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潜在首款！口服PCSK9抑制剂，迎来决赛

新浪医药

2025/06/10

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默沙东（MSD）公司今天宣布，其在研口服PCSK9抑制剂enlicitide decanoate（MK-0616）在三项3期临床试验中的前两项取得积极结果，显示该疗法能有效用于治疗正在接受降脂治疗（包括至少使用他汀类药物）的高脂血症成人患者。enlicitide decanoate有望成为获美国FDA批准的首款口服PCSK9抑制剂。

这次所公布的CORALreef HeFH与CORALreef AddOn皆为随机、双盲、安慰剂对照的多中心3期研究。

CORALreef HeFH旨在评估enlicitide decanoate与安慰剂相比在患有异合子家族性高胆固醇血症（HeFH）成人中的安全性和疗效。主要终点包括第24周时患者的LDL-C水平与基线相较的平均百分比变化、出现一个或以上不良事件（AE）的受试者人数，以及因AE而中止试验药物治疗的受试者人数。次要终点包括第52周时LDL-C较基线的平均百分比变化、第24周时非高密度脂蛋白胆固醇（non-HDL-C）、载脂蛋白B（ApoB）和脂蛋白（a）的平均百分比变化。

CORALreef AddOn则旨在评估enlicitide decanoate与依折麦布、bempedoic acid以及依折麦布与bempedoic acid联合疗法相比，在接受他汀治疗的高胆固醇血症患者中的疗效和安全性。主要终点为第8周时患者的LDL-C水平与基线相较的平均百分比变化；次要终点包括non-HDL-C和ApoB与基线相较的平均百分比变化。

分析显示，以上两项试验均成功达到主要终点和所有关键次要终点，与安慰剂或其他口服非他汀类药物相比，enlicitide decanoate在降低患者的LDL-C水平方面具有统计学显著性和临床意义的改善。此外，在两项研究中使用该疗法患者的不良事件和严重不良事件（SAE）的发生率，与对照组相较在临床上无显著差异。

其他详细数据暂未披露。这两项研究计划总共涵盖17,000名患者，还包括正在进行的CORALreef Lipids和CORALreef Outcomes三期试验。

默沙东此次的Enlicitide，与已获批的单克隆抗体注射用PCSK9抑制剂机制相同，但将为患者提供口服替代方案。阿斯利康同领域的候选药物是AZD0780，在3月的一项二期血脂异常研究中显示可使胆固醇减半。

enlicitide如果顺利获批，将成为美国首个上市的口服PCSK9抑制剂。

目前，高胆固醇血症市场主要由注射用PCSK9抑制剂主导，市场竞争激烈。已上市的药物包括安进的依洛尤单抗、赛诺菲/再生元的阿利西尤单抗、诺华的英克司兰（Inclisiran）在内的新型疗法。以及其他中国本土企业研发的同类产品，如信达生物的托莱西单抗，康方生物的伊努西单抗、君实生物的昂戈瑞西单抗以及恒瑞医药的瑞卡西单抗等。

随着获批数量的增加，PCSK9抑制剂的市场规模不断扩张。据公开资料，2024年依洛尤单抗、阿利西尤单抗和英克司兰的销售额总和达422.26亿美元，其中依洛尤单抗销售额进入20亿美元行列。诺华的英克司兰凭借“一针管半年”的长效机制2024年销售额同比增长114%，达7.54亿美元。2025年第一季度英克司兰销售额达2.57亿美元，同比增长+72%，预计2025年全年其销售额有望突破10亿美元。

近年PCSK9抑制剂销售情况