医药新闻资讯_摩熵视野资讯_前言研究资讯

洞察市场格局
解锁药品研发情报

400客服电话

购买数据产品

400-9696-311 转1
定制咨询业务

400-9696-311 转2
数据与AI定制业务

400-9696-311 转3
商务合作及其他问题

400-9696-311 转4
投诉及建议

400-9696-311 转5

医药数据查询

抗癌靶点竟酿癌？这款新药临床全停

临床研究

抗癌靶点竟酿癌？这款新药临床全停

摘要：日本药企协和麒麟一款针对炎症性疾病的 OX40 单抗 rocatinlimab，因临床试验中出现新增卡波西肉瘤病例，宣布暂停所有后期临床研究。这款曾被寄予厚望、与安进合作开发的药物，不仅上市计划泡汤，其靶点的安全性也引发新的争议，而安进此前突然解约的背后，也多了层耐人寻味的解读。两例癌症喊停所有临床。

抗体圈

2026-03-04

安进自身炎症性疾病诺卡替利单抗注射液 OX40 卡波西肉瘤
FDA 拒批两大药企新药，问题各不同

审批动态

FDA 拒批两大药企新药，问题各不同

摘要： FDA 近期公开两份完整回应函，阿斯利康 Saphnelo 因数据质量硬伤遭拒，葛兰素史克 Exdensur 则被质疑对鼻息肉适应症疗效不足。两家药企面对的监管难题截然不同，也让新药审批的严苛标准再次浮出水面。阿斯利康的 Saphnelo 本想拿下系统性红斑狼疮的皮下给药适应症，却栽在了数据上。

抗体圈

2026-03-04

AstraZeneca PLC GSK PLC 系统性红斑狼疮鼻息肉
又一款TCE出海！德琪医药CD19/CD3双抗11.8亿美元授权优时比

交易并购

又一款TCE出海！德琪医药CD19/CD3双抗11.8亿美元授权优时比

2026年3月4日，德琪医药与优时比（ UCB ）联合宣布，双方已签署协议，德琪医药将授予优时比在全球范围内推进CD19/CD3双特异性T细胞连接抗体ATG-201的开发、生产及商业化的独家权益，并包括与ATG-201相关的生产技术授权。作为对价，德琪医药将获得总计 8,000万美元的首付款及近期里程碑付款（包括6,000万美元首付款以及额外2,000万美元近期里程碑付款），并有望在未来获得最高超过11亿美元的基于开发及商业化进展的里程碑付款，同时还将获得基于未来净销售额的分级特许权使用费。核心产品ATG-201是一款通过"2+1"设计的CD3/CD19双特异性抗体，采用空间位阻技术降低细胞因子风暴风险，临床前数据显示其能高效清除B细胞且毒性较低。

药研网

2026-03-04

CD19 CD3 UCB SA 德琪（浙江）医药科技有限公司 ATG-201注射液
全球首批iPS细胞药物即将上市：选对培养基，迈对商业化第一步！

审批动态

全球首批iPS细胞药物即将上市：选对培养基，迈对商业化第一步！

2026年2月19日，日本厚生劳动省专家委员会审议通过了两款诱导多能干细胞（iPS细胞）再生医疗产品的生产销售申请，分别针对缺血性心肌病所致重度心力衰竭与帕金森病。而在国内，2025年药品审评审批改革将临床试验审评时限压缩至30个工作日，2026年5月1日即将施行的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》更是构建了“临床研究备案制+临床转化应用审批制”的双轨监管框架，为创新转化按下加速键。审评时限压缩至30天，意味着监管对申报材料的质量要求不降反升。

细胞与基因治疗领域

2026-03-04

帕金森病
15.3亿美元！刚刚，正大天晴重磅新药授权赛诺菲

交易并购

15.3亿美元！刚刚，正大天晴重磅新药授权赛诺菲

刚刚，中国生物制药发布公告宣布，其附属公司正大天晴药业已与 Sanofi S.A. 的一间全资附属公司（Sanofi ）就 JAK/ROCK 抑制剂罗伐昔替尼在全球的开发、生产及商业化订立独家授权协议。根据协议，正大天晴授予赛诺菲在全球范围内开发、生产及商业化罗伐昔替尼的独家许可。中国生物制药有权获得最高 15.3 亿美元的付款，其中包括 1.35 亿美元的首付款以及潜在开发、监管及销售里程碑付款，另外还将获得基于罗伐昔替尼年度净销售额的最高双位数的阶梯式特许权使用费。

药圈头条

2026-03-04

Sanofi SA 中国生物制药有限公司正大天晴药业集团股份有限公司罗伐昔替尼
和誉医药口服小分子KRAS G12D抑制剂ABSK141完成首例患者给药

临床研究

和誉医药口服小分子KRAS G12D抑制剂ABSK141完成首例患者给药

2026年3月4日，上海和誉生物医药科技有限公司（以下简称“和誉医药”，港交所代码：02256）宣布，公司在研的口服、高活性、高选择性小分子KRAS G12D抑制剂ABSK141，已在针对携带KRAS G12D突变的晚期实体瘤患者的I/II期临床试验中顺利完成首例患者给药。 KRAS是人类癌症中最常见的致癌驱动基因之一，其中G12D为最主要的突变亚型，广泛存在于胰腺导管腺癌（PDAC）、结直肠癌（CRC）及非小细胞肺癌（NSCLC）等多种实体瘤中。此次完成首例患者给药的是一项开放标签的I/II期临床研究。

上海和誉生物医药科技有限公司

2026-03-04

大肠癌晚期实体瘤非小细胞肺癌胰腺导管腺癌 KRAS G12D
新药临床折戟，药企砍半员工停研发

公司动态

新药临床折戟，药企砍半员工停研发

摘要：跨国生物药企 Theravance 因一款罕见病降压药三期临床失败，宣布裁员 50% 并彻底关停研发部门，这款名为安普洛西汀的药物已是第二次三期折戟。公司将全线押注慢阻肺药物 Yupelri，甚至考虑整体出售，这场研发失利也让这家曾多次调整战略的药企走到了新的十字路口。一次试验，掐灭一款药的最后希望。

生物制品圈

2026-03-04

慢性阻塞性肺疾病
FDA 拒批后，Disc 裁 20 人稳局

审批动态

FDA 拒批后，Disc 裁 20 人稳局

摘要：专注罕见病药物研发的 Disc 公司，在核心药物遭 FDA 拒批后，做出了裁员 20 人的决定。这波操作看似是断臂求生，实则是企业试图在行业寒冬里稳住发展节奏的选择，只是这步棋，走得不算轻松。做罕见病药的研发，本就是刀尖上走路。

生物制品圈

2026-03-04

罕见病
亨特综合征基因疗法，为何遭 FDA 驳回？

审批动态

亨特综合征基因疗法，为何遭 FDA 驳回？

摘要： 2026 年 2 月，Regenxbio 公司针对亨特综合征的基因疗法 RGX-121 被 FDA 驳回，核心争议集中在患者分型、生物标志物选择和试验对照设计上。这款本被寄望于延缓患儿认知衰退的疗法，因临床试验的诸多细节争议遇阻，也让罕见病疗法的审批尺度再次成为焦点。亨特综合征，也叫 MPS II，患儿天生缺失 IDS 酶，大脑里的硫酸乙酰肝素会不断堆积，直接导致幼儿期认知快速衰退。

生物制品圈

2026-03-04

粘多糖病 II 型 REGENXBIO Inc
《新生儿重症监护室精准药物治疗与人工智能革命：发育药理学、药物安全与生成式药物重设计》

前沿研究

《新生儿重症监护室精准药物治疗与人工智能革命：发育药理学、药物安全与生成式药物重设计》

新生儿重症监护室（ NICU ）是现代医学中最为脆弱也最具挑战性的治疗环境之一。尽管新生儿在生理上与成人存在显著差异，但临床上绝大多数药物仍未经新生儿专属试验而直接使用，这种现象被称为 “ 超说明书用药 ” 。据统计，超过 90% 的新生儿在 NICU 住院期间至少接受过一种超说明书或未经批准的药物，而在极早产儿中，这一比例高达 100% 。

数字医疗

2026-03-04

重症监护室精准药物治疗
15.3亿美元！赛诺菲与中国生物制药达成BD合作

交易并购

15.3亿美元！赛诺菲与中国生物制药达成BD合作

2026 年 3 月 4 日，中国生物制药有限公司发布自愿公告，宣布其附属公司正大天晴药业集团股份有限公司与赛诺菲全资附属公司就全球首创新药罗伐昔替尼，订立全球范围内的开发、生产及商业化独家授权协议，这一合作也为这款本土创新 JAK/ROCK 抑制剂的全球化布局按下加速键。根据协议条款，中国生物制药将授予赛诺菲罗伐昔替尼在全球范围内的开发、生产及商业化独家许可。本次合作中，中国生物制药将获得 1.35 亿美元首付款，同时还有最高 13.95 亿美元的潜在开发、监管及销售里程碑付款，此外还能享受基于罗伐昔替尼年度净销售额的最高双位数阶梯式特许使用权费。

一度医药

2026-03-04

Sanofi SA 中国生物制药有限公司正大天晴药业集团股份有限公司罗伐昔替尼
头部人形机器人关节公司完成C+轮融资：单品销量第一、年营收翻倍丨早起看早期

医药投融资

头部人形机器人关节公司完成C+轮融资：单品销量第一、年营收翻倍丨早起看早期

累计服务超2000家海内外客户。来源｜硬氪（ID：south_36kr）。封面来源｜企业供图。

36氪

2026-03-04
Nat Med | 夏强/杨太华/吴宇轩/王子君团队报道首个肝脏靶向体内碱基编辑基因治疗杂合子家族性高胆固醇血症Ⅰ期临床研究

临床研究

Nat Med | 夏强/杨太华/吴宇轩/王子君团队报道首个肝脏靶向体内碱基编辑基因治疗杂合子家族性高胆固醇血症Ⅰ期临床研究

家族性高胆固醇血症是最常见的遗传代谢性肝病之一，患者因低密度脂蛋白受体（ LDLR ）基因等突变导致肝脏胆固醇代谢功能先天缺陷，低密度脂蛋白胆固醇（ LDL-C ）从出生起即持续处于高位，早发冠心病、心肌梗死等动脉粥样硬化性心血管疾病风险急剧升高。现有疗法需要患者终身规律用药，但长期依从性不佳、治疗负担沉重始终是临床难以回避的痛点。 1.创新性技术设计：高精度碱基编辑器 + 双通路肝脏递送。

BioArt

2026-03-04

心肌梗死冠状动脉疾病 LDLR 家族性高胆固醇血症
Dev Cell | 孙建龙团队揭示造血干细胞在化疗应激下的“应急”分化路径

前沿研究

Dev Cell | 孙建龙团队揭示造血干细胞在化疗应激下的“应急”分化路径

造血干细胞（ HSC ）被视为维持血液系统终生运转的“源头”。在稳态条件下，它们大多数时间处于静息状态，仅以极低频率补充下游祖细胞，以维持血液系统的长期稳定。但一个长期未解的关键问题始终存在：在化疗应激下，HSC究竟何时开始产生下游细胞，又沿着怎样的分化路径完成造血再生。

BioArt

2026-03-04

孙建龙造血干细胞
Nature | 喻国灿/梁廷波/章琦团队提出胰腺靶向脂质纳米颗粒新机制，为精准治疗打开新通道

前沿研究

Nature | 喻国灿/梁廷波/章琦团队提出胰腺靶向脂质纳米颗粒新机制，为精准治疗打开新通道

胰腺疾病，包括胰腺癌、自身免疫性胰腺炎以及糖尿病等，已成为全球重大公共健康负担。据统计，全球约有超过8亿人受到不同类型胰腺疾病的影响。近年来，以mRNA为代表的核酸治疗迅速崛起，特别是在新冠疫苗成功应用之后，mRNA-脂质纳米颗粒（LNP）递送体系被证明是一种高效、安全的基因表达平台。

BioArt

2026-03-04

糖尿病胰腺癌
Nat Biomed Eng | 戴伦治/赵毅合作利用瓜氨酸化修饰组学新技术结合AI解析类风湿关节炎自身抗原

前沿研究

Nat Biomed Eng | 戴伦治/赵毅合作利用瓜氨酸化修饰组学新技术结合AI解析类风湿关节炎自身抗原

瓜氨酸化（ citrullination ）是一种由瓜氨酸脱氨酶（ PAD ）催化的不可逆、低丰度蛋白质翻译后修饰，质量偏移仅为 +0.984Da 。由于带正电荷的精氨酸被中性瓜氨酸取代，这种变化可使蛋白质构象、电荷分布及功能状态发生改变。类风湿关节炎（ RA ）是一种系统性自身免疫性疾病，以滑膜关节慢性炎症和进行性骨破坏为主要病理特征，易导致关节畸形。

BioArt

2026-03-04

类风湿关节炎
抵抗无压力丨西格列他钠改善胰岛素抵抗的创新作用机制

前沿研究

抵抗无压力丨西格列他钠改善胰岛素抵抗的创新作用机制

PPAR与胰岛素抵抗的关系。过氧化物酶体增殖物激活受体（ peroxisome proliferator activated-receptors, PPARs）属于配体调控的核受体转录因子，在脂肪酸运输、分解代谢、脂肪生成、产热、炎症反应等方面发挥重要作用，与心血管疾病、自身免疫性疾病、神经退行性疾病甚至某些肿瘤细胞的生长密切相关。 PPAR是人体调控糖脂代谢、改善胰岛素敏感性的关键靶点。

深圳微芯生物科技股份有限公司

2026-03-04

肿瘤心血管疾病胰岛素抵抗综合征免疫系统疾病 PPAR