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【ChiCTR2400084755】在中国家族性高胆固醇血症人群中评估YOLT-101单次给药的安全性、耐受性，确定最佳生物活性剂量的临床探索研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2400084755

试验状态

正在进行

药物名称

YOLT-101注射液

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

YOLT-101注射液

首次公示信息日的期

2024-05-23

临床申请受理号

靶点

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适应症

家族性高胆固醇血症

试验通俗题目

在中国家族性高胆固醇血症人群中评估YOLT-101单次给药的安全性、耐受性，确定最佳生物活性剂量的临床探索研究

试验专业题目

YOLT-101治疗家族性高胆固醇血症（FH）的临床探索研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

主要目的：在中国家族性高胆固醇血症人群中评估YOLT-101单次给药的安全性、耐受性，确定最佳生物活性剂量（optimal biologically active dose，OBD）。次要目的：（1）在中国家族性高胆固醇血症人群中评估YOLT-101单次给药后的药代动力学（PK）特征；（2）在中国家族性高胆固醇血症人群中评估YOLT-101单次给药后的药效动力学（PD）特征。探索性目的：在中国家族性高胆固醇血症人群中初步评估YOLT-101单次给药对血浆中脂质和脂蛋白水平的影响。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

其它

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

上海交通大学医学院附属仁济医院

试验范围

目标入组人数

3;1

实际入组人数

第一例入组时间

2024-04-22

试验终止时间

2026-01-31

是否属于一致性

入选标准

1.签署知情同意时年龄≥18岁且≤75岁的男性或女性（含边界值）。 2.符合家族性高胆固醇血症诊断标准。 3.筛选时，存在PCSK9和/或ApoB和/或LDLR基因突变。 4.筛选时体重≥40kg，体重指数BMI在18~30 kg/m2之间（含边界值）。 5.筛选时受试者必须符合以下实验室标准： 5.1血常规：中性粒细胞绝对计数（ANC）≥1.5×109/L，血小板（PLT）≥100×109/L，血红蛋白（HGB）≥90 g/dL； 5.2 肝功能：天门冬氨酸转氨酶（AST）、谷丙转氨酶（ALT）、碱性磷酸酶（ALP）＜2.0×ULN，总胆红素（TBIL）≤1.5×ULN； 5.3 肾功能：血清肌酐（Cr）≤1.5×ULN，且肾小球滤过率（GFR）＞60mL/min*1.73m2； 5.4 凝血功能：凝血酶原时间（PT）、活化部分凝血活酶时间（APTT）、国际标准化比值（INR）＜1.5×ULN； 5.5 低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）≥3.8mmol/L、且空腹甘油三酯＜5.6mmol/L。 6.受试者及其伴侣必须在参加本项研究期间至主研究结束后至少6个月内采取有效避孕措施。 7.受试者须同意在接受试验药物给药后至少28天内不接受其他降脂类药物。 8.自愿签署知情同意。；

排除标准

1.接受研究药物前至少14天内（或药物5个半衰期内，以较长者为准，适用于小分子/小核酸类药物）或3个月内（适用于PCSK9抑制剂等生物制剂）使用过任何影响血脂代谢的处方药，或接受研究药物前至少14天内使用过任何影响血脂代谢的非处方药物者（如中药/中成药、维生素、鱼油（> 1000mg/日）、含红曲米成分的药物或保健品等，（已接受稳定的非周期性激素替代治疗超过8周，且同意接受试验药物给药后至少28天内不变更治疗方案者除外）；正在参加过其他降脂类药物临床研究，且使用过研究药物者。 2.接受常规治疗控制不佳的高血压患者（收缩压（SBP）≥160mmHg和/或舒张压（DBP）≥100mmHg）。 3.控制不佳的糖尿病患者（糖化血红蛋白>8.5%）。 4.对脂质纳米颗粒（LNP）所含药物或LNP-mRNA疫苗成分过敏，或曾因LNP类药物治疗发生不良反应者，例如： 4.1 接受LNP类药物治疗后，ALT或AST＞3.0×ULN； 4.2 接受LNP类药物治疗后，INR＞1.5或APTT/d－二聚体＞1.5×ULN； 4.3 发生任何需临床干预或减慢输注速度或停止LNP类药物治疗的输注反应； 4.4 任何研究者认为与LNP类药物治疗相关的其他不良反应。 5.筛选前3个月内，每天吸烟超过5支或摄入与之等量的尼古丁或尼古丁替代品。 6.筛选前3个月内有酒精滥用史[每周饮用酒精超过14个单位者(1单位≈360mL啤酒或45mL酒精量为40%的烈酒或150mL葡萄酒)]；或筛选时，或入院时酒精呼气研究检测阳性者。 7.筛选时，存在纽约心脏病协会（NYHA）定义的Ⅲ-Ⅳ级心力衰竭，或左心室心脏射血分数<50%，或QTc间期延长（女性>470ms、男性>450ms）。 8.筛选前3个月内有控制不佳的严重心律失常，如药物控制不佳的反复和高度症状性室性心动过速、快速心室反应性房颤或室上性心动过速。 9.筛选前3个月内有心肌梗死、不稳定心绞痛、经皮冠状动脉介入术、冠状动脉旁路搭桥术、严重深静脉血栓或肺栓塞；筛选前6个月内发生脑血管意外或计划在主研究期间进行心脏手术或心脏血运重建术等。 10.患有对血脂水平有明显影响且无法控制的疾病，如肾病综合征、严重的肝脏疾病、库欣综合征、甲状腺功能异常等（筛选前甲状腺功能减退者经稳定甲状腺替代治疗≥28天，且TSH检测正常，并同意在研究中维持甲状腺替代药物剂量不变者可考虑入组）。 11.筛选前3个月内献血超过500 mL者。 12.不能或不愿意接受治疗前所需的药物治疗方案者。 13.入组前14天内抗血栓治疗（如华法林、达比加群、阿哌沙班）者。 14.易出血或有凝血障碍病史（如肝硬化、恶性血液病、抗磷脂抗体综合征）者； 15.预期生存期＜2年者。 16.已知或怀疑有系统性病毒、寄生虫或真菌感染者，或预计在筛选后14天内接受抗生素治疗者。 17.筛选时，乙肝表面抗原（HBsAg）或丙肝病毒抗体（HCV Ab）或人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性者。 18.筛选前1年内曾接受肝、心脏或其他实体器官移植或骨髓移植或计划试验期间进行移植者。 19.筛选前5年内有恶性肿瘤病史者（已根治的皮肤基底细胞癌、皮肤鳞状细胞癌、宫颈原位癌、低级别前列腺原位癌及已根治的甲状腺基底原位癌除外）。 20.筛选前3年内有吸毒史者。 21.妊娠或正在哺乳期的女性。 22.患有研究者认为会干扰评价或限制参与试验的其他血液系统、消化系统或中枢神经（包括脑血管疾病、退行性疾病）等系统疾病者。 23.有研究者认为药物治疗不能充分控制的严重精神疾病者。 24.不愿遵守研究程序，或不愿充分合作者。 25.研究者认为不能参与临床试验的其他情况。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

上海交通大学医学院附属仁济医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

联系人通讯地址

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