【行业动态】自免药物迎来新进展：SLE口服新药启动III期，第二款CAR-T疗法启动III期

近日，美国临床试验收录网站显示，两款自免新药启动了首个III期临床试验。在全球自免创新加速推进的背景下，博济医药亦持续深耕该领域，为多个风湿免疫及皮肤免疫相关项目提供临床研究服务。

Zola-cel

Zola-cel（Zolacaptagene Autoleucel，BMS-986353）是BMS基于NEX-T平台开发的一款CD19 CAR-T细胞疗法，于2020年进入临床阶段。截至目前，该药物已在系统性红斑狼疮、特发性炎症性肌病、系统性硬化症（SSc）和多发性硬化症人群中完成I期验证。

此次启动的III期Breakfree-SSc研究是一项随机、开放标签、多中心临床试验（n=92），旨在评估Zola-cel联合磷酸氟达拉滨和环磷酰胺对比标准治疗（托珠单抗、利妥昔单抗、尼达尼布）治疗活动性系统性硬化症的有效性和安全性。研究的主要终点是第12个月患者的最大肺活量（FVC）相较于基线的绝对变化。

此前公布的I期Breakfree-1研究结果显示，系统性硬化症相关间质性肺病（SSc-ILD）患者接受一次Zola-cel治疗后，肺功能实现了前所未有的改善。在6例基线患有ILD的患者中，治疗6个月后中位相对预测FVC（pFVC）较基线增加了10%。这一数据意义重大——其它疗法并未报告过pFVC显著改善的效果。

Enpatoran

Enpatoran是德国默克开发的一款口服Toll样受体7/8（TLR7/8）抑制剂，于2018年进入临床阶段。截至目前。该药物已在I期研究和II期研究中初步完成针对系统性红斑狼疮（SLE）适应症的验证。

此次启动的III期Elowen-1研究是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验（n=202），旨在评估Enpatoran联合标准治疗治疗伴或不伴系统性疾病、有活动性皮肤症状的红斑狼疮患者的有效性和安全性。研究的主要终点是达到CLASI 70的患者比例。

此前公布的II期WILLOW研究结果显示，治疗第24周，Enpatoran所有剂量组的综合狼疮评估（BICLA）应答率均高于安慰剂组，不过并未达到剂量-反应关系曲线的主要终点。

博济医药在自免炎症领域亦持续深耕多年，已为多个覆盖“风湿免疫性疾病”（如类风湿关节炎、强直性脊柱炎、干燥综合征、系统性红斑狼疮等）、“皮肤免疫相关疾病”（如中重度特应性皮炎、局灶性硬皮病等）以及“炎症性肠病”（如溃疡性结肠炎）等方向的化药及生物制品项目提供全流程临床开发服务。依托成熟的免疫疾病研究平台与丰富的项目管理经验，博济医药正助力合作伙伴高效推进自免炎症创新疗法从临床前到注册申报的全周期进程。

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博济医药科技股份有限公司（简称“博济医药”，股票代码为300404）创建于2002年，2015年在深圳创业板上市，注册资本金3.82亿元，是一家为国内外医药企业提供药品、医疗器械研发与生产全流程“一站式”外包服务（CRO+CDMO）的新型高新技术企业。

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