医药新闻资讯_摩熵视野资讯_前言研究资讯

洞察市场格局
解锁药品研发情报

400客服电话

购买数据产品

400-9696-311 转1
定制咨询业务

400-9696-311 转2
数据与AI定制业务

400-9696-311 转3
商务合作及其他问题

400-9696-311 转4
投诉及建议

400-9696-311 转5

医药数据查询

CARVYKTI®治疗多发性骨髓瘤取得长期无进展生存数据

研发注册政策

CARVYKTI®治疗多发性骨髓瘤取得长期无进展生存数据

传奇生物科技公司在第67届美国血液学学会（ASH）年会上宣布，其CARVYKTI®（ciltacabtagene autoleucel；cilta-cel）在CARTITUDE-1和CARTITUDE-4研究中，对复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者的长期临床和转化数据。在接受了三种先前治疗方案的三重暴露患者中，接受CARVYKTI®单次输注后，中位无进展生存期（mPFS）为50.4个月。这些结果显示了CARVYKTI®在RRMM患者中的长期益处，并支持了其在全球范围内治疗超过9000名患者的临床证据和真实世界经验。此外，研究还发现，在治疗早期使用CARVYKTI®的患者表现出更强的免疫活力和更具免疫能力的肿瘤微环境（TME），这与更长的mPFS相关。

GlobeNewswire

2025-12-07

多发性骨髓瘤西达基奥仑赛
Evaxion A/S公布AML疫苗候选EVX-04的积极数据

研发注册政策

Evaxion A/S公布AML疫苗候选EVX-04的积极数据

Evaxion A/S，一家专注于开发AI-Immunology™疫苗的TechBio公司，宣布其急性髓系白血病（AML）疫苗候选EVX-04在临床前模型中表现出强烈的特异性T细胞反应，并有效防止肿瘤生长。EVX-04基于患者测序数据设计，针对多种非传统内源性逆转录病毒（ERV）肿瘤抗原。该疫苗概念具有广泛的应用潜力，可应用于其他难以治疗的癌症。EVX-04利用AI-Immunology™平台，从AML患者的测序数据中识别ERV肿瘤抗原，并从中挖掘出具有免疫识别潜力的较小片段。新数据显示，EVX-04中的所有16种ERV片段都能引发特异性免疫反应，并能在临床前肿瘤模型中防止肿瘤生长。这些数据将在美国血液学会（ASH）年会上进行口头报告。

GlobeNewswire

2025-12-07

血管肌脂肪瘤急性髓系白血病
呼吁维持新生儿乙肝疫苗接种：Hep B Free 强调疫苗安全有效

医投速递

呼吁维持新生儿乙肝疫苗接种：Hep B Free 强调疫苗安全有效

Hep B Free 组织呼吁医院、临床医生和公共卫生机构继续执行新生儿乙肝疫苗接种的常规程序。尽管联邦咨询小组建议转向对母亲乙肝病毒检测阴性婴儿的“个体化决策”，但 Hep B Free 强调，疫苗的安全性、有效性和必要性并未改变。该组织指出，新生儿接种乙肝疫苗是预防乙肝感染的关键措施，能够有效保护婴儿免受肝脏疾病和肝癌的风险。Hep B Free 呼吁所有湾区分娩医院、儿科提供者和公共卫生部门维持常规的新生儿疫苗接种实践，加强儿童和成人的补种接种，并继续对面临乙肝负担不均的社区进行推广和教育。

PRNewswire

2025-12-07

肝癌肝脏疾病
Arcellx公布iMMagine-1研究新数据：anito-cel在多发性骨髓瘤治疗中展现积极疗效

交易并购

Arcellx公布iMMagine-1研究新数据：anito-cel在多发性骨髓瘤治疗中展现积极疗效

Arcellx公司宣布，其iMMagine-1关键性2期研究的新数据显示，其创新免疫疗法anito-cel在复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中表现出积极疗效。研究结果显示，在117名患者中，anito-cel的总缓解率（ORR）为96%，完全缓解/严格完全缓解（CR/sCR）率为74%，非常好的部分缓解或更高（≥VGPR）率为88%。此外，95%的患者在MRD测试中达到总体MRD阴性。六个月的无进展生存率（PFS）和总生存率（OS）分别为93.1%和95.7%，12个月PFS和OS率分别为82.1%和94.0%，18个月PFS和OS率分别为67.4%和88.0%，24个月PFS和OS率分别为61.7%和83.0%。研究还显示，anito-cel未观察到延迟或非ICANS神经毒性，包括帕金森病、颅神经麻痹、吉兰-巴雷综合征和免疫效应细胞相关的肠炎。Arcellx计划于2026年进行anito-cel的商业化推广。

Businesswire

2025-12-07

多发性骨髓瘤帕金森病 Arcellx Inc
Kite公司CAR T细胞疗法在复发/难治性大B细胞淋巴瘤患者中展现积极疗效和安全性

研发注册政策

Kite公司CAR T细胞疗法在复发/难治性大B细胞淋巴瘤患者中展现积极疗效和安全性

Gilead公司旗下的Kite公司公布了其两种研究性双顺反子CAR T细胞疗法KITE-753和KITE-363在复发/难治性大B细胞淋巴瘤（R/R LBCL）患者中的I期临床试验数据，结果显示这两种疗法在疗效和安全性方面均表现出令人鼓舞的结果。KITE-753和KITE-363均针对癌细胞的CD19和CD20抗原，并使用CD28和4-1BB共刺激域来增强免疫系统对癌症的攻击。这些疗法有望减少癌症细胞逃避免疫治疗，从而降低复发风险，并可能提高安全性，使得更多患者能够在医院外接受治疗。KITE-753还采用了一种新颖的制造工艺，以保持T细胞的活力。研究结果显示，KITE-753和KITE-363在治疗R/R LBCL患者中表现出良好的疗效和安全性，为这些疗法的进一步开发提供了强有力的临床证据。

Businesswire

2025-12-07

CD19 CD20 CD28 4-1BB
Lundbeck公布Bexicaserin治疗罕见儿童癫痫长期数据积极结果

研发注册政策

Lundbeck公布Bexicaserin治疗罕见儿童癫痫长期数据积极结果

丹麦制药公司Lundbeck宣布，其在2025年美国癫痫学会大会上展示的数据表明，接受Bexicaserin（LP352）治疗的癫痫患者，在开始治疗后早期减少发作频率的患者，长期维持了这种减少。Bexicaserin是一种新型研究性药物，用于治疗与发育性和癫痫性脑病（DEEs）相关的癫痫。DEEs是一组严重的罕见癫痫，通常在儿童期开始，需要终身护理。大多数DEEs对传统抗癫痫药物（ASMs）具有耐药性，目前没有批准用于所有DEE亚型的ASMs，许多患者没有合适的治疗选择。Lundbeck的研究数据表明，Bexicaserin在减少癫痫发作方面显示出持久的效果，并且安全性良好，具有最小的药物相互作用风险。

PRNewswire

2025-12-07

癫痫 Lundbeck LLC Bexicaserin口服溶液
韩国生物医药行业概览及创新药项目

公司动态

韩国生物医药行业概览及创新药项目

2024 年韩国药品市场规模突破 270 亿美元（约合人民币 1918 亿元），创下 1998 年开始相关统计以来的最高纪录。其中，处方药市场规模为 186.3 亿美元（约合人民币2311 亿元），占比 69% ；非处方药市场规模为596 亿美元（约合596 亿元），占比 31% 。健康产业出口位列韩国十大出口行业中第八。

医健国际化

2025-12-07

生物医药
Prelude Therapeutics公布JAK2V617F选择性JH2抑制剂PRT12396的初步数据，以及mCALR靶向降解抗体偶联物（DAC）的研究进展

研发注册政策

Prelude Therapeutics公布JAK2V617F选择性JH2抑制剂PRT12396的初步数据，以及mCALR靶向降解抗体偶联物（DAC）的研究进展

Prelude Therapeutics公司公布了其JAK2V617F突变选择性JH2抑制剂PRT12396的初步临床前数据，以及mCALR靶向降解抗体偶联物（DAC）的研究进展。PRT12396是一种针对JAK2V617F突变的JH2抑制剂，在多项临床前模型中显示出对骨髓增殖性肿瘤（MPN）的治疗潜力。此外，公司还展示了其mCALR靶向降解抗体偶联物（DAC）的研究成果，该药物能够将CDK9降解剂直接递送到mCALR阳性的细胞中，显示出对CALR突变MPN的治疗潜力。Prelude Therapeutics计划在2026年第一季度提交IND申请，并开始进行PRT12396的1期临床试验。

GlobeNewswire

2025-12-07

CDK9 骨髓增殖性肿瘤 Prelude Therapeutics Inc
Deramiocel（CAP-1002）：首个完成3期临床研究的心球干细胞产品！

临床研究

Deramiocel（CAP-1002）：首个完成3期临床研究的心球干细胞产品！

Deramiocel（CAP-1002）常被误称为“外泌体疗法”，但核心事实是：其活性成分是心脏球衍生细胞（Cardiosphere-Derived Cells, CDCs） ——一种含心脏祖细胞的同种异体基质干细胞群，外泌体只是该干细胞发挥作用的“功能介质”，而非疗法本身。 2025年12月3日，其治疗杜氏肌营养不良（DMD）的III期试验HOPE-3成功达标，进一步验证了这款干细胞疗法的临床价值。 Deramiocel的研发之路跨越十余年，关键节点清晰可溯：。

TopCel拓弘生科

2025-12-06

心血管疾病 c-Kit 心肌梗死 Deramiocel THY1
肿瘤临床研究中主要疗效指标选 PFS还是OS？

临床研究

肿瘤临床研究中主要疗效指标选 PFS还是OS？

在肿瘤临床研究中，无进展生存期（Progression-free Survival, PFS）和总生存期（Overall Survival, OS）是最核心的疗效终点指标。两者的选择需结合疾病特征、治疗机制、研究目的、监管要求及可行性综合判断，以下从科学原理、核心差异、选择逻辑及典型场景展开分析，为临床研究设计提供决策框架：。 2. 无进展生存期（PFS）。

TopCel拓弘生科

2025-12-06

前列腺癌肿瘤胰腺癌卵巢癌甲状腺癌
阿斯派西生物制药集团公布Lisaftoclax治疗复发难治性CLL/SLL的II期临床试验结果

研发注册政策

阿斯派西生物制药集团公布Lisaftoclax治疗复发难治性CLL/SLL的II期临床试验结果

阿斯派西生物制药集团在2025年美国血液学会（ASH）年会上公布了一项关于Lisaftoclax的II期临床试验结果。该试验评估了Lisaftoclax作为单药治疗在经过大量预治疗的BTK难治性复发/难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者中的疗效和安全性。结果显示，Lisaftoclax在经过大量预治疗的BTK难治性R/R CLL/SLL患者中显示出显著的持久疗效和可管理的安全性，客观缓解率（ORR）达到62.5%，中位无进展生存期（mPFS）为23.89个月，且未观察到肿瘤溶解综合征（TLS）。该研究支持了Lisaftoclax在中国国家药品监督管理局（NMPA）于2025年7月授予的药品上市申请（NDA）批准。

GlobeNewswire

2025-12-06

利沙托克拉
CARTITUDE-4研究更新：Cilta-cel在二线治疗中实现持久无进展生存

研发注册政策

CARTITUDE-4研究更新：Cilta-cel在二线治疗中实现持久无进展生存

强生公司宣布，CARTITUDE-4三期临床试验的最新结果显示，在早期治疗阶段使用Cilta-cel（ciltacabtagene autoleucel；cilta-cel）治疗的至少80%的标准风险复发性或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者，在两年半（30个月）时疾病未进展，且无需进一步治疗。这些数据表明，在早期治疗线使用Cilta-cel可能与更长的无进展生存期（PFS）相关。此外，接受Cilta-cel治疗的患者显示出更好的免疫健康，这可能与其更长的PFS相关。这些数据在2025年美国血液学会（ASH）年会上以口头报告的形式展出。

GlobeNewswire

2025-12-06

Johnson & Johnson 西达基奥仑赛
贝祖克拉司汀在非进展性系统性肥大细胞增多症患者的临床试验中取得显著疗效

研发注册政策

贝祖克拉司汀在非进展性系统性肥大细胞增多症患者的临床试验中取得显著疗效

Cogent Biosciences公司宣布，其研发的贝祖克拉司汀在非进展性系统性肥大细胞增多症（NonAdvSM）患者的SUMMIT临床试验中取得了积极结果。贝祖克拉司汀在改善患者症状和客观指标方面显示出显著疗效，包括对11个个体症状和基线最严重症状的显著改善。这些数据表明，贝祖克拉司汀在降低疾病客观指标，如血清组胺酶水平，与症状严重程度的改善相关，这是在非进展性系统性肥大细胞增多症患者中首次观察到。此外，贝祖克拉司汀显示出良好的安全性和耐受性，支持长期使用。贝祖克拉司汀已获得突破性治疗指定，并计划于2025年12月提交新药申请。Cogent计划于2025年12月8日举行投资者电话会议和网络直播，讨论SUMMIT临床试验的额外数据。

GlobeNewswire

2025-12-06

Cogent Biosciences I
CARTITUDE-4研究更新：Cilta-cel在二线治疗中展现持久无进展生存期

研发注册政策

CARTITUDE-4研究更新：Cilta-cel在二线治疗中展现持久无进展生存期

强生公司宣布，CARTITUDE-4三期临床试验的最新结果显示，在二线治疗中使用Cilta-cel（ciltacabtagene autoleucel）治疗的至少80%标准风险复发性或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者，在2.5年（30个月）时疾病未进展，无需进一步治疗。这些数据表明，早期使用Cilta-cel可能与更长的无进展生存期（PFS）相关。研究还发现，接受Cilta-cel治疗的患者的免疫健康得到改善，这可能与更长的PFS有关。此外，Cilta-cel的安全性与已知的安全性资料一致，97%的患者经历了3/4级治疗相关不良事件（TEAEs），其中血细胞减少症最为常见。

GlobeNewswire

2025-12-06

Johnson & Johnson 西达基奥仑赛
Nurix公布Bexobrutideg在CLL患者中的临床试验新数据

研发注册政策

Nurix公布Bexobrutideg在CLL患者中的临床试验新数据

Nurix Therapeutics公司公布了其Bexobrutideg（NX-5948）在复发或难治性B细胞恶性肿瘤患者中的1a/1b期临床试验新数据。结果显示，在所有测试剂量下，包括复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者，客观缓解率（ORR）为83%，其中两名患者达到完全缓解。在600mg推荐剂量（RP2D）下，根据随机1b期队列的数据，ORR更高，无进展生存期（PFS）更长。Bexobrutideg具有良好的耐受性，600mg RP2D组和整体研究人群的安全性特征一致。目前正在进行全球范围内的2期临床试验（DAYBreak-CLL-201）。

GlobeNewswire

2025-12-06

慢性淋巴细胞白血病 Nurix Therapeutics Inc Bexobrutideg
Epcoritamab-bysp在DLBCL和FL患者中的疗效和安全性研究更新

研发注册政策

Epcoritamab-bysp在DLBCL和FL患者中的疗效和安全性研究更新

Genmab公司宣布了epcoritamab-bysp（一种皮下注射的T细胞结合抗体）在弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）和滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者中作为单药治疗和联合其他标准治疗方案疗效和安全性研究的最新结果。EPCORE® NHL-2试验的两个研究臂显示，在初诊DLBCL患者中，epcoritamab-bysp联合化疗的总体缓解率（ORR）分别为93%和98%。EPCORE® DLBCL-3试验中，老年DLBCL患者使用epcoritamab-bysp单药治疗的ORR为73%。这些研究结果在佛罗里达州奥兰多的美国血液学会（ASH）第67届年会上公布。

Businesswire

2025-12-06

弥漫性大 B 细胞淋巴瘤滤泡性淋巴瘤
CARVYKTI®治疗多发性骨髓瘤：早期使用与长期无进展生存期相关

研发注册政策

CARVYKTI®治疗多发性骨髓瘤：早期使用与长期无进展生存期相关

根据CARTITUDE-4研究的最新数据，使用CARVYKTI®（ciltacabtagene autoleucel，cilta-cel）作为一线治疗的多发性骨髓瘤（MM）患者中，至少80%的患者在两年半后未出现疾病进展，且无需进一步治疗。这些数据表明，在早期治疗线使用CARVYKTI®可能为患者带来额外益处。研究还发现，接受CARVYKTI®治疗的患者具有更强的免疫活力，这与更长的无进展生存期（PFS）相关。此外，对免疫生物标志物与PFS之间关系的研究表明，与接受过三线或更多治疗的患者相比，接受过一线或二线治疗的患者具有更强的免疫活力。这些数据支持了CARVYKTI®在早期治疗线治疗MM患者时改善生存结果的观点。

PRNewswire

2025-12-06

多发性骨髓瘤西达基奥仑赛