2025年全球iPSC行业回顾：临床突破加速，产业化进程迈入新阶段

2025年，诱导性多能干细胞（iPSC）领域迎来快速发展。市场报告显示，其全球市场规模预计达23.6亿美元，并将以10.12%的复合年增长率持续增长，到2030年有望攀升至38.2亿美元（约270亿人民币）。这一增长主要得益于临床级生产技术的进步、进入临床阶段产品数量的增加以及监管部门对细胞疗法支持力度的加大。

iPSC市场规模

（来源：Mordor Intelligence）

在技术与政策的双重驱动下，2025年iPSC技术的产业化进程显著加速，国内外多家企业在不同领域接连取得重要临床突破。本文旨对全球iPSC领先企业进行汇总分析。

BlueRock Therapeutics 成立于2016年，总部位于美国马萨诸塞州剑桥市，由拜耳（Bayer）与Versant Ventures联合投资2.25亿美元创立，2019年被拜耳全资收购并整合为其细胞治疗核心平台。公司专注基于多功能干细胞（PSC）的再生医学疗法，重点开发神经退行性疾病和眼科疾病的创新治疗方案。

核心管线

🔹 OpCT-001（iPSC衍生光感受器前体细胞）：原发性感光细胞疾病，临床I/IIa期

临床进展

2月：OpCT-001获FDA快速通道资格

8月：OpCT-001完成I/IIa期临床试验首例患者给药

2. Aspen Neuroscience

Aspen Neuroscience成立于2018年，总部位于加利福尼亚州的圣地亚哥，由斯克利普斯研究所干细胞生物学家 Jeanne Loring 博士等联合创立，旨在开发自体诱导多能干细胞（iPSC）来源细胞疗法，以解决医疗需求高度未得到满足的疾病。

核心管线

🔹 ANPD001（自体iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞）：帕金森病，临床I/IIa期

临床进展

5月：公布ANPD001在ASPIRO I/IIa期临床试验中首批三名患者的6个月随访数据，结果显示该疗法在安全性、耐受性及早期疗效方面表现优异。

重要事件

11月：宣布完成 1.15 亿美元（约8.17亿人民币）的 C 轮融资。本轮融资将主要用于加速其核心产品ANPD001的临床开发。

3. Cynata Therapeutics

Cynata Therapeutics成立于2003年，总部位于澳大利亚墨尔本，是一家专注于诱导多能干细胞（iPSC）衍生疗法的临床阶段生物技术公司。其核心专利技术Cymerus®平台能够高效生成具有一致性的间充质干细胞（MSC），克服传统MSC疗法的批次差异问题。

核心管线

🔹 CYP-004（iPSC衍生MSC）：膝骨关节炎，临床III期

🔹 CYP-001（iPSC衍生MSC）：类固醇难治性急性移植物抗宿主病，临床II期

🔹 CYP-001 （iPSC衍生MSC）：肾移植，临床I期

🔹 CYP-006TK（iPSC衍生MSC）：糖尿病足溃疡，临床I期

临床进展

12月：宣布CYP-001治疗aGvHD II期临床试验已完成全部患者入组。

4. Fate Therapeutics

Fate Therapeutics成立于2007年，总部位于美国圣地亚哥，专注于利用iPSC技术开发现货型细胞免疫疗法。公司通过基因工程改造建立克隆主iPSC细胞系，分化为CAR-NK和CAR-T细胞，用于治疗癌症和自身免疫性疾病。

核心管线

iPSC衍生CAR-T疗法：

🔹 FT819（靶向CD19）： 系统性红斑狼疮（SLE）等自身免疫性疾病，临床I期

🔹 FT825（靶向HER2/EGFR）： 实体瘤，临床I期

🔹 FT836（靶向MICA/B/EGFR/HER2）下一代CAR-T疗法： 泛适应症（实体瘤/血液瘤）无需清淋预处理，临床I期

iPSC衍生NK疗法：

🔹 FT522（靶向CD19/CD20）：泛适应症无需清淋预处理，临床I期

临床进展

11月：宣布已获得英国药品和健康产品管理局（MHRA）及欧洲药品管理局（EMA）的批准，将在英国及欧盟多个国家启动FT819的临床试验。此外，FT819在I期自身免疫疾病研究中，首例系统性硬化症（SSc）患者已在无氟达拉滨预处理的方案下接受治疗，患者在住院三天后顺利出院，期间未发生任何显著不良事件。

12月：发布FT819最新临床数据，已有12例系统性红斑狼疮（SLE）患者及1例系统性硬化症（SSc）患者接受治疗。治疗后，患者SLEDAI-2K评分显著降低；在完成至少1个月随访的10例SLE患者中，半数患者实现临床完全缓解（临床SLEDAI-2K平分为0），并观察到剂量依赖性的B细胞深度耗竭与以初始B细胞为主的表型重建。2例伴狼疮肾炎患者分别于治疗后2个月和6个月达到完全肾脏缓解。安全性良好，无剂量限制性毒性、≥2级CRS、ICANS或GvHD报告。

重要事件

11月：公布了2025年第三季度财务业绩及业务进展。宣布其现有的现金、现金等价物及投资总额达2.26亿美元，预计由此提供的运营资金将足以支持公司运营至2027年底，以推动达成关键的临床研究与合作里程碑。

5. Century Therapeutics

Century Therapeutics成立于2018年，总部位于美国费城，致力于开发基于iPSC的同种异体细胞疗法，专注于肿瘤和自身免疫性疾病。公司结合尖端的基因编辑和蛋白质工程技术，优化细胞产品的持久性和靶向性。

核心管线

🔹 CNTY-101（iPSC衍生CAR-iNK，靶向CD19）：B细胞介导的自身免疫性疾病，临床I期

临床进展

1月：宣布将开展一项由研究者发起的临床试验（CARAMEL研究），评估CNTY-101在系统性红斑狼疮、狼疮性肾炎等自身免疫性疾病患者中的安全性、有效性及关键转化医学数据。

重要事件

3月：发布的2024全年财务业绩中提到，决定提前终止ELiPSE-1项目（CNTY-101治疗晚期复发/难治性非霍奇金淋巴瘤），主要基于现有数据未达到预期，后续将聚焦于CNTY-101在自免性疾病中的开发。

11月：公布了2025年第三季度财务业绩及业务进展。宣布截止至2025年9月30日，公司持有的现金、现金等价物及有价证券为1.327亿美元，截至2024年12月31日该项金额为2.201亿美元。公司预计其现有的现金、现金等价物及投资将足以支撑公司运营至2027年第四季度。

同时，宣布了其首个1型糖尿病项目CNTY-813——iPSC衍生的胰岛β细胞团，基于其专有的Allo-Evasion™ 5.0技术进行工程化改造，旨在保护细胞免受 T 细胞、NK 细胞和体液免疫排斥，在不依赖长期免疫抑制的情况下，实现持久的血糖控制。预计在2025年底前启动IND支持性研究，并计划最早于2026年提交IND申请。

6. Heartseed Inc.

Heartseed成立于2015年，总部位于日本东京，致力于开发和商业化由日本东京庆应义塾大学心脏病学系的福田恵一（Keiichi Fukuda）及其团队开发的心脏肌肉重建疗法。

核心管线

🔹 HS-001（iPSC衍生心肌细胞球体）：心力衰竭，临床I/II期

🔹 HS-005（iPSC衍生心肌细胞球体）：心力衰竭，临床I/II期

临床进展

2月：宣布完成HS-001的I/II期临床试验全部患者入组。

11月：宣布其下一代iPSC衍生心肌细胞球状体产品HS-005的I/II期临床试验，已完成监管审查并获准启动，计划于2026年开始对患者进行治疗。

重要事件

9月：诺和诺德宣布终止与Heartseed价值近6亿美元的细胞疗法合作，这一决定源于诺和诺德正在进行的公司范围内的重组和“战略审查和调整”。

7. Cuorips Inc.

Cuorips成立于2017年，是一家源自大阪大学的创新型再生医学企业，致力于将日本领先的iPS细胞技术转化为革命性的心力衰竭治疗方案。公司的核心技术——iPSC衍生心肌细胞片，由大阪大学泽芳树（Yoshiki Sawa） 团队主导研发，公司旨在推动这一再生医学产品早日完成临床开发并成功上市。

重要事件

4月，Cuorips公司宣布，其iPSC衍生心肌细胞片治疗心力衰竭产品，已向日本厚生劳动省提交生产与上市许可申请。

此次申请基于一项在大阪大学医院等医疗开展的研究者发起的临床研究。该研究纳入8名终末期心力衰竭患者，结果显示，患者术后疲劳感、心悸等症状减轻，超过半数患者心功能以及运动能力改善，未出现严重的副作用。

8. Sumitomo Pharma

住友制药是一家拥有百年以上历史的创新型医药企业，核心业务覆盖中枢神经、抗感染、心血管等领域。为拓展再生医学领域，住友制药于2024年与住友化学共同出资设立合资企业 Racthera，整合双方在iPS细胞技术与工业化生产方面的优势，共同推进细胞治疗产品的开发与商业化。

重要事件

8月，住友制药与 Racthera 联合宣布，其开发的同种异体iPSC衍生DAP疗法（raguneprocel）已正式向日本厚生劳动省提交生产与上市许可申请，用于改善中晚期帕金森病患者关期运动功能。

本次提交的申请基于京都大学医院开展的研究者发起的临床研究。7名50-69岁的患者接受了由iPSC衍生DAP的双侧移植，在术后24个月的随访中未发生严重不良事件，移植细胞在大脑内存活并持续产生多巴胺，6名完成疗效评估的患者运动功能显著改善，该结果已于2025年5月发表在《Nature》杂志上。

1. 中盛溯源

中盛溯源成立于2016年，专注于开发广泛可及的iPSC衍生细胞治疗产品。公司已建成iPSC技术上游（临床级培养试剂）、中游（一站式iPSC衍生产品CDMO服务）和下游（iPSC衍生细胞药物开发）的覆盖全产业链的产品和服务体系。围绕iPSC核心技术，中盛溯源在抗炎与组织修复、再生医学和免疫疗法三大医学领域布局了丰富的产品管线。

核心管线

🔹 NCR100（iPSC衍生MSC）：膝骨关节炎，临床II期

🔹 NCR101（iPSC衍生基因修饰MSC）：间质性肺病，临床I期

🔹 NCR102（iPSC衍生MSC）：激素难治性急性移植物抗宿主病，临床II期

🔹 NCR201（iPSC衍生DAP）：帕金森病，临床II期

🔹 NCR300（iPSC衍生自然杀伤细胞）：骨髓增生异常综合征，临床I期

🔹 NCR300（iPSC衍生自然杀伤细胞）：预防异基因造血干细胞移植后AML复发，临床I期

临床进展

2-4月：NCR101、NCR102、NCR201接连获批IND。

4月：完成全球首例NCR101治疗间质性肺病的临床输注。

5月：完成全国首例NCR102治疗aGvHD的临床输注；召开NCR100 II期临床试验研究者会议。

6月：NCR201完成首例早发型帕金森病患者给药。

8月：NCR101临床数据初步显示，患者在输注后肺功能、影像学、运动耐力等多方面关键指标均获得改善，部分患者还出现全身性健康状况提升的积极迹象，如白发变黑。

11月：NCR100 治疗膝骨关节炎的II期临床试验完成全部入组，这是国内首个iPSC疗法完成II期入组。在已经完成的I期临床试验中，NCR100在25例膝骨关节炎患者中表现出良好的安全性和耐受性，并显示出积极的疗效信号，尤为重要的是观察到了软骨增长。

12月：召开NCR201 II期临床试验研究者会议。前期临床数据显示，NCR201在中晚期帕金森病患者中展现出良好的安全性、耐受性以及初步疗效趋势。移植后，多名患者“关期”改善、多巴胺功能PET-CT信号显著新增，以及口服多巴胺剂量下降。

重要事件

4月：公司宣布完成数亿元B轮融资。资金将主要用于加速中盛溯源在 iPSC 衍生细胞治疗领域的多款临床管线开发及后续产品商业化。

2. 睿健医药

睿健医药成立于2017年，总部位于中国成都，专注于AI+化学诱导技术驱动的细胞功能改造，开发针对神经退行性疾病和眼科疾病的创新疗法。

核心管线

🔹 NouvNeu001（iPSC衍生DAP）：帕金森病，临床II期

🔹 NouvNeu003（iPSC衍生DAP）：早发型帕金森病，临床I期

🔹 NouvNeu004（iPSC衍生DAP）：多系统萎缩-帕金森型，临床I期

临床进展

1月：完成NouvNeu003注射液I期临床试验全部受试者入组。

4月：召开NouvNeu001注射液II期临床试验启动会。

9月：NouvNeu001注射液II期临床试验完成首例入组给药。

10月：公布NouvNeu001 I期临床数据，显示移植后12个月，UPDRS-III评分在OFF状态显著改善，且在15个月后呈现持续改善的效应。

重要事件

9月：公司宣布完成数亿元B轮融资。本轮融资资金将用于加速NouvNeu001/NouvNeu003，以及眼科治疗产品NouvSight001的中外临床推进，同时夯实公司早期研发和临床团队建设。

3. 霍德生物

霍德生物成立于2017年，总部位于中国杭州，专注于诱导多能干细胞(iPSC)衍生通用型细胞治疗产品的开发,在神经疾病领域具有技术优势。公司建立了iPSC重编程、基因编辑及多种细胞定向分化平台。

4. 跃赛生物

跃赛生物成立于2021年，总部位于上海，专注于利用人多能干细胞开发神经系统疾病的细胞治疗药物。公司建立了重编程技术、干细胞分化及SISBAR谱系追踪技术等平台。

核心管线

🔹 UX-DA001（自体iPSC衍生的多巴胺前体细胞）：帕金森病，临床I期

临床进展

3月：完成首例注册临床级自体iPSC衍生细胞药物治疗帕金森病的手术。

10月：公布首例患者治疗后6个月数据，显示UX-DA001安全性良好，患者MDS-UPDRS-III关期评分改善，每日关期时间减少。

重要事件

11月：完成近亿元A+轮融资。融资资金将用于加速推进公司的在研管线与临床试验进程，进一步深化创新细胞治疗药物的规模化开发和产业化建设。

5. 瑞普晨创

瑞普晨创成立于2014年，是一家颠覆性的再生医学技术企业，以干细胞治疗糖尿病为切入口，并致力于拓展细胞疗法在多种疾病领域的应用。是一家专注于干细胞治疗糖尿病的再生医学企业。

核心管线

🔹 RGB5088（自体iPSC衍生胰岛细胞）：1型糖尿病，临床I期

重要事件

11月，公司宣布完成数亿元人民币A+轮融资。本轮融资将用于加速瑞普晨创核心管线的临床推进、强化基于AI虚拟细胞的胰岛分化创新技术平台建设、升级智能化细胞药物生产体系以及推动国际化布局。

6. 智新浩正

智新浩正成立于2019年，由中国科学院分子细胞科学卓越创新中心研究员程新领衔创办。公司是一家专注于再生医学领域的创新型生物医药企业，致力于干细胞体外定向分化及组织器官再生技术的研发攻关。

核心管线

🔹 E-islet 01（异体iPSC衍生胰岛细胞）：1型糖尿病，临床I期

重要事件

5月：完成近2亿元融资，本轮资金将重点推进国内首个异体通用型再生胰岛管线临床 I/II 期试验，加速拓展亚洲战略布局，开拓糖尿病和肝病治疗的新管线。

7. 启函生物

启函生物成立于2017年，是一家将高通量基因编辑技术应用于细胞治疗和器官移植领域的生物科技公司，基于其高通量的基因编辑技术和对免疫移植知识的深刻理解开发免疫兼容的同种异体细胞治疗和异种器官疗法。

核心管线

🔹 QN-019a（iPSC衍生CAR-NK）：CD19阳性B细胞非霍奇金淋巴瘤，临床I期

临床进展

6月：在《Cell》上发表QN-139b（iPSC衍生CAR-NK）治疗一名难治性系统性硬化症（SSc）患者研究结果，经过6个月随访，安全性良好，自身抗体显著下降、补体恢复正常，mRSS评分与ACR-CRISS评分均明显改善。

8. 士泽生物

士泽生物成立于2021年，专注于开发现货型iPSC衍生细胞产品，定位于为一系列尚无实质临床解决方案的重大或危重疾病提供规模化、低成本的通用型iPSC衍生细胞治疗方案的生物医药企业。

核心管线

🔹 XS411（iPSC衍生DAP）：原发性帕金森病、早发型帕金森病、帕金森型多系统萎缩，临床I期

🔹 XS228（iPSC衍生神经前体细胞）：亚急性期脊髓损伤、肌萎缩侧索硬化症，临床I期

临床进展

7月，XS228治疗脊髓损伤完成首例给药。

8月，XS411治疗原发性帕金森病完成首例给药。

9月，XS228治疗肌萎缩侧索硬化症完成首例给药。

9. 艾尔普再生医学

艾尔普再生医学创立于2016年，是一家全球领先的心血管创新疗法开发公司。公司始终践行“Live Better & Longer”，为让人类健康地活到120岁，围绕心血管系统等退行性疾病持续性推进创新治疗产品的开发。

核心管线

🔹 HiCM-188（iPSC衍生心肌细胞）：中重度心衰，临床II期

临床进展

3月：其与南京鼓楼医院合作的全球首例iPSC心衰治疗临床研究4年随访结果被国际期刊收录，证实治疗安全性及心脏功能的显著改善，且积极效果可持续4年。

10. 呈诺医学

呈诺医学成立于2017年，是由中英两国科学家联合创办，以“重编程技术”为核心，专注于细胞和基因治疗药物的研发与应用。是以“重编程技术”为核心的细胞和基因治疗药物研发公司。

核心管线

🔹 ALF201（iPSC来源内皮祖细胞）：急性缺血性脑卒中，临床II期

🔹 ALF202（iPSC来源内皮祖细胞）：严重下肢缺血，临床I期

临床进展

3月：ALF201注射液正式进入II期临床。I期临床试验数据显示其在发病7天内的缺血性卒中受试者中表现出良好的安全性与耐受性，并可以观察到有效性趋势。

2025年，iPSC治疗领域迎来了从临床研究向商业化落地的关键转折。其最显著的标志是，全球范围内首次有企业就iPSC衍生细胞治疗产品正式提交了新药上市申请。与此同时，在膝骨关节炎、帕金森病、心力衰竭等多个重大疾病领域，一系列中后期管线也取得了持续的临床进展，不断积累的临床证据有力地验证了iPSC疗法在不同适应症中的巨大潜力。

综上，随着首批产品叩响市场的大门以及后期临床试验的快速推进，iPSC疗法正稳步走向规模化与商业化应用，有望在未来几年内正式开启细胞治疗的新篇章。

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