首款“AI药物”融合制剂创新，英矽智能Rentosertib吸入制剂获临床试验批件

由生成式人工智能驱动的生物医药科技公司英矽智能（Insilico Medicine, 03696.HK）今日宣布，公司自主研发的全球首个由AI识别靶点并设计分子的创新药物Rentosertib（ISM001-055）的雾化吸入制剂已获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的 IND 批准，即将开展临床阶段研究。值得一提的是，这也是AI 驱动研发管线中第 13 个获得 IND 批准的项目，进一步体现了 Pharma.AI 平台驱动发现的创新分子从临床前推进至临床验证的可扩展性。

此次 IND 批准涉及一项即将开展的I期临床研究，旨在评估Rentosertib雾化吸入制剂的安全性、耐受性及药代动力学（PK）特征。该研究由两部分组成：第一部分为在健康受试者中开展的随机、双盲、安慰剂对照试验，包含单次递增给药（SAD）和多次递增给药（MAD）队列；第二部分为在特发性肺纤维化（IPF）患者中开展的非随机、开放标签评估。预期总入组约80名受试者。

英矽智能联合首席执行官兼首席科学官任峰博士表示，“我们很高兴 Rentosertib雾化吸入制剂的 IND 申请获得 CDE 批准。在此前的临床研究中，Rentosertib 口服制剂显示出良好的耐受性、药代动力学特征，并观察到剂量依赖性的疗效趋势，这进一步增强了我们对其作用机制和临床潜力的信心。我们期待Rentosertib雾化吸入制剂在健康受试者与患者群体中再度展现出积极的临床结果。吸入制剂旨在实现肺部靶向递送，以期在更低剂量下获得更高的肺部暴露和更快的起效，同时降低全身暴露并优化获益风险比。与此同时，我们也在持续推进 Rentosertib 口服制剂的临床开发，预计仍将按计划于今年下半年启动 III 期临床试验。”

吸入给药是一种创新而复杂的给药方式，需要将药物和器械相结合，具有较高的技术壁垒。吸入制剂被认为是慢性呼吸系统疾病最有效的给药途径之一，通过特殊装置以蒸汽或气溶胶的形式进入呼吸道直接输送到靶器官，具有起效快、生物利用度高、起效剂量低、副作用少、无创和靶向性强等优点。

英矽智能开发的临床前候选吸入制剂可将Rentosertib直接作用到肺部，从而减少所需药物量，进而降低潜在副作用，在病灶部位达到快速有效的治疗效果。在临床前研究中，Rentosertib的雾化吸入制剂实现了较高的肺部暴露量和较低的全身暴露量，并在动物模型中显示出抗纤维化和抗炎疗效。此外，Rentosertib雾化吸入制剂还显示出理想的药代动力学和安全性特征，以及良好的稳定性。

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英矽智能创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov博士表示，“此次Rentosertib雾化吸入制剂获得CDE临床批件，再次验证了英矽智能由自有AI技术驱动的可持续、规模化、可复现的药物研发创新，不仅高效覆盖从靶点发现到临床开发的全流程，还能够跨越制剂形式和地域限制。目前，我们成功提名30款临床前候选化合物（PCC），最新的一款诞生在此前从未有过创新药研发的阿联酋。同时，英矽智能共开启3项II期临床试验，13个项目获得IND批件，涵盖纤维化、肿瘤、免疫和中枢神经系统等多个领域。”

英矽智能已与礼来、衡泰生物、齐鲁制药、康哲药业、太景、ASKA制药、元羿生物、复星医药、赛诺菲等多家国际领先企业开展AI驱动药物发现合作，并在多项合作中达成重要研发里程碑。通过深度融合先进的生成式AI与自动化技术，英矽智能在实际应用中显著提升了早期新药研发效率，为人工智能驱动的药物发现树立了标杆。与传统早期药物研发通常需要4.5年的时间周期相比，英矽智能在2021至2024年间已提名20余款临床前候选化合物，从立项到提名PCC的平均耗时为12–18个月，每个项目合成和测试约60–200个分子。