Biomed Valley Discoveries（BVD）宣布，其新型ERK 1/2抑制剂ulixertinib在治疗罕见疾病组织细胞增多症（histiocytosis）的II期临床试验中，首名患者已接受给药。该研究旨在评估ulixertinib单药治疗在12岁及以上、对其他疗法无效或无法耐受的组织细胞增多症患者中的安全性和有效性。这项由纪念斯隆凯特琳癌症中心的神经肿瘤学家Eli Diamond博士领导的临床试验，是基于ulixertinib在BVD的同情使用计划中为多例组织细胞增多症患者带来持久疗效的观察而启动的。BVD总裁Brent Kreider博士表示，ulixertinib有望为组织细胞增多症患者带来新的治疗希望。此外，ulixertinib还在多个实体瘤和液体瘤的适应症中进行研究，包括儿童和成人患者，以及作为单药治疗或与其他癌症治疗联合使用。

Replimune Group宣布其新型溶瘤免疫疗法RP1（vusolimogene oderparepvec）联合nivolumab在晚期黑色素瘤患者中的全球III期临床试验IGNYTE-3已开始招募首位患者。该试验旨在评估RP1联合nivolumab在先前接受过抗PD1和抗CTLA-4药物治疗的晚期黑色素瘤患者中的疗效和安全性。Replimune首席医疗官Kostas Xynos表示，IGNYTE-3试验的启动和首位患者的随机分组是公司计划在今年晚些时候提交RP1新药上市申请的重要里程碑。黑色素瘤是美国第五大常见癌症，每年约有10万新病例和8000人死亡。标准治疗方案包括免疫检查点阻断治疗，但约有一半的患者对治疗无反应或病情进展。RP1是一种基于单纯疱疹病毒工程改造的药物，旨在增强肿瘤杀伤力、肿瘤细胞死亡的免疫原性和系统性抗肿瘤免疫反应。该试验的主要终点是总生存期，次要终点包括无进展生存期和客观缓解率。

自 20 世纪 60 年代首次破译遗传密码以来，我们的基因就像一本打开的书，其中蕴含的生命蓝图对科学家来说变得越来越清晰。 通过对染色体上的碱基序列进行解析，我们能够识别基因并理解遗传变异如何影响健康状态。 这条生命的基本法则普遍适用于所有生命体，从最微小的细菌到复杂的人类。

TREM2 基因的 R47H 错义突变（missense mutation）已被确认为阿尔茨海默病的一个重要风险因素。 近日，一篇发表在国际杂志 Molecular Psychiatry 上题为 “Single-cell spatial transcriptomics reveals distinct patterns of dysregulation in non-neuronal and neuronal cells induced by the Trem2 R47H Alzheimer’s risk gene mutation” 的研究报告中，来自 加利福尼亚大学等机构的科学家们 揭示了 TREM2 R47H 遗传变异如何在特定脑区诱发异常蛋白质聚集（β-淀粉样蛋白斑块），此类斑块与迟发型阿尔茨海默病密切相关。 揭示TREM2基因突变影响晚发性阿尔兹海默病发生的分子机制。

近日，康乐卫士自主研发的重组三价人乳头瘤病毒（16/18/58型）疫苗（大肠杆菌）（以下简称“三价HPV疫苗”）Ⅲ期保护效力临床试验独立数据监察委员会（Independent Data Monitoring Committee, IDMC）已完成期中分析揭盲、主要疗效指标和安全性评估，结果符合预期。 康乐卫士CEO陶然表示，。 康乐卫士三价HPV疫苗在临床试验中取得的积极结果，是公司长期研发投入和团队协作精神的体现。

mRNA 疫苗因在肿瘤治疗等领域的巨大应用潜力而备受关注，但是传统的 mRNA 疫苗多通过静脉注射给药，倾向于在肝脏蓄积，限制了其治疗效果。 为解决这一问题，中国台湾国立清华大学的研究团队开发一种口服给药的 mRNA 疫苗，利用胃肠道中的免疫细胞，尤其是树突细胞 (DCs) ，以提高肿瘤免疫治疗效果，相关研究成果发表在《 Advanced Materials 》上。 胃肠道有人体最高密度的免疫细胞，口服 mRNA 药物能够充分利用胃肠道免疫细胞，尤其是胃肠道树突细胞可摄取 LNP 并转移至肠系膜淋巴结 (MLN) ，促进 T 细胞分化为抗原特异性效应 T 细胞，进而产生强大的免疫治疗效果。

作为上半年国内获批创新药数量最多的企业，港股上市的老牌药企中国生物制药半年度业绩报告8月13日出炉。 根据财报，报告期内，公司实现营业收入158.7亿元（人民币，下同），同比增长约11.1%，创历史新高。 实现归母净利润30.2亿元，同比增长约139.7%。

Insignis Therapeutics宣布其创新药物IN-001获得美国FDA的快速通道认定，该药物是一种无针液态肾上腺素喷雾，适用于所有患者，包括干燥口患者。IN-001具有前所未有的稳定性，能在极端温度下保持有效，且货架寿命长，减少频繁更换的需求。这种新型肾上腺素给药系统使用舌下喷雾，无需唾液溶解或吸收，为过敏反应和过敏性休克的紧急治疗提供了一种更便捷、耐用且用户友好的选择。FDA的快速通道认定旨在加速产品审查，满足严重疾病和未满足的医疗需求。Insignis Therapeutics致力于通过严格的临床试验和监管里程碑来推进IN-001的开发，以证明其安全性和有效性。

Cybin公司近期与美国食品药品监督管理局（FDA）举行了突破性疗法会议，计划于2024年晚夏开始CYB003药物的III期临床试验，用于辅助治疗抑郁症。公司已选定30个临床研究地点，并在II期临床试验中观察到75%的患者在服用两剂16mg的CYB003后四个月内抑郁症状缓解。此外，公司还宣布了治理和提名委员会以及薪酬委员会的重组，并计划实施多项措施以降低关键研究中的功能揭盲风险。Cybin致力于开发针对心理健康问题的下一代治疗药物，并拥有世界级合作伙伴和科学家团队支持其研发。

NRx Pharmaceuticals获得约1600万美元的可转换债务融资，用于支持其两个主要产品NRX-100和NRX-101的2024年新药申请，并偿还Streeterville Capital的现有债务。融资利率和其他资本成本远低于之前的债务。公司计划将融资所得用于FDA申请，并欢迎Anson Funds加入，分享其使命。NRx Pharmaceuticals专注于治疗中枢神经系统疾病，包括自杀性抑郁症、慢性疼痛和PTSD。NRX-101被FDA指定为针对自杀性难治性抑郁症和慢性疼痛的突破性疗法。

为了研发出二价HPV疫苗，万泰生物长跑16年，沃森生物17年。 但没过4年， 二价HPV疫苗的生命周期快速走到下半程 ，终究突破了业内人士的心理底线——近日沃森中标山东省一项双价HPV疫苗采购项目， 单支价格降到27.5元。 默沙东HPV疫苗在中国的销售额占到全球销售额的60%至70%。

Abeona Therapeutics宣布，美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）已为该公司研发的用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）的基因疗法prademagene zamikeracel（pz-cel）授予了特定的操作代码ICD-10-PCS，并从2024年10月1日起生效。此外，CMS将pz-cel纳入了2025财年住院病人预付费支付系统（IPPS）的预主要诊断类别，并赋予其最高的住院医院报销水平之一。Abeona首席执行官Madhav Vasanthavada表示，CMS的这些决定认可了pz-cel作为RDEB基因疗法的突破性，为Abeona寻求为所有RDEB患者提供强有力可及性和报销提供了信心。pz-cel是一种自体细胞基因疗法，旨在将功能性的COL7A1基因整合到患者的皮肤细胞中，并使用逆转录病毒载体将其稳定地整合到分裂的目标细胞基因组中，以实现长期基因表达。Abeona在俄亥俄州克利夫兰的基因和细胞疗法cGMP制造设施生产pz-cel，用于其VIITAL™试验，并有望在FDA批准后支持pz-cel的商业生产。

多能干细胞(pluripotent stem cells, PSCs)因其能够分化为多种类型的体细胞而成为再生医学、疾病模型构建和药物筛选等领域的研究热点。 这使得nPSCs在研究早期胚胎发育及相关疾病的病理机制方面具有重要价值。 然而， 在体内环境中，nPSCs的存在时间极为短暂，通常仅出现在胚泡(pre-implantation blastocyst)阶段，随后便迅速转变为致敏态 。

近日，恒瑞医药位于连云港黄河路38号的制剂生产场地收到日本药品医疗器械局（PMDA）颁发的GMP认证证书，公司盐酸右美托咪定注射液顺利通过PMDA的GMP符合性检查。 日本GMP认证是国际药品生产领域的权威认证之一，检查的特点是严谨、细致，注重细节。 2023年9月，日本PMDA的两位资质检查官对恒瑞医药位于连云港黄河路38号制剂生产场地的盐酸右美托咪定注射液生产线进行了为期数日的GMP现场检查。

8月13日，港股龙头药企中国生物制药公布半年度业绩报告，在行业变革期中，凸显出强大的龙头效应，业绩实现双位数增长。 上半年，中国生物制药实现营业收入158.7亿元（人民币，下同），同比增长约11.1%，创历史新高。 归母净利润30.2亿元，同比增长约139.7%。

VLS-01是一种新型口服DMT薄膜，旨在诱导短暂的迷幻体验，用于治疗难治性抑郁症。在Phase 1b临床试验中，VLS-01表现出良好的安全性和耐受性，副作用轻微或中度，且大部分在给药当天缓解。120mg剂量组中，13/14名参与者达到SIRS评分超过7分，主观效果在120分钟内完全消失。atai计划在2024年底启动一项随机、双盲、安慰剂对照的Phase 2试验，以评估VLS-01在难治性抑郁症患者中的疗效、安全性和疗效持久性。

这款在研药物以其独特的双重作用机制，为宫颈癌患者带来了新的治疗希望。 宫颈癌，作为目前唯一一个病因明确的妇科恶性肿瘤，其发病与高危型人乳头瘤病毒（HPV）的持续感染密切相关。 宫颈癌是全球妇女中仅次于乳腺癌和结直肠癌的第三大常见恶性肿瘤，多发于40-60岁女性和处于性活跃期的妇女。