日前， Bambusa Therapeutics宣布成功完成约9000万美元的超额A轮融资。 本轮融资由新投资者RA Capital Management领投，Janus Henderson Investors、Redmile Group、Invus和ADAR1 Capital Management等新投资者参与，所有现有投资者也均参与其中。 Bambusa Therapeutics是一家专注于开发具有变革性作用的炎症及免疫（I&I）疗法的生物技术公司。

近期，苏州大学附属第一医院联合裕策生物研究团队综合使用CosMx 单细胞空间原位成像技术和GeoMx数字空间转录组方法 揭示了ESCC在恶性转化过程中发生的转录和免疫景观改变，并鉴定了与ESCC发生相关的生物标志物。 该研究成果于2024年12月发表在《Genome Medicine》杂志上。 食管癌(EC)是全球癌症相关发病率和死亡率的主要原因之一，其中食管鳞状细胞癌(ESCC)是亚洲人群中最常见的EC组织亚型。

当地时间3月20日至22日，2025年欧洲肿瘤内科学会肉瘤及罕见肿瘤大会（ESMO SRCC）将在瑞士卢加诺举行。 中国生物制药（1177.HK）1类创新药盐酸安罗替尼关于晚期软组织肉瘤（STS）的多中心回顾性研究入选小型口头报告（Mini Oral） ，研究聚焦于安罗替尼“再挑战”既往治疗发生进展的STS患者的疗效与安全性，为破解软组织肉瘤耐药后的临床选择提供了新证据。 软组织肉瘤（STS）是一种起源于脂肪、肌肉、血管、神经等间叶组织的恶性肿瘤，它的发病率仅占所有恶性肿瘤的1%。

RAS-RAF-MEK-ERK （简称 ERK 信号通路）是调控细胞增殖与存活的核心通路，其异常活化与多种癌症的发生发展密切相关。 在生理条件下，该通路通过多级反馈调控维持稳态，但在约三分之一的实体瘤中检测到 RAS 突变（如 KRAS 、 NRAS ），约 8% 的肿瘤携带 BRAF 突变（如 BRAF V600E ），导致通路持续激活并驱动肿瘤恶性转化。 ERK 通过磷酸化转录因子（如 MYC 、 FOS ）和细胞周期调控蛋白，驱动细胞增殖、存活、代谢重编程及转移。

尽管最初对雄激素信号治疗有反应，但大多数前列腺癌(PCa)病例最终会复发并无法治愈。 控制前列腺癌进展的ADAR1的特殊功能和ADAR的特殊抑制剂还不清楚。 PCa 是男性癌症相关死亡的主要原因。

靶向蛋白质降解(Targeted protein degradation, TPD)与小分子抑制剂的作用机制存在显著区别，为药物开发提供了新范式。 它通过泛素化-蛋白酶体(Ubiquitin-proteasomesystem, UPS)途径和溶酶体降解(Lysosome-associated degradations)途径直接降解靶标蛋白来实现治疗目的。 为进一步释放TPD策略的治疗潜力，鉴定和开发新型E3泛素化连接酶的十分重要。

Onco360作为美国领先的独立专科药房，被SpringWorks Therapeutics选为GOMEKLI（米达美替尼）的国家药房合作伙伴。GOMEKLI已获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗2岁及以上患有神经纤维瘤病1型（NF1）且症状性丛状神经纤维瘤（PN）无法完全切除的成年和儿童患者。米达美替尼是一种MEK1/2抑制剂，目前在美国已批准用于治疗与NF1相关的PN（NF1-PN）。NF1是一种遗传性疾病，其中30-50%的儿童和成人将发展为PN。NF1-PN沿神经生长，常导致疼痛、畸形、内脏压迫、身体功能受损和生活质量下降等严重并发症。目前，这些肿瘤的治疗选择有限。GOMEKLI的批准基于ReNeu研究的成果，该研究评估了114名NF1和症状性PN患者。GOMEKLI在成年患者中的主要终点为41%的确认总体缓解率（cORR），在儿童患者中为52%。大多数GOMEKLI的不良反应为轻度至中度，最常见的不良反应包括皮疹、腹泻、恶心、肌肉骨骼疼痛和呕吐。

Epiphany Dermatology宣布与Dr. Jesse Jensen及其团队在犹他州西瓦利耶城开设的分部West Valley Dermatology达成合作，正式进入犹他州市场。West Valley Dermatology自2014年起在犹他州及其周边地区提供卓越的皮肤科服务，Dr. Jensen作为认证皮肤科医生，毕业于Midwestern University，并在Michigan State University完成皮肤科住院医师培训。此次合作，West Valley Dermatology将获得Epiphany Dermatology在运营、管理、市场、合规、人力资源、临床培训、招聘、IT等方面的支持，同时Epiphany Dermatology也将从West Valley Dermatology的临床经验中受益。Epiphany Dermatology致力于通过价值观为基础的方式提高皮肤科护理的可及性，目前已在多个州开设101家分部，提供综合皮肤科服务。

Eye Health America（EHA）宣布收购Quigley Eye Specialists（QES），这是EHA在2021年收购Eye Centers of Florida后的又一重要举措。QES由Dr. Thomas Quigley于1988年创立，以提供卓越的、以患者为中心的眼科护理而闻名。此次收购加强了EHA在西南佛罗里达州的地位，并标志着EHA的第29次合作。EHA计划利用其资源和支持，继续为患者提供优质护理，并推动眼科护理的创新。

世界卫生组织批准了Longeveron公司研发的细胞疗法Lomecel-B™的国际非专利名称为“laromestrocel”。Lomecel-B™是一种专有、可扩展的同种异体细胞疗法，正在评估用于治疗阿尔茨海默病和罕见的儿童疾病——左心发育不良综合征（HLHS）。该疗法是美国食品药品监督管理局（FDA）首个获得再生医学高级疗法（RMAT）指定的阿尔茨海默病细胞治疗候选药物。Lomecel-B™由年轻健康成年者的骨髓中分离出的特殊细胞制成，这些细胞被称为药用信号细胞（MSCs），在体内具有多种复杂功能，包括形成新组织。该疗法有望在治疗多种罕见和与衰老相关的疾病中发挥重要作用。

Sound Pharmaceuticals将在即将于佛罗里达州奥兰多举行的耳鼻喉科研究协会MidWinter会议上发表四项研究成果。内容包括SPI-1005在治疗听力损失和耳鸣方面的开发进展，SPI-1005在梅尼埃病中改善听觉和前庭缺陷的多中心3期随机对照试验，以及Ebselen涂层硅条在豚鼠耳蜗植入模型中减少低频听力损失的研究。SPI-1005是一种含有ebselen的实验性新药，能有效降低神经炎症，目前正开发用于治疗多种神经耳科疾病。Sound Pharmaceuticals是一家私人生物技术公司，正在测试SPI-1005在多个神经耳科适应症中的应用，包括氨基糖苷类抗生素引起的耳毒性预防和治疗，以及耳蜗植入患者的听力保护。

Solid Biosciences Inc.宣布以每股4.03美元的价格发行35,739,810股普通股，预计总收益约2亿美元。此外，公司还将向特定投资者提供购买13,888,340股普通股的预先融资认股权证，每份认股权证价格为4.029美元。此次融资包括新投资者和现有投资者，如Adage Capital Partners LP、Bain Capital Life Sciences等。Jefferies、Leerink Partners和William Blair担任此次发行的联合簿记经理，H.C. Wainwright & Co.担任主承销商。此次发行符合SEC于2024年5月17日宣布生效的S-3表格注册声明。Solid Biosciences致力于开发针对罕见神经肌肉和心脏疾病的基因疗法，包括杜氏肌营养不良症、弗里德赖希共济失调等。

Foundation Medicine与Sumitomo Pharma America合作，旨在利用FoundationOneHeme平台开发伴随诊断，以识别急性白血病中具有KMT2A重排（混合表型白血病）或NPM1突变的患者，为这些患者提供SMPA的enzomenib（DSP-5336）这一实验性组蛋白去乙酰化酶抑制剂的潜在治疗。该合作旨在推动精准医疗的发展，针对急性白血病患者的个体化治疗。Foundation Medicine提供多种检测方法，是全球伴随诊断批准的领导者，拥有超过50%的下一代测序（NGS）测试伴随诊断批准。

Andelyn Biosciences与麻省理工学院和哈佛大学的Broad Institute签订许可协议，将Stanton Lab CNS（中枢神经系统）衣壳纳入其AAV Curator Platform平台，旨在提高神经系统疾病基因治疗的效果。此举是对2024年8月宣布的MyoAAV质粒许可协议的扩展，允许Andelyn使用Stanton Lab CNS衣壳为客户提供基因治疗研发服务，包括筛选候选者、进行放大和临床前开发工作。Andelyn还将这些衣壳许可给客户用于内部研究。Stanton Lab CNS衣壳的加入有望提高基因治疗对大脑和神经视网膜的靶向性，减少脱靶效应。Andelyn致力于提供高质量、可扩展的研发和制造能力，支持客户将关键疗法推向市场。

Kairos Pharma宣布获得国防部资助，用于ENV205的研究。Kairos Pharma与西达斯西奈医疗中心合作，获得60万美元资助，以推进ENV205的研发，该药物旨在治疗化疗耐药性和恶病质。ENV205是一种创新药物，旨在逆转化疗耐药性、对抗肌肉损失、增强力量并提高现有癌症治疗的有效性。该资助将加速ENV205的研发，旨在为癌症患者提供维持健康和活力的解决方案。Kairos Pharma长期与西达斯西奈合作研发ENV205，公司首席执行官表示，他们期待与国防部合作，推进这一有希望的新疗法进入临床试验。恶病质是一种严重的肌肉消耗疾病，影响超过一半的癌症患者，严重影响生活质量、治疗耐受性和生存率。目前缺乏有效的治疗方法。Kairos Pharma致力于利用结构生物学克服癌症治疗中的耐药性和免疫抑制。

Telomir Pharmaceuticals公司宣布，其研发的Telomir-1在人类视网膜细胞系中的预临床研究取得了突破性成果，该研究显示Telomir-1能够显著逆转由铜和铁引起的活性氧（ROS）水平升高。这一发现对治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）具有重要意义，因为AMD是导致50岁以上成年人失明的主要原因。目前的治疗方法主要旨在减缓AMD的进展，而非逆转损害。Telomir-1作为一种新型疗法，直接针对AMD的根源——氧化应激和金属诱导的毒性，有望成为治疗AMD和其他视网膜疾病的突破性药物。Telomir计划在AMD疾病模型中进一步评估Telomir-1的疗效，并将在多种年龄相关疾病和感染性疾病中进行研究。

肺癌症研究基金会与以色列癌症研究基金会宣布合作开展一项研究项目，旨在测试由耶路撒冷希伯来大学发育生物学与癌症研究系乔尔·伊舍利博士及其团队开发的针对KRAS突变癌症的创新治疗方法。该项目名为“通过靶向IGFBP1治疗肺和结直肠癌”，为期三年，获得18万美元的资助。研究将基于伊舍利教授团队发现的IGF2BP1抑制剂，进一步研究其对癌症的影响。该抑制剂名为“AVJ16”，在动物模型中已显示出阻止癌细胞生长的潜力。研究团队希望这些动物研究能成为临床试验的第一步。