近日，中国农业科学院植物保护研究所作物病原生物功能基因组研究创新团队发现水稻自噬的两个核心蛋白通过相反调控小G蛋白活性介导稻瘟病抗性，揭示自噬蛋白通过非经典自噬途径调控免疫的新机制，相关研究成果发表在 《分子植物（Molecular Plant）》 上。 自噬是真核生物通过液泡或溶酶体降解并循环再利用细胞内大分子和营养的过程，水稻自噬蛋白是否直接参与稻瘟病抗性，以及调控抗病的机制还不清楚。 该研究发现，水稻自噬蛋白激酶通过磷酸化植物特异蛋白抑制小G蛋白的免疫信号，削弱抗病性；而自噬标记蛋白通过竞争性结合自噬蛋白激酶，破坏磷酸化复合体的稳定性，激活小G蛋白免疫信号，增强抗病性。

神济昌华（北京）生物科技有限公司（简称“神济昌华”）宣布，其自主研发的全球首创靶向TRIM72的基因治疗药物SNUG01在2025年8月14日正式获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可，拟开发适应症为肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻症”）。 此次IND获批，是SNUG01继2025年3月获美国食品药品监督管理局（FDA）临床试验许可，6月获FDA授予孤儿药资格认定后，取得的又一重要里程碑，标志着SNUG01进入中美国际多中心临床试验（MRCT）开发阶段。 SNUG01是神济昌华基于其AAV技术平台研发的First-in-Class基因治疗产品，是全球首个以TRIM72为GOI（Gene of Interest，目的基因）的基因治疗药物，该靶点是清华大学基础医学院贾怡昌实验室利用新一代基因定点敲入技术构建的ALS模型中发现的。

近日， BridgeBio Pharma（ BBIO ） 旗下分拆的子公司 Brid geBio Oncology Therapeutics （BBOT） 通过SPAC正式在 纳斯达克交易所上市 。 这是 BridgeBio分拆的第四家子公司 。 BridgeBio Oncology Therapeutics是一家专注于RAS和PI3Kα的新一代小分子疗法开发 的Biotech公司， 2024年5月从BridgeBio Pharma分拆出来， 成立 的 同时 ， BBOT宣布完成2亿美元融资 。

近日，专注于 工程 Tre g细胞疗法开发的公司Abata Therapeutics 正式宣布关闭， 原因是 公司资金链断裂，已经无法维持 后续 的研发和运营。 去年 8月 ，Abata曾获得了来自 百时美施贵宝 的战略 投资， 但这笔投资仅仅支持公司启动临床试验，未能获得持续性的融资仍是令这家公司走到了尽头。 Abata Therapeutics成立于2021年，由Third Rock Ventures和ElevateBio推出， 是一家专注于开发工程化Treg细胞 疗法的Biotech公司。

ICR （封闭群）、 NOD （近交系疾病模型）、 NYG （重度免疫缺陷工程鼠）三者看似关联性不强，实则勾勒出一条实验小鼠模型发展的清晰脉络。 1. ICR 小鼠：经典封闭群模型的奠基。 ICR 小鼠是经典的远交系（ Outbred Stock ）小鼠，以其显著的白化表型著称。

8月15日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，神济昌华申报的1类新药SNUG01获批临床，拟开发治疗肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻症”）。 公开资料显示，这是 神济昌华自主研发的 以 TRIM72 为靶点的基因治疗药物 。 根据神济昌华新闻稿介绍，此次IND获批是SNUG01继2025年3月获美国FDA临床试验许可，6月获FDA授予孤儿药资格后，取得的又一重要里程碑，标志着SNUG01进入中美国际多中心临床试验（MRCT）开发阶段。

8月14日，上药控股与百特中国举行战略合作签约仪式。 百特中国总经理吴昕、百特中国医药产品部总监许碧瑜、上海医药执行董事兼执行总裁李永忠、上药控股副总经理宋潞潞等双方领导出席活动。 百特中国总经理吴昕表示：“自2005年进入中国市场以来，吸入麻醉产品始终是百特中国业务的一个重要组成部分。

LIXTE Biotechnology Holdings, Inc.开发的LB-100，一种针对蛋白磷酸酶2A（PP2A）的创新小分子抑制剂，有望在卵巢透明细胞癌、软组织肉瘤和微卫星不稳定性（MSS）转移性结直肠癌等癌症治疗中发挥重要作用。LB-100通过抑制PP2A，增强肿瘤对DNA损伤剂的敏感性，包括化疗、放疗和免疫治疗，针对全球2000亿美元的肿瘤学市场未满足的需求。2025年，LIXTE将开展多项临床试验，包括卵巢透明细胞癌、软组织肉瘤和MSS结直肠癌，预计将取得初步的安全性和有效性数据。此外，LIXTE还计划扩大其肿瘤类型研究，并与学术机构和生物制药合作伙伴进行合作开发。

近日，南华生物医药股份有限公司（以下简称“*ST生物”）发布公告表示，公司正计划以现金方式收购湖南慧泽生物医药科技有限公司（以下简称“慧泽医药”）51%的股权。 交易完成后，慧泽医药将成为其控股子公司。 目前本次交易尚处于筹划阶段，相关事项仍存在不确定性。

嵌合抗原受-T（CAR-T）细胞疗法在复发/难治性大B细胞淋巴瘤（R/R LBCL）治疗中已显示出显著的临床疗效。 在治疗过程中，细胞因子释放综合征（CRS）和神经系统事件（NE）是最常见的不良事件（AE）。 建立可靠的生物标志物预测模型，用于识别早期CRS和NE的发生风险，对于实现早期AE风险分层和个体化AE管理具有重要临床价值。

全球细胞与基因治疗领域的众多顶尖专家已达成共识：未来十年， 细胞疗法将主导约80%高发慢性病与肿瘤治疗的临床路径。 这一重要结论源自2025年ASGCT（美国基因与细胞治疗学会）与Citeline合作发布的年度细胞治疗路线图报告 。 美国基因细胞与 RNA 治疗学会（ASGCT）2025 年度报告给出了有力答案。

1 某化药注射液直接接触药品的包装材料由中硼硅管制注射剂瓶变更为中硼硅模制注射剂瓶，是否按照中等变更管理。 中硼硅管制与中硼硅模制虽均为中硼硅，但制造工艺不同，不同制造工艺可能会导致包材物理性能产生一定差异，故对于化药注射液，申请人仍需关注变更前后包材的等同性、与药液的相容性、密封性、灭菌工艺适应性等相关研究，如研究结果表明变更后产品质量不低于变更前，可按照中等变更管理。 但需注意的是，对于冻干制剂，模制瓶与管制瓶的性质差异可能会影响产品冻干工艺，对产品质量造成的风险较高。

据CIDRAP网站8月13日消息，《美国医学会网络开放》杂志发表的一项多中心队列研究发现，与长COVID（LC）相关的不良财务后果在最初感染SARS-CoV-2病毒后可持续长达3年，但接种疫苗能减轻这种影响。 研究作者指出，疫情的宏观经济影响已得到充分证实，但个人所承受的财务损失及其对重返工作岗位的影响仍未得到充分研究。 早期研究表明，患有持续性长COVID的人重返工作岗位的比例差异显著，范围从10%到100%不等。

贝伐珠单抗注射液正式获印尼食品药品监督管理局（BPOM）批准上市 ，继尼日利亚、巴基斯坦、哥伦比亚后，实现 第四个海外市场突破 ，国际化进程进入集中收获阶段。 印尼作为东南亚重要医药市场，获批将辐射东盟区域，东曜药业凭借 国际化GMP质量管理体系与商业化能力 ，为抗体药/XDC等全球供应再树标杆。 继两个月内连续斩获尼日利亚、巴基斯坦、哥伦比亚批件后，印尼成为公司 第四个 海外获批市场，标志着东曜药业的国际化进程进入密集收获阶段，全球商业化供应体系加速兑现。

2025 年 8 月 15 日，贵州贵阳 —— 专注于内分泌相关治疗领域的创新型生物医药公司维昇药业（ VISEN Pharmaceuticals ） 今天首次公布 每周一次那韦培肽（ navepegritide ， TansCon CNP ） 中国 2 期（ ACcomplisH China ）完整临床试 验的主要研究数据。 52 周时双盲期试验达到主要疗效终点， 研究结果显示，以 100 μ g /kg/ 周剂量的 那韦培肽 治疗 ，受试者的年化生长速率（ AGV ）显著高于未治疗组（安慰剂 组 ） （ 组间差异为 1.18 0 厘米 / 年， P=0.01 8 ） ；所有受试者 继续参加开放扩展阶段（ OLE ）试验，以 100 μ g/kg/ 周剂量的那韦培肽继续 治疗，试验数据显示， 至 104 周受试者 ACH 特异性身高 Z 评分 * 得到持续改善。 ACcomplisH China 2 期临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，在 全国 6 个研究中心展开。

银诺医药成立于2014年，成立11年来建立了丰富的代谢类研发管线，核心产品为GLP-1新药依苏帕格鲁肽，于2025年1月获批上市治疗二型糖尿病，减重适应症于今年3月启动2b/3期临床试验，预计2026年四季度完成。 依苏帕格鲁肽的分子结构如下，为一款Fc融合的长效GLP-1新药。 中国减重市场在快速增长，诺和诺德司美格鲁肽减重版2024年11月在中国商业化上市，今年上半年销售额9.7亿元人民币。

今日 ， 上海海和药物研究开发股份有限公司（海和药物） 宣布， 公司 已正式 向日本厚生劳动省 （MHLW） 申请自主开发的、具有完全知识产权的创新药物 PI3Kα抑制剂瑞索利塞（研发代号：CYH33）的 新药上市 许可 。 本次申报上市的适应症为： 用于治疗 “既往接受化疗后疾病进展或复发的携带 PIK3CA 基因突变的卵巢透明细胞癌（ OCCC）”。 2025 年 6月，瑞索利塞已 获 得了厚生 劳动 省的孤儿 药认 定 。