近年来，靶向G-四链体（G-quadruplexes）的抗肿瘤药物研发成为新的研究热点。 G-四链体是一种特殊的DNA结构，存在于多种癌基因的启动子区域，如c-MYC和KRAS，其稳定化可抑制癌基因表达。 武汉轻工大学高超/何毅团队 设计并合成了一系列吡唑并喹啉衍生物，通过FRET Melt2实验评估其对c-MYC Pu27和KRAS G-四链体的稳定化能力。

Safety Shot公司宣布，以每股0.37美元的价格向一家机构投资者出售2864.86万股普通股，并发行至多5729.73万股的股票购买权，行权价格也为每股0.37美元。此次融资预计将为公司带来约1060万美元的净收入，用于支持公司业务运营、合并整合以及加速商业扩张。此轮融资在股东批准与Yerbaé公司合并后进行，对公司财务状况有重要意义。

阿斯利康公司宣布，至2030年将在美国投资500亿美元，以加强其在全球医药制造业和研发领域的领导地位。这笔投资预计将创造数万个新的高技能直接和间接工作岗位，推动美国及全球患者获得下一代药物。投资的核心是一座新的价值数十亿美元的美国制造工厂，将生产公司创新性体重管理和代谢产品线中的药物活性成分，包括口服GLP-1、巴格罗斯坦、口服PCSK9和组合小分子产品。该工厂将利用人工智能、自动化和数据分析优化生产过程。此外，阿斯利康还计划在未来五年内在美国研发和制造领域投资500亿美元，以实现到2030年总收入达到800亿美元的目标。美国商务部长霍华德·卢特尼克表示，阿斯利康的决定将带来数万个工作岗位，并确保在美国销售的药品在本国生产。阿斯利康首席执行官帕斯卡·索里奥特强调，这一投资体现了对美国生物制药创新的信念和对全球患者的承诺。

AusperBio Therapeutics公司宣布，其主导药物AHB-137的Phase III临床试验在中国获得批准。该试验旨在评估AHB-137对HBeAg阴性慢性乙型肝炎患者的疗效和安全性。AHB-137是一种新型反义寡核苷酸，旨在实现慢性乙型肝炎的功能性治愈。该药物在2024年获得中国药品监督管理局的突破性治疗认定，并在2025年的APASL和EASL会议上展示了关键数据。AusperBio表示，这一批准标志着该公司在实现全球范围内慢性乙型肝炎功能性治愈目标方面取得了重要进展。

在真核生物中，遗传和表观遗传信息的精确传递依赖于复制后DNA的染色质组装过程。 作为染色质的基本结构单元，组蛋白通过翻译后修饰被动态调控，这些修饰在DNA复制等关键细胞事件中发挥核心作用。 在携带256次重复LacO序列的人骨肉瘤U2OS细胞系 （U2OS 256×） 中，LacI蛋白与LacO序列的结合可阻断复制叉前进。

前列腺癌 （Prostate Cancer, PCa ） 是美国男性中发病率最高的恶性肿瘤，占2024年男性新发癌症的29%。 近年来，随着我国人口老龄化加剧及高脂肪等西式饮食习惯的普及，PCa发病率显著上升，2015–2022年间增长高达86%，已成为我国男性泌尿系统中最常见的恶性肿瘤，严重威胁中老年男性健康。 多数PCa对雄激素高度依赖， 雄激素剥夺治疗 （ ADT ） 是已经扩散的PCa的标准一线方案，但多数患者最终都会进展为 去势抵抗性前列腺癌 （ CRPC ） 。

骨性关节炎 （Osteoarthritis， OA ） 是常见的 退行性关节 疾病， 其 发病率 伴 随年龄增 加显著 升高 【 1 】 ， 60岁以上男性和女性患者占比分别为10%和18% 【 2 】 。 OA的主要症状 表现为 关节 间隙狭窄、软骨磨损、软骨下骨增厚、骨赘形成、滑膜炎症、慢性 疼痛、 关节 活动受限 、终末期 致残， 为患者和社会带来了严重的负担。 终末期OA只能通过关节置换 术 改善患者生活质量 【 5,6 】 ，然而关节置换术只能进行一次且使用寿命不超过2 5 年，这意味着年轻患者无法进行该项手术。

SAB BIO与多家投资者达成协议，通过私募融资筹集1.75亿美元，用于支持SAB-142药物的3期临床试验。参与融资的投资者包括战略投资者Sanofi和多家新投资者，以及现有投资者。融资所得将用于完成SAB-142的3期临床试验，并可能延长公司现金储备至2028年中。此外，如果行使全部基于里程碑的认股权证，可能额外筹集2.84亿美元。

阿斯利康宣布未来五年将投入500亿美元扩大其在美业务，旨在到2030年使美国业务占其全球收入的50%。这一举措正值美国总统特朗普计划对药品进口征收高达200%的关税之际。阿斯利康将在弗吉尼亚州建立一个生产设施，专注于其体重管理和代谢产品，包括高血压药物baxdrostat和口服GLP-1疗法。此外，公司还将扩大其在马里兰州的研发中心，并支持其在印第安纳州和德克萨斯州的制造业务持续扩张。阿斯利康还计划在马萨诸塞州建立一个研发中心，并在马里兰州和加利福尼亚州建设下一代细胞疗法生产工厂。这些投资预计将帮助阿斯利康实现到2030年800亿美元的营收目标，其中50%来自美国。阿斯利康的这一举措是响应特朗普对药品进口征收关税的威胁，许多大型制药公司也纷纷在美国加大制造投资。

Cardiol Therapeutics公司宣布其Phase II临床试验ARCHER数据库锁定，该试验旨在评估CardiolRx™对急性心肌炎患者心肌恢复的影响。急性心肌炎是一种危及生命的心脏疾病，目前尚无FDA批准的药物治疗方法。ARCHER试验是一项多国、随机、双盲、安慰剂对照试验，主要评估CardiolRx™对心肌炎患者心脏磁共振成像参数的影响，这些参数是预测心肌炎患者预后的关键指标。试验的主要结果预计将在两周内公布。Cardiol Therapeutics公司致力于开发针对心脏病治疗的抗炎和抗纤维化疗法，其领先候选药物CardiolRx™（大麻二酚）口服溶液正在进行临床试验。

美国食品药品监督管理局（FDA）拒绝了Replimmune公司针对晚期黑色素瘤的工程化病毒免疫治疗药物RP1的审批申请，公司于周二宣布此消息，似乎对此完全回复信感到意外。分析师认为，这一决定可能与监管机构的新领导层，特别是生物制品评估和研究中心（CBER）的Vinay Prasad有关。Replimmune的股票在周二早些时候下跌了75%。RP1的申请基于III期IGNYTE试验的数据，该试验测试了RP1作为单药治疗以及与Bristol Myers Squibb的检查点抑制剂Opdivo联合使用。根据Replimmune的声明，FDA认为IGNYTE试验不是一个“充分且控制良好的临床研究”。RP1，也称为vusolimogene oderparepvec，是一种经过改造的单纯疱疹病毒株，在肿瘤中复制并引发增强的免疫反应。Replimmune还在研究RP1在非黑色素瘤皮肤癌以及接受器官移植的皮肤癌患者中的应用。

Kiora Pharmaceuticals公司宣布获得一项涵盖KIO-104治疗多种眼科疾病的专利，包括眼炎、葡萄膜炎、年龄相关性黄斑变性以及屈光手术并发症等。该专利还涵盖了不同的剂量方案和必要的辅料等创新方法，以优化眼科炎症性疾病的治疗。KIO-104是一种针对炎症性视网膜疾病开发的强效小分子，可作为类固醇或全身性抗炎药物的替代品。目前正在进行一项多中心2期临床试验，以研究KIO-104在28名患者中的疗效。KIO-104通过抑制线粒体酶DHODH来发挥作用，从而减少T细胞复制，降低炎症。Kiora Pharmaceuticals是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于开发针对视网膜疾病的先进疗法。

HMNC Brain Health和Spruce Biosciences宣布，在针对重度抑郁症的TAMARIND 2期临床试验中，首名患者接受了tildacerfont药物的治疗。该试验旨在评估tildacerfont作为治疗重度抑郁症的潜力，该药物是一种CRF1受体拮抗剂。试验使用HMNC专有的患者选择工具，针对与下丘脑-垂体-肾上腺轴失调相关的MDD亚型患者。预计2026年上半年将公布初步结果。

Sutro Biopharma与FDA合作，利用细胞无技术平台开发ADC参考材料，以提升ADC药物开发的监管标准和分析技术。合作旨在共同设计研究，选择目标抗原、载药连接体和药物偶联位点，以促进ADC质量评估和监管标准的完善。

Particles for Humanity成功完成了其领先产品PFH-VAP的商业规模制造工艺验证，该产品是一种新型的干粉维生素A配方，用于大规模食品强化。该验证确认了PFH-VAP可以以高质稳定生产，为解决非洲维生素A缺乏问题迈出了重要一步。PFH-VAP旨在耐受西非常见的炎热潮湿条件，以防止维生素A降解。公司已与Hexagon Nutrition Limited签订许可协议，在非洲为汤料强化PFH-VAP。Particles for Humanity致力于将早期医疗技术转化为适用于低收入和中等收入国家的产品，所有资金均来自慈善机构。

Scancell公司公布了其Immunobody iSCIB1+在晚期黑色素瘤治疗中的Phase 2临床试验数据，结果显示该疗法在疗效、持久性、免疫反应和安全性方面均有显著改善。iSCIB1+的总缓解率为69%，显著高于标准治疗的48-50%。12个月的无进展生存期也显著提高。Scancell计划加速iSCIB1+的注册性Phase 2b/3全球研究，并考虑将iSCIB1+与nivolumab和ipilimumab或pembrolizumab结合使用。

Pacira BioSciences与Johnson & Johnson MedTech达成战略合作，旨在扩大ZILRETTA（骨关节炎膝痛的缓释注射剂）的市场推广力度。该合作预计将通过增加销售访问和扩大患者访问范围，推动5x30战略，将ZILRETTA的销售推广到更多患者。合作将利用Johnson & Johnson MedTech的早期干预销售团队，将ZILRETTA推广到包括运动医学、疼痛管理和风湿病学在内的更多医生专业领域。