【ChiCTR2600121167】CLEOPATTRA：NNC6019-0001 与安慰剂相比对转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 (ATTR-CM) 受试者心血管结局的影响

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基本信息

登记号

ChiCTR2600121167

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-03-26

临床申请受理号

靶点

适应症

变异型或野生型转甲状腺素蛋白 (TTR) 淀粉样心肌病

试验通俗题目

CLEOPATTRA：NNC6019-0001 与安慰剂相比对转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 (ATTR-CM) 受试者心血管结局的影响

试验专业题目

CLEOPATTRA：NNC6019-0001 与安慰剂相比对转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 (ATTR-CM) 受试者心血管结局的影响

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

主要临床问题旨在探讨 NNC6019-0001 对比安慰剂（均在 SoC 的基础上添加），对ATTRwt-CM 或 ATTRv-CM 受试者复合终点事件发生次数的治疗效果。该复合终点包括 CV死亡和 CV 事件（CV 住院和 HF 急诊），且不考虑因任何原因导致的治疗中断或暂停、背景ATTR-CM 修饰治疗的变化，以及患者生存期间进行的冠状动脉介入治疗等情况

试验分类

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试验类型

随机平行对照

试验分期

Ⅲ期

随机化

计算机生成随机序列

盲法

对研究者和参试者设盲

试验项目经费来源

Novo Nordisk A/S

试验范围

目标入组人数

640

实际入组人数

第一例入组时间

2026-03-01

试验终止时间

2029-04-30

是否属于一致性

入选标准

1. 男性或女性。 2. 签署知情同意书时年满 18 周岁。 3. 已确诊为 ATTR-CM（ATTRwt 或 ATTRv），伴有心脏淀粉样蛋白浸润、左心室 (LV) 壁厚增加和 HF。注：目标 ATTRv 招募量约占研究人群的 15% （1）心脏淀粉样蛋白浸润表现为： 1）TTR 淀粉样蛋白心脏活检呈阳性，或， 2） PYP/DPD/HMDP 闪烁显像结合单光子发射计算机断层扫描 (SPECT/CT) 显示为 2或 3 级心脏摄取，以及 TTR 淀粉样蛋白心外活检呈阳性，或， 3） PYP/DPD/HMDP 闪烁显像联合 SPECT/CT 显示为 2 级或 3 级心脏摄取，且血清游离轻链比值正常，且血清和尿蛋白电泳免疫固定（SPIE 和 UPIE）均为阴性。注：非侵入式诊断路径结果将由专家集中审核确认；将使用锝-99m (99mTc) 标记的焦磷酸盐 (99m Tc-PYP)/99mTc 标记的 3,3-二膦酸-1,2-丙二羧酸 (99m Tc-DPD)/99mTc 标记的羟亚甲基二膦酸盐 (99mTc-HMDP) 进行骨示踪闪烁显像；（2）左室壁厚度增加，经超声心动图中心评估显示室间隔壁厚度>= 12 mm。（3）慢性 HF（纽约心脏病学会分级 [NYHA] I-IV），需要持续使用袢利尿剂治疗，包括： 1) 至少 1 次有相关记录的 HF 住院，或 2) HF 史，表现为容量超负荷或心内压升高（例如颈静脉压升高、呼吸急促、X-射线或听诊肺充血体征或外周性水肿）; 4. 在随机分组访视前 4 周，接受稳定的 CV 药物治疗（定义为剂量调整不超过 50%，且未更换药物分类），但利尿剂除外。 5. 筛选时 NT-proBNP 浓度>=1000 pg/mL。注：NT-proBNP 水平在 1000-2000 pg/mL 之间的受试者可以入组，直至达到总研究人群的 35%。 6. 在筛选时的 6MWT 中行走距离 >50 米。；

排除标准

1. 已知或怀疑对研究干预或相关产品有超敏反应。 2. 目前或既往参加过试验用 ATTR 耗竭性药物或 ATTR 基因编辑疗法的研究（接受活性治疗药物治疗）。 3. 筛选时总胆红素>3 ×正常值上限 (ULN)。 4. 目前诊断为或既往有轻链型淀粉样变、其他非 ATTR 淀粉样变性或已知的柔脑膜淀粉样变性或多发性骨髓瘤。 5. 研究者认为并非主要由 ATTR-CM 引起的 HF，例如，由于高血压、瓣膜性心脏病或缺血性心脏病引起的 HF。 6. 目前正在住院或在筛选前 14 天内住院。 7. 目前正在接受正性肌力药物治疗。 8. 未矫正的严重且具有临床意义的血流动力学改变的左侧心脏瓣膜病。注：可使用既往 2年内的超声心动图检查结果。 9. 筛选前 60 天内有急性冠脉综合征、不稳定型心绞痛、中风、短暂性脑缺血发作 (TIA)、冠状动脉血管再生、心脏设备植入、心脏瓣膜修复或大手术。 10. 曾接受过实体器官移植或计划在研究期间接受实体器官移植。 11. 中心评估的超声心动图结果显示左心室射血分数 (LVEF) < 30%。 12. 筛选前 3 年内存在恶性肿瘤或有恶性肿瘤病史（基底细胞或鳞状细胞皮肤癌、宫颈原位癌、原位癌/高级别前列腺上皮内瘤变 (PIN)、低风险前列腺癌或接受稳定治疗的前列腺癌除外）。 13. 筛选时患有终末期肾病（估算肾小球滤过率 (eGFR) <15 ml/min/1.73m^2，或长期/间歇性血液透析或腹膜透析）。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国医学科学院北京协和医院

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