6月23日，辉瑞宣布，FDA已批准JAK3抑制剂LITFULO(ritlecitinib)上市，作为每天一次口服药物，用于治疗12岁及以上严重斑秃患者。批准的LITFULO推荐剂量为50mg。据辉瑞新闻稿，这是FDA首次批准用于治疗严重斑秃的青少年(12岁以上)的药物。
有业内人士表示，FDA的批准“将有助于证实斑秃不仅仅是一种美容产品，保险公司多年来一直认为这是一种美容产品，他们可能不想为这种疗法买单。”缺乏覆盖肯定会使许多美国人无法获得这种治疗。根据辉瑞数据，Litfulo的全年供应标价为49，000美元，类似于其他专业皮肤病治疗。该公司表示，患者的实际费用将根据个人医疗保健计划而有所不同。“我们致力于帮助患者获得他们需要的治疗，”辉瑞在一份声明中说，“商业保险患者将有共付额节省，符合条件的患者将有患者援助计划，以帮助实现这一目标。通过辉瑞皮肤病学患者访问计划，符合条件的患者将能够获得LITFULO的支持。
“虽然患者可能在任何年龄开始出现斑秃的症状，但大多数人在十几岁、二十多岁或三十多岁时就开始出现症状。”耶鲁大学医学院皮肤病学副教授布列塔尼·克雷格罗博士（Dr. Brittany Craiglow）说，“对于经常与这种明显疾病作斗争的严重脱发的年轻患者来说，LITFULO是一种特别重要的治疗选择。”
LITFULO是JAK3和TEC家族激酶的抑制剂。LITFULO对JAK3和TEC激酶家族成员的抑制可能会阻断细胞因子的信号传导和T细胞的细胞溶解活性，这与斑秃的发病机制有关。据药融云数据库显示，LITFULO治疗斑秃的监管申请已提交至世界各国进行审查，包括中国、欧盟、日本和英国。欧洲药品管理局(EMA)已经接受了ritlecitinib的上市许可申请(MAA)，预计将于2023年第三季度做出决定。LITFULO还正在评估其在白癜风、克罗恩病和溃疡性结肠炎方面的应用。
ritlecitinib研发现状（美国已获批斑秃）
截图来源：药融云全球药物研发数据库
在中国，辉瑞递交的利特昔替尼胶囊进口化药销售申请于2022年9月10日获药审中心承办，2022年11月9日拟纳入优先审评，用于适合接受系统性治疗的12岁及以上青少年和成人斑秃患者，包括全秃和普秃。目前，利特昔替尼胶囊已进入补充资料任务阶段，期待能早日获批上市，为国内斑秃患者带来福音。
利特昔替尼胶囊审评时间轴（部分，完整内容请登录“药融云数据库www.pharnexcloud.com/?mh”查看）
截图来源：药融云中国药品审评数据库
辉瑞全球生物制药业务总裁兼首席商务官Angela Hwang表示:“LITFULO是斑秃治疗的重要进展，斑秃是一种自身免疫性疾病，此前没有fda批准的青少年治疗方案，成人治疗方案有限，有了今天的认可，那些与大量脱发作斗争的青少年和成年人有机会实现显著的头皮头发再生。”
研究显示，估计每1000名美国儿童中就有1名患有斑秃。FDA的批准是基于斑秃临床试验的结果。临床2b/3期试验ALLEGRO入组了718例头皮毛发脱落50%或以上（通过脱发严重程度工具[SALT]测量）的患者，在18个国家和地区共118家研究中心评估了Litfulo的疗效和安全性。
在这项关键性研究中，23%接受50mg Litfulo治疗的患者在6个月后头皮毛发覆盖达80%或以上（SALT≤20），而此数值在安慰剂组仅为1.6%。分析显示，青少年（12-17岁）和成人（18岁及以上）使用Litfulo的疗效和安全性一致。在至少4%的LITFULO患者中报告的最常见不良事件(ae)包括头痛(10.8%)、腹泻(10%)、痤疮(6.2%)、皮疹(5.4%)和荨麻疹(4.6%)。ALLEGRO 2b/3期研究的全部结果于2023年4月发表在《柳叶刀》杂志上。
“斑秃患者经常被误解，他们的经历经常被轻视为‘只是头发而已’，然而，这是一种严重的自身免疫性疾病，除了身体症状之外，还会产生相当大的负面影响，”美国国家斑秃基金会(NAAF)总裁兼首席执行官妮可·弗里德兰（Nicole Friedland）说，“我们相信LITFULO的批准是斑秃治疗的一个重大进步，特别是对青少年来说。看到更多fda批准的治疗方法可供这个群体使用，这令人兴奋。”
LITFULO将在未来几周内上市。
参考资料：
[1] 药融云数据库
[2] https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/fda-approves-pfizers-litfulotm-ritlecitinib-adults-and
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