深圳首个进入注册临床试验的干细胞药物I期临床数据亮眼

近日，在中国卒中学会第十一届学术年会暨天坛脑血管病会议（CSA&TISC 2025）卒中干细胞临床研究创新论坛，北京天坛医院临床试验中心主任、WG103项目组长单位核心研究者李姝雅代表临床研究团队，进行专题报告《WG103治疗急性缺血性卒中注册临床试验：阶段性成果与展望》——首次披露深圳市茵冠生物科技有限公司研制的“人脐带间充质干细胞注射液（研发代号：WG103）”治疗急性缺血性卒中（AIS）的最新临床试验进展及I期阶段性结果(盲态)。据悉，WG103是深圳首个进入注册临床试验的干细胞药物项目。

脑卒中是严重危害国民健康的”头号杀手”，当前我国缺血性脑卒中患者已突破2800万，每年新发病例超过330万。面对传统治疗手段（如溶栓、取栓）时间窗狭窄、神经保护剂因单一机制难以全面应对脑卒中复杂病理过程等挑战，探索更为安全有效的新型疗法意义重大。干细胞疗法，特别是具有多向分化潜能、强大免疫调节和组织再生修复能力的间充质干细胞（MSCs），为卒中防治带来了全新希望。

WG103干细胞注射液正是茵冠生物聚焦神经健康需求所研制的治疗用生物制品1类新药，它来源于新生儿脐带组织，临床前药效结果显示其核心机制在于通过免疫调节受损脑组织的炎症微环境、促进血管再生和神经保护等多重作用靶点，实现对损伤脑组织的综合修复和保护作用，有望覆盖脑卒中全疾病周期。在动物试验中，脑部梗死范围抑制率达50%(P<0.0001)，运动协调功能损伤显著改善(P<0.05),并能长时间维持，神经功能损伤和记忆功能障碍较模型对照组显著改善(P≤0.05)。

在本次大会的专题报告中，李姝雅主任详细介绍了WG103项目的整体研究设计、临床试验进度以及尤为重要的第180天阶段性临床研究成果（盲态）。

WG103 Ⅰ期临床试验采用了“多中心、随机、双盲、安慰剂对照、剂量递增”的研究设计，共纳入24例中、重度AIS受试者（发病72小时内、8分≤NIHSS评分≤20分，非溶栓取栓），分为低、中、高3个剂量组，每组8例（包含2例前哨），旨在评价静脉注射WG103注射液治疗AIS患者的安全性、耐受性，并初步观察静脉注射WG103注射液治疗AIS患者的临床疗效。

截至2025年4月，Ⅰ期24例受试者已全部完成第180天访视。基线资料显示，男性占比79%；年龄均数61岁，75%为首次卒中，NIHSS评分平均11分。

安全性结果提示WG103治疗AIS安全性和耐受性良好。DLT观察期低、中、高3个剂量组均未发生与试验用药品相关的不良事件和DLT事件。访视期间未发生≥3级的不良反应以及严重不良反应，未发生导致死亡、永久停药的不良反应。6例前哨均未发生与试验药物相关的AE或SAE，安全性指标评估符合预期。

WG103单次静脉给药治疗中、重度AIS患者（NIHSS评分8~20、非溶栓取栓、发病72小时内）有效性结果显示：前哨病例治疗后NIHSS评分改善≥4分比例为100%，NIHSS评分较基线平均降低6.5分。受试者的功能独立率（mRS）、日常生活活动能力（BI）均有不同程度的改善。

李姝雅主任表示，阶段性分析结果为WG103后续临床试验的快速推进奠定了良好基础，提供了重要的数据支撑，后续工作将继续随访观察AIS患者经WG103治疗后的长期获益，同时扩大样本量继续探索不同给药频次和给药剂量治疗AIS的有效性和安全性。

基于WG103在I期临床试验中展现出的积极结果。目前，WG103 II期临床正快速推进，由首都医科大学附属北京天坛医院担任组长单位，王拥军院长担任主PI（主要研究者），联合深圳市第二人民医院、延安大学咸阳医院等8~10家具有国家高级卒中中心资质的三甲医院共同开展“评价人脐带间充质干细胞（hUC-MSCs）注射液经静脉途径治疗急性缺血性卒中（AIS）的有效性和安全耐受性的随机、盲法、安慰剂对照Ⅱ期临床试验”。

该研究计划招募60例发病时间≤72小时的前循环急性缺血性卒中患者，进一步评估静脉注射hUC-MSCs治疗AIS患者的临床疗效、安全性和耐受性，同时探索AIS患者hUC-MSCs注射液药代/药效动力学差异。