 年 ， 美国 Jackson 实验室 首次报道 ob 肥胖小鼠，之后又 陆续 发现 4 个 自发 基因 突变 的 肥胖模型 ； 其中 4 个 经典模型 （ ob 、 db 、 Ay 和 fat ） 对应的 单基因肥胖病例先后被 发现 ，成为基础研究推动临床诊疗的典范 。 人 LEP （ 对应 ob ） 、 LEPR （ 对应 db ） 、 人 ASIP （对应 Ay ） 、 CPE （对应 fat ） 基因突变的发现 最终 确立了 “ 瘦素 — 黑皮质素 ” 通路调控能量稳态的框架。 上海交通大学 医学院附属瑞金医院 王计秋 / 刘瑞欣 / 王卫庆 / 毕宇芳 团队通过整合 人类 遗传学、 基因修饰 小鼠以及分子 生物学 证据 ， 首次 论证 TUB 基因失活 突变导致人类肥胖 。

肿瘤患者常常面临一种名为“恶病质” （c ancer cachexia ） 的致命消耗综合征的威胁，其典型特征包括食欲减退、极度消瘦、肌肉和脂肪严重流失 【 1-3】 。 近年来研究显示，神经系统在肿瘤恶病质的发生发展过程中发挥着关键作用 【 5, 6】 。 例如， 生长分化因子15 （ GDF15 ） 可通过作用于位于脑干的GFRAL/RET受体信号通路，诱导明显的厌食反应。

2026年1月，全球动物保健巨头 礼蓝（Elanco） 宣布，其创新产品 TruCan™ Ultra B（Oral）口服疫苗 正式 获得美国农业部（USDA）批准。 疫苗 预计将于2026年第一季度正式上市。 这是继2025年7月犬流感疫苗获批后，礼蓝 Tru疫苗产品线的第二次重要扩展 ，也是其首个获得“Fear Free”（无恐惧）组织推荐的疫苗产品组合中的最新成员。

在遭受FDA的变脸打击之后，老牌 基因治疗公司 uniQure 公布了其 治疗法布里病（Fabry） 基因疗法 AMT-191 的 I/IIa期临床最新数据。 就疗效来看，试验数据是十分积极的，所有患者（11名）均显示α-Gal A酶活性升高 ，其中 6名患者已停用酶替代疗法（ERT） 。 但该试验的中/ 高/剂量组因为出现剂量限制性毒性（ 肝酶升高 ）而被暂停给药。

近日荣昌制药在 Medical Oncology 杂志发表了一篇关于DLL3-TCE的文章，里面有许多细节值得做个笔记留存备用。 文章中比较了三款处于临床阶段的DLL3-TCE，分别是AMG757, BI764532和HPN328。 AMG757靶向的表位是EGF3，位于中膜端，其余两家靶向EGF6，位于近膜端。

诺诚健华（香港联交所代码：09969；上交所代码：688428）今日宣布， 公司自主研发的新型TYK2抑制剂soficitinib（ICP-332）治疗慢性自发性荨麻疹（CSU）II/III期临床试验完成患者入组。 这是Soficitinib开展的第五项适应症的临床试验。 目前， soficitinib治疗中重度特应性皮炎（AD）的III期注册临床试验已完成患者入组，治疗白癜风的II期临床试验也已经完成患者入组。

杜邦公司于2025年2月10日正式披露2025年度财务业绩。 目前，该公司已构建全新的业务组合框架，核心运营板块涵盖两大单元：医疗保健与水处理业务（2025年销售额占比47%）、多元化工业解决方案（2025年销售额占比53%）。 2025年核心财务指标如下：。

进入2026年，中国原料药行业的竞争图景已截然不同。 一场深刻的结构性分化正在上演：头部企业凭借技术、合规与一体化优势高歌猛进，中游力量奋力寻求差异化破局，而大量缺乏核心竞争力的低端产能，则在持续收紧的环保与合规要求下加速退出市场。 创新药出海，拉动高端需求 。

近日，*ST绿康（002868）触及涨停板，该股近一年涨停41次。 1、据2026年1月28日公告，公司预计2025年度净资产转正，主要因2026年1月已完成光伏胶膜业务剥离，亏损子公司不再并表。 3、据2026年2月11日第二次风险提示公告，公司审计进行中，若2025年报确认净资产为正，将消除退市风险。

2025年，中国兽药行业站上一个关键节点——市场规模首次突破850亿元，同比增长21.4%，创下近五年增速新高。 数字背后，是一场从“规模扩张”到“结构升级”的深刻转型。 未来五年，市场将保持年均8.5%的增速，向2030年1300亿元、2035年2000亿元的目标稳步推进。

米内网数据 显示，2025年Q1-Q3在中国城市实体药店市场（化+生+中）销售额超过2329亿元，近十年首次出现下滑。 化学药、生物药占比分别提升至51.24%、12.46%，中成药占比则下滑至36.30%。 市场规模近十年首次下滑，中成药占比持续走低。

2026年1月，根据国家药品监督管理局网站发布的药品批准证明文件送达信息，由诺康达提供药学/临床研究全链条技术服务支持的8个品种顺利获批生产批件，涵盖消化系统、呼吸系统、骨骼系统、抗感染、心脑血管疾病、抗过敏等多个临床刚需领域，再次彰显了诺康达在医药研发服务领域的硬核实力，也标志着诺康达与合作伙伴的协同发展迈入高质量新阶段。 诺康达作为国内领先的医药研发整体解决方案供应商，同时也是同期获得药品、器械和特医生产批件的CRO+CDMO+MAH平台化企业，始终秉承“成就客户，创造价值”的核心使命，将合作伙伴视为事业共同体，依托自身“AI研发大脑+自动化开发”的核心技术优势，为合作伙伴提供从项目立项评估、药学研究、临床研究到注册申报的全生命周期一体化服务，全程严把质量关，高效推进项目落地，确保每个研发项目都能精准对接法规要求、贴合临床需求。 同时，诺康达围绕制剂技术平台不断完善的“AI研发大脑+自动化开发”系统，基于真实数据搭建的数学建模体系并且通过机器学习的数据不断校验的AI模型+7*24小时无人值守的自动化设备+在线自动分析检测设备构成了三位一体的智能闭环研发体系，将进一步赋能和加速研发效率，重塑智能药物研发新范

2026年1月6日，一位患慢性鼻窦炎伴鼻息肉长达近20年的患者成先生收到了来自首都医科大学附属北京同仁医院为他开具的国产生物制剂（司普奇拜单抗）的处方，成为北京市第一批通过医保报销接受创新药治疗的鼻科患者。 “中重度慢性鼻窦炎伴鼻息肉的患者，在我国是一个庞大的群体，部分患者经过既往指南所推荐的常规治疗后，症状依然无法得到有效控制。” 据悉，司普奇拜单抗于2024年12月获批慢性鼻窦炎伴鼻息肉适应症。

近年来，嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法显著改善了复发/难治性大B细胞淋巴瘤（R/R LBCL）的临床结局。 CAR-T的长期疗效。 长期随访数据证实，CAR-T疗法能为R/R LBCL患者带来持续的临床获益。