【CTR20264146】ATL-101 鞘内给药治疗成人亨廷顿病 I 期临床研究

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基本信息

登记号

CTR20264146

试验状态

进行中（尚未招募）

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-11-05

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

适应症

亨廷顿病

试验通俗题目

ATL-101 鞘内给药治疗成人亨廷顿病 I 期临床研究

试验专业题目

一项在亨廷顿病成人参与者中评价鞘内注射ATL-101的安全性、耐受性、药代动力学和药效学特性的I期、开放性、剂量递增研究

申办单位信息

申请人联系人

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联系人邮编

200040

联系人通讯地址

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临床试验信息

试验目的

评价 ATL-101单次鞘内给药的安全性和耐受性

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅰ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 30 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.必须具备提供知情同意的能力，并愿意完全遵守所有研究活动。；2.签署知情同意书时年龄为21-65岁（含）。；3.经遗传学确诊为 HD。；4.根据亨廷顿病综合分期系统（HD-ISS）评估，筛选时确诊为 2 期或轻度 3 期HD，且具备功能独立性。；5.筛选访视前至少 12 周内维持稳定的 HD 用药方案。；6.对于有生育能力的女性：愿意在研究期间和研究之后 9 个月采用两种避孕方法。对于男性：愿意在治疗期间和研究药物给药后 9 个月内使用避孕套并避免捐精。；

排除标准

1.患有不稳定、治疗不充分或晚期的 HD 参与者。；2.对研究药物任何成分过敏的患者。；3.存在主动自杀意念和行为，或对 C-SSRS 问题 4 或 5 的回答为“是”。；4.过去 3 个月内存在活动性精神病、意识模糊状态或暴力行为。；5.罹患除 HD 以外具有临床意义的神经系统疾病。；6.存在腰穿或鞘内注射的禁忌症。；7.存在属于 MRI 禁忌症的任何状况。；8.8. 筛选时的禁用药物，包括： a. HTT 降低药物； b. 研究性神经活性化合物或中枢神经系统（CNS）靶向药物； c. 实验性膳食补充剂、草药或非处方神经活性化合物，除非在筛选前≥3 个月剂量已稳定。；9.临床显著的心电图（ECG）异常。；10.筛选前 5 年内有活动性恶性肿瘤病史。；11.筛选期实验室检查的任何临床重要异常，包括但不限于： a. ALT/AST>2.5×ULN b. eGFR≤60 mL/min/1.73m2。；12.人类免疫缺陷病毒（HIV）-1/HIV-2抗原/抗体（Ag/Ab）、乙型肝炎表面抗原（HBsAg）或丙型肝炎抗体（HCVAb）阳性，除非既往接受过治疗且丙型肝炎病毒已成功清除者。；13.既往接受过针对神经类疾病的基因治疗、反义寡核苷酸或小干扰 RNA 治疗。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

复旦大学附属华山医院;复旦大学附属华山医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

200040;200040

联系人通讯地址