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糖原累积病

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糖原累积病关键临床试验信息

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本品适用于在尿酸盐/尿酸已经沉积的情况下(如痛风性关节炎、皮肤痛风石、肾结石)减少尿酸盐/尿酸的形成,或具有可预测的临床风险(如治疗可能导致急性尿酸性肾病的恶性肿瘤)。可能出现尿酸盐/尿酸沉积的主要临床疾病有:?原发性痛风?尿酸性结石?急性尿酸性肾病?细胞更新率高的肿瘤疾病和骨髓增生性疾病,其中高尿酸血症自发出现或在细胞毒性治疗后出现?某些酶紊乱导致尿酸盐过度生成,例如:-次黄嘌呤-鸟嘌呤磷酸核糖转移酶,包括Lesch-Nyhan综合征;-葡萄糖-6-磷酸酶包括糖原累积病;-磷酸核糖焦磷酸合成酶;-磷酸核糖焦磷酸酰胺转移酶;-腺嘌呤磷酸核糖转移酶;本品适用于治疗与腺嘌呤磷酸核糖转移酶活性缺陷相关的2,8-二羟基腺嘌呤(2,8-DHA)肾结石。本品适用于液体、饮食和类似措施失败时存在高尿酸血症的复发性混合型草酸钙肾结石的治疗。

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BE试验

本品适用于在尿酸盐/尿酸已经沉积的情况下(如痛风性关节炎、皮肤痛风石、肾结石)减少尿酸盐/尿酸的形成,或具有可预测的临床风险(如治疗可能导致急性尿酸性肾病的恶性肿瘤)。可能出现尿酸盐/尿酸沉积的主要临床疾病有:原发性痛风,尿酸性结石,急性尿酸性肾病,细胞更新率高的肿瘤疾病和骨髓增生性疾病,其中高尿酸血症自发出现或在细胞毒性治疗后出现某些酶紊乱导致尿酸盐过度生成,例如:次黄嘌呤-鸟嘌呤磷酸核糖转移酶,包括Lesch-Nyhan综合征;葡萄糖-6-磷酸酶包括糖原累积病;磷酸核糖焦磷酸合成酶;磷酸核糖焦磷酸酰胺转移酶;腺嘌呤磷酸核糖转移酶;本品适用于治疗与腺嘌呤磷酸核糖转移酶活性缺陷相关的2,8-二羟基腺嘌呤(2,8-DHA)肾结石。本品适用于液体、饮食和类似措施失败时存在高尿酸血症的复发性混合型草酸钙肾结石的治疗。

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Accord BioPharma Inc
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NGM Biopharmaceuticals Inc
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Nuvation Bio Inc
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浙江亚太药业股份有限公司
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江西天新药业股份有限公司
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Axsome Therapeutics Inc
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中国疾病预防控制中心
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南京农业大学
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上海银诺医药技术有限公司
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Blackstone Life Sciences
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糖原累积病-药品研发状态数据概览

  • 2
    药物发现
  • 0
    申报临床
  • 0
    申请上市
  • 0
    批准上市

糖原累积病全球最高研发阶段

数据来源:摩熵医药
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