罕见病药物因患者人群少、研发成本高，长期处于“无人区”。 “孤儿药”是指用于预防、治疗和诊断罕见病或极少见疾病的药物。 世界卫生组织数据显示，目前全球约有5000-8000种罕见疾病，3.5亿罕见病人群，我国有近2000万的罕见病患者。

近日，张科禾苗基金投资企业- 迦进生物医药（上海）有限公司 自主研发的TfR1抗体-人DMPK siRNA偶联药物治疗产品（CGB1001）获得美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药资格认定（ODD），用于治疗1型强直性肌营养不良（DM1）患者。 ● 国内领先的TfR1抗体-人DMPK siRNA偶联药物治疗产品。 ● 国内I型强直性肌营养不良(DM1)的药物率先通过ODD认定。

为进一步推动我国药物临床试验高质量发展，国家药监局组织起草了《药物临床试验质量管理规范（修订稿征求意见稿）》（具体内容及起草说明见附件1、2），现向社会公开征求意见。 请于2025年11月27日前，将有关意见按照《意见反馈表》（见附件3）格式要求，反馈至电子邮箱，邮件标题请注明“药物临床试验质量管理规范修订稿征求意见稿意见反馈”，邮件附件的文件名请注明“××（单位/个人）意见反馈表”。 附件：1.药物临床试验质量管理规范。

ChemoMetec公司近期对其技术，尤其是XcytoMatic平台的需求增长显著，因此预计2025/26财年后期营收和利润将呈现积极趋势。据此，公司现在预计2025/26财年营收将达到5.65亿至5.8亿丹麦克朗，高于之前宣布的5.45亿至5.65亿丹麦克朗；同时预计EBITDA将在3.2亿至3.35亿丹麦克朗之间，高于之前宣布的2.95亿至3.15亿丹麦克朗。2025/26财年第一季度的交易报告预计将于2025年11月6日发布。更多信息请访问ChemoMetec官方网站www.chemometec.com。

至此，科创成长层公司达到35家，科创板上市公司总数达到592家。 两家公司均采用科创板第五套标准申报上市。 其中，禾元生物是科创板重启第五套标准后的首家IPO过会并取得注册批文的企业，也是科创成长层新注册企业中首家启动发行工作的企业。

该患者已入院，正接受密切监护和医学干预。 然而，此次临床试验的紧急叫停无疑使这一战略前景蒙上阴影。 受此消息影响， Intellia跌幅超过40%，目前市值为16亿美元。

根据协议， Empirico 将获得 8500万美元预付款、 累计最高6.6亿美元里程碑付款 以 及 全球净销售额分级分成。 作为回报，GSK将获得 EMP-012的全部全球开发和商业权利。 目前，该药仍继续由Empirico主导完成I期试验（预计2024Q2结束）；GSK将承接后续全球开发、注册及商业化。

近日，热景生物参股公司北京舜景生物医药技术有限公司（简称“舜景医药”）研制的全球首创急性心梗抗体药SGC001注射液Ib期临床研究获得积极的初步结果。 数据显示，SGC001在降低心肌梗死面积方面表现出显著疗效，中高剂量组心肌梗死面积百分比中位数分别降低20.5%和38.1%，为全球急性心肌梗死治疗领域带来了突破性进展。 SGC001注射液Ib期临床研究采用随机、双盲、安慰剂对照、单次给药剂量递增的设计方案，针对前壁ST段抬高型心肌梗死患者。

考虑到 癌症 的复杂性以及它所引发的免疫反应，癌症可以被视为一种全身性疾病。 然而，癌细胞会利用细胞内、细胞间以及器官间的活动来逃逸局部和全身免疫监视。 然而，癌细胞如何利用远端组织和器官来逃逸全身免疫监视，在很大程度上仍不清楚。

科学家发现， D-氨基酸在哺乳动物中也扮演着重要角色 。 其中，D-半胱氨酸尤为引人注目——它不仅能在大脑中调节神经发育，在胰腺中影响胰岛素分泌，还能参与保护肾脏组织。 它在多种癌症细胞表现出抑制增殖的效果，并且还能够有效减缓小鼠体内肿瘤的进展。

10月27日，美国FDA正式批准了礼来旗下药物Omvoh（mirikizumab-mrkz）用于皮下注射的单次注射、每月一次的维持治疗方案（200 mg/2 mL）。 这一批准意味着Omvoh为患者提供了一种简化的维持治疗体验，用每月一次的单次注射取代了先前复杂的两次注射方案。 Omvoh（mirikizumab-mrkz）是一种白介素-23p19（IL-23p19）拮抗剂，它选择性地靶向IL-23的p19亚基，并抑制IL-23通路。

Dianthus Therapeutics 于2025年10月16日宣布，从维立志博获得DNTH212( LBL-047 )的全球（除大中华区外）独家授权。 DNTH212是一种兼具BDCA2与BAFF/APRIL双重抑制功能的潜在“同类最优”疗法，目前已完成Ⅰ期临床准备。 近日， Dianthus Therapeutics 公布了该分子临床前详细数据及临床设计。

10 月 28 日 ，国家组织药品联合采购办公室发布关于第十一批全国药品集中采购拟中选结果结果。 在公示期间如有异议，请于公示截止日前向联合采购办公室提出申诉并提供合法有效证据材料，逾期不再受理。 按照采购规则，部分拟中选企业应在公示期间以书面形式向国家药品联合采购办公室提交「报价合理性声明」。

贝安医药有限公司（纳斯达克：ONC；香港交易所：06160；上海证券交易所：688235），一家全球肿瘤学公司，宣布将参加两场即将举行的投资者会议的壁炉会议。公司将在其投资者关系部分提供这些活动的实时网络直播，网址为https://ir.beonemedicines.com、https://hkexir.beonemedicines.com、https://sseir.beonemedicines.com。录播将可在公司网站上查看。贝安医药是一家总部位于瑞士的全球肿瘤学公司，致力于发现和开发对全球癌症患者更具可及性的创新治疗方法。公司拥有涵盖血液肿瘤和实体瘤的多元化产品组合，通过内部能力和合作，正在加速其多种新型治疗药物的开发。贝安医药在全球拥有超过11,000名员工，遍布六大洲，致力于大幅改善更多患者的药物可及性。欲了解更多关于贝安医药的信息，请访问www.beonemedicines.com，并在LinkedIn、X、Facebook和Instagram上关注我们。本新闻稿可能包含根据1995年私人证券诉讼改革法案和其他联邦证券法定义的前瞻性陈述，包括关于贝安医药的药物和候选药物的计划、承诺、抱负和目标。

多乐食品公司与全球最受欢迎的视频游戏Minecraft达成创新合作，旨在通过互动游戏、教育和趣味活动激发更健康的生活方式。此次“让世界更健康”的全球营销活动将于2025年10月至2026年3月在美国、加拿大、德国、意大利、希腊和荷兰展开。活动将强调营养食品对日常表现和娱乐所需的能量，同时提供关于健康饮食习惯、水分补充和整体营养的普及教育。活动内容包括Minecraft专属角色物品、互动游戏、数字贴纸、活动表单、彩绘页面、像素水果面具、灵感来源于Minecraft的食谱以及宾果游戏。多乐还将推出限量版香蕉贴纸和菠萝标签，以Minecraft中的受欢迎角色为主题。此外，活动还提供了一系列营养丰富的食谱，旨在为游戏玩家和家庭提供便捷、能量充沛的选项。多乐与Minecraft的合作将继续扩展，旨在加强健康饮食与创意游戏之间的联系，共同助力全球人们建立更好的习惯和更健康的生活。所有活动元素都将驻留在Dole.com/minecraft网站上。

全球最先进的健康优化和长寿中心品牌Next Health宣布，将在科罗拉多州博尔德开设首家中心，预计于2026年初开业。Next Health由有远见的外科医生和企业家Darshan Shah, MD于2016年创立，提供先进的寿命和健康优化服务，旨在帮助人们过上更健康、更长寿的生活。Next Health的医学4.0概念将现代医学的四个最前沿支柱相结合，通过专家医疗提供者的合作，为个人提供数据驱动的健康决策框架。博尔德中心的个人将能够享受到包括个性化健康咨询、抗衰老治疗、营养咨询等服务。Next Health的使命由当地企业家Paul和Niki Cox领导，他们致力于将博尔德的健康新文化与世界级的Next Health服务相结合。

LifeCanvas Technologies公司推出了一款名为DALISPIM的新型开放式顶盖光片显微镜，该设备采用专利申请中的深度自适应光接口（DALI）技术，其独特设计使得在标准样品载体如多孔板中无缝成像组织成为可能。DALISPIM标志着3D生物成像在药物和疾病模型筛选领域进入了一个新时代。该显微镜结合了倒置显微镜的广泛兼容性和高速、高分辨率体积成像，能够直接在标准载体如培养皿、培养皿、载玻片和组织芯片设备中对组织进行观察。DALISPIM简化了多路复用实验的成像，并与后续的共聚焦显微镜兼容，以捕获更高分辨率的图像。LifeCanvas Technologies是一家生物技术公司，致力于开发体积组织处理、光片成像和数据分析领域的开创性技术。通过为研究人员提供下一代工具和服务，LifeCanvas正在加速药物发现和开发、疾病模型表型分析和基础研究。更多关于DALISPIM的信息和成像专家的联系方式可在LifeCanvas网站找到。