蛋白翻译后修饰在细胞信号转导、蛋白稳定性调控、蛋白识别与相互作用以及空间定位等发挥着重要作用，其中的赖氨酸乙酰化修饰报道的最为广泛下修饰之一。 深入认识蛋白的乙酰化修饰的机制以及乙酰化修饰对蛋白的功能调控机制对相关药物的开发和设计至关重要。 赖氨酸乙酰化状态失调与心血管疾病、癌症和神经性疾病等均存在密切的联系。

双特异性酪氨酸磷酸化调节激酶 1A (DYRK1A) 是一种丝氨酸 / 苏氨酸激酶，属于 CMGC 蛋白激酶家族中的 DYRK 亚家族。 DYRK1A 已被证实能够调控 Tau 病理的进展，被认为是治疗阿尔茨海默病 (AD) 有前景的靶点。 然而，现有的 DYRK1A 抑制剂因药代动力学性能欠佳、配体利用率低及选择性不足而陷入研究瓶颈，难以满足临床治疗需求。

Aura Biosciences公司宣布，将在2024年9月11日至15日在葡萄牙里斯本举行的视网膜学会年度会议上展示一项关于bel-sar（AU-011）用于治疗小脉络膜黑色素瘤和不确定病变的一线治疗的II期临床试验的最终结果。该试验采用经脉络膜给药方式。会议中将由Ivana Kim博士进行报告，并将在Aura Biosciences的投资者关系网页上提供直播和回放。此外，Aura Biosciences还将举办一场虚拟眼科肿瘤学投资者活动，由Ivana Kim博士和Prithvi Mruthyunjaya博士讨论bel-sar的II期临床试验数据。

Gossamer Bio在2024年欧洲呼吸学会大会上宣布，将展示关于其研发的针对肺动脉高压（PAH）和肺高血压相关间质性肺疾病（PH-ILD）的治疗药物seralutinib的最新数据。公司将在会上进行两次口头报告和一次海报展示，内容涉及seralutinib在治疗PAH和PH-ILD方面的持续疗效和生物标志物的影响。Gossamer Bio的联合创始人、CEO兼董事长Faheem Hasnain表示，这些数据展示了seralutinib在改善PAH患者生活质量方面的潜力，并强化了公司推进seralutinib研发的承诺。

德国莱比锡大学医院的研究人员在《欧洲胃肠肿瘤学会》杂志上发表了一项独立研究，该研究突出了Delcath Systems公司CHEMOSAT®肝内化疗饱和系统在治疗原发性或继发性肝肿瘤中的有效性和安全性。研究结果显示，即使在有肝外肿瘤扩散的患者中，疾病控制率也较高，这强调了继续探索和改进这种治疗方法的必要性。Delcath Systems公司专注于治疗原发性肝癌和转移性肝癌，其HEPZATO KIT™和CHEMOSAT®肝内化疗饱和系统旨在在肝内灌注过程中提供高剂量化疗，同时控制全身暴露和相关的副作用。在美国，HEPZATO KIT作为药物和设备组合产品，由FDA批准销售。在欧洲，仅设备配置的HDS作为III类医疗设备，以CHEMOSAT肝内化疗饱和系统名称销售，用于治疗多种肝脏癌症。

Longboard Pharmaceuticals将在意大利罗马举行的国际抗癫痫联盟第15届欧洲癫痫大会上展示其新型神经疾病药物的研究数据。公司首席医疗官Dr. Randall Kaye表示，此次会议将有助于扩大与潜在研究者的合作，并获取重要见解。他们的PACIFIC研究开放标签扩展数据被接受为大会的突破性报告，并将讨论bexicaserin在治疗发育性和癫痫性脑病（DEEs）方面的潜力。Longboard计划推进bexicaserin（LP352）进入全球三期临床试验，该药物已获得美国食品药品监督管理局（FDA）针对DEEs治疗突破性疗法指定。此外，公司还在开发LP659，一种用于治疗罕见神经炎症条件的S1P受体调节剂。

Harvard Apparatus Regenerative Technology，一家致力于研发体内器官再生技术的临床阶段生物科技公司，近日宣布通过私募发行股票，从新投资者处筹集了约500万美元。这笔资金将用于加速其领先产品候选HRGN食管植入（BEI）的临床开发。美国食品药品监督管理局（FDA）已批准一项针对十名成年患者的I/II期临床试验，以研究由癌症或损伤引起的食管损伤的修复。FDA表示，一旦在成年人中证明植入物的安全性，愿意考虑将该临床试验扩展到包括患有食管出生缺陷的儿童。公司预计食管出生缺陷修复将成为HRGN寻求FDA批准的额外适应症。HRGN首席执行官兼董事长Jerry He表示，欢迎新战略投资者的加入，这将加速临床试验和产品线开发。Harvard Apparatus Regenerative Technology致力于开发基于患者自身干细胞的细胞疗法平台，以再生和恢复受损器官的功能，有望成为下一代恢复器官功能的解决方案。

BioNexus Gene Lab Corp.成功完成了对马来西亚创新医疗技术公司Ascension Innovation Sdn Bhd的100万林吉特（约合22.8万美元）投资，通过其全资子公司MRNA Scientific Sdn Bhd执行。这一战略投资加强了BioNexus Gene Lab Corp.在AI驱动医疗解决方案领域的承诺。Ascension Innovation专注于创新医疗技术，特别是其旗舰平台aiCMS，该平台整合了先进的预测分析和AI工具，以提升临床管理和患者护理。此次投资使BioNexus Gene Lab Corp.获得了Ascension Innovation的重要股权，并促进了两家公司的深入合作。BioNexus Gene Lab Corp.首席执行官Sam Tan表示，这一投资是扩大公司在快速增长的数字健康领域的存在的重要一步，通过利用Ascension Innovation的尖端AI技术，旨在提升其基因筛查服务并向更广泛的受众提供更个性化的医疗解决方案。这种合作预计将在BioNexus Gene Lab Corp.在血液基因筛查方面的专业知识和Ascension In

宜联生物该DAC技术，设计目的是通过抗体靶向作用达到Bcl-2家族蛋白降解剂的肿瘤组织富集的目的，避免其毒性，同时利用低浓度下的催化降解活性，实现治疗肿瘤的目的。 三代ADC的头部Biotech公司，正纷纷向新一代ADC技术进军，科伦博泰布局 双抗ADC、双表位双抗DC、TAA-IO双抗ADC等，映恩生物布局双抗ADC、自免ADC、新毒素ADC，宜联生物布局抗体偶联降解剂等。 CD40靶点全梳理 ；。

映恩生物成立于2019年，目前已经建立起12条ADC管线，包括6款临床阶段管线。 肿瘤ADC包括HER2 ADC、B7H3 ADC、HER3 ADC、Trop2 ADC、B7H4 ADC、PD-L1/B7H3双抗ADC、EGFR/HER3双抗ADC等。 映恩生物成立以来经过多轮融资，其中2022年B+轮融资3000万美元，投后估值2.7亿美元。

8月26日，为进一步探索、筹备创新技术和丰富公司在慢病领域的创新产品管线规划， 深圳信立泰药业股份有限公司拟与尧唐（上海）生物科技有限公司签订协议，获得尧唐生物拥有的在研PCSK9靶点的碱基编辑药物“YOLT-101”的原料药及制剂相关知识产权、技术信息（“许可产品”或“YOLT-101”）于中国大陆区域的独家许可权益，包括但不限于研发、注册、生产、商业化销售等。 如该产品获批上市销售，若产品净销售额（以连续12个月计）首次达到协议约定数额， 信立泰 支付销售里程碑款，销售里程碑累计最高不超过8.3亿元。 尧唐生物是一家专注于基因编辑技术的生物技术公司，正开发新一代基因编辑药物。

最新消息， 华熙生物科技股份有限公司（以下简称“华熙生物”，股票代码：688363） 已完成“多聚脱氧核糖核苷酸原材料主文档”的医疗器械的主文档登记，主文档登记号： M2024284-000 。 华熙生物完成“多聚脱氧核糖核苷酸原材料主文档”的医疗器械的主文档登记（图源：CMDE）。 已有4家企业完成PDRN主文档登记。

Basilea Pharmaceutica Ltd宣布，欧洲委员会批准了抗真菌药物Cresemba（伊沙康唑）用于治疗儿童侵袭性曲霉病和毛霉菌病，并延长了其在欧盟的市场独占权两年，这促使合作伙伴Pfizer支付了1000万瑞士法郎的里程碑付款。该批准基于两项针对1至17岁儿童的临床研究，Cresemba在欧盟的独占期将延长至2027年10月。Basilea致力于开发针对严重细菌和真菌感染的创新药物，已成功推出Cresemba和Zevtera等品牌。

Addex Therapeutics与Indivior PLC合作，从GABAB正性变构调节剂（PAM）研究项目中选出临床候选药物。Indivior将负责未来该候选药物的开发，并可能获得高达3.3亿美元的里程碑付款和净销售额的分级特许权使用费。Addex则选择了一种化合物推进其独立GABAB PAM项目，用于治疗慢性咳嗽。这一合作基于超过五年的研究，旨在开发新型小分子变构调节剂治疗神经疾病。

Avanzanite Bioscience宣布，欧洲委员会批准了其罕见病药物AKANTIOR（多聚己烷）在成人和12岁以上儿童中治疗棘阿米巴角膜炎。这是全球首个获批准的棘阿米巴角膜炎治疗药物，经过16年研发，AKANTIOR有望成为治疗该严重疾病的黄金标准。该药物在临床试验中显示出超过85%的治愈率，有望提高治愈率并减少手术需求。AKANTIOR已在全球范围内为超过200名患者提供，Avanzanite计划与欧洲26个国家的地方卫生当局合作，以确保更多患者能够获得该药物。

MAPS协会资助了埃默里大学研究人员一项价值20万美元的试点研究，旨在探讨MDMA辅助的密集暴露疗法对PTSD的治疗效果。该研究由巴巴拉·罗思鲍姆博士和杰西卡·马普尔斯-凯勒博士在亚特兰大埃默里医疗保健退伍军人项目中进行。研究旨在评估MDMA是否能够减轻参与者对创伤记忆的痛苦，并探讨两种疗法（PE和MPE）的协同作用。目前，该研究正在招募15-40名符合条件的人士参与。

PetVivo Holdings, Inc.与Orthobiologic Innovations (OBI)合作，共同研发动物骨关节炎医疗设备Spryng with OsteoCushion Technology，并开展新临床试验、产品开发和市场推广。OBI总裁兼CEO、前ACVSMR主席Sherman O. Canapp, Jr.和诊断与教育总监Debra Canapp加入PetVivo顾问委员会。Sherman和Debra在兽医和人类骨生物空间有丰富的经验，致力于通过创新方法恢复动物关节功能。PetVivo总裁John Lai表示，Sherman和Debra的加入将有助于推进临床试验和市场推广，扩大Spryng的市场覆盖。OBI将协助PetVivo进行Spryng的临床试验，包括评估狗的关节疾病治疗。