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  • Cell Metab | 许代超团队发现细胞感知甲硫氨酸代谢抑制细胞死亡的感应器
    前沿研究
    Cell Metab | 许代超团队发现细胞感知甲硫氨酸代谢抑制细胞死亡的感应器
    细胞如何感知营养物质以维持稳态是代谢领域的核心问题之一。 在营养感知途径中，已有多种营养传感器被鉴定出。 这些传感器在检测到营养物质丰度变化时，会触发信号级联反应，从而精细调控细胞生命活动以维持代谢稳态。
    BioArt
    2025-06-27
    营养物质 细胞 甲硫氨酸
  • Mol Cell | 楼振昆团队揭示NSD3S在调控前列腺癌PARP抑制剂敏感性中的作用机制
    前沿研究
    Mol Cell | 楼振昆团队揭示NSD3S在调控前列腺癌PARP抑制剂敏感性中的作用机制
    前列腺癌 （ PC ） 是 目前 全球男性中最常见的 肿瘤 之一。 尽管在过去几十年中，前列腺癌 患者 的生存率已有 很大的 提高，但 转移性去势抵抗性前列腺癌 （ mCRPC ） 仍然是一种致命性疾病。 基因 组 测序表明，大约90%的mCRPC患者携带具有临床 靶向潜力 的基因异常，其中涉及DNA损伤修复相关基因的突变是最常见的遗传 改变 之一。
    BioArt
    2025-06-27
    前列腺癌 卡氏肺囊虫感染
  • Cell | 丹扬团队揭示睡眠促进生长激素释放的神经机制
    前沿研究
    Cell | 丹扬团队揭示睡眠促进生长激素释放的神经机制
    研究以小鼠为模型，通过光遗传、钙成像、化学遗传学、病毒追踪、电生理等手段，发现下丘脑弓状核 （ARC） 中的GHRH神经元在睡眠状态下活性增强，尤其是在快速眼动 （REM） 睡眠期间放电最为频繁。 此外，即使在无外源干预的情况下，REM和NREM睡眠期内源性GH水平也显著高于清醒状态，进一步支持了GH释放受睡眠调控的结论。 研究还发现，若在睡眠期内抑制GHRH神经元的活动，会显著减少GH的自然分泌，说明这些神经元在睡眠相关的GH释放中发挥关键作用。
    BioArt
    2025-06-27
    GH
  • 静脉注射（IV）服务提供商Vellum Health完成A轮融资，推出移动IV护理平台
    医药投融资
    静脉注射（IV）服务提供商Vellum Health完成A轮融资，推出移动IV护理平台
    2025年6月26日，静脉注射（IV）服务提供商Vellum Health完成A轮融资，由FCA Venture Partners领投，Green Park & Golf Ventures参与，种子轮天使投资者进行了后续投资。通过本轮融资，Vellum Health将加速向新市场的扩张，并进一步投资于其专有的人工智能技术平台。该平台支持安全的EMR集成、智能护理导航、动态文档和主动患者识别，充当提供商、付款人和临床团队之间的结缔组织。
    vcaonline
    2025-06-27
    Green Park & Golf Ve FCA Venture Partners Vellum Health
  • 医疗保健平台Vaidam Health收购MediJourney，加速全球增长与创新的战略举措
    医药投融资
    医疗保健平台Vaidam Health收购MediJourney，加速全球增长与创新的战略举措
    2025年6月27日，医疗保健平台Vaidam Health收购了MediJourney。这笔全现金交易标志着Vaidam发展历程中的一个重要里程碑，旨在扩大其全球足迹、深化技术整合并大规模增强患者体验。收购后，MediJourney将继续在Vaidam的所有权下独立运营，同时利用其内部技术堆栈、医院合作伙伴关系和多语言病例管理系统。重点领域包括增强的AI辅助导航、定制的入职旅程以及Vaidam合作医院之间的运营整合。
    Medgate Today
    2025-06-27
    MediJourney
  • ProQR 宣布提交 CTA 用于靶向 NTCP 的 AX-0810 1 期研究
    研发注册政策
    ProQR 宣布提交 CTA 用于靶向 NTCP 的 AX-0810 1 期研究
    ProQR Therapeutics宣布向欧洲药品管理局提交了其首个临床试验申请（CTA），以启动针对NTCP（一种将胆汁酸转运到细胞中的肝细胞蛋白）的领先管线项目AX-0810的1期临床试验。AX-0810是一种研究性ADAR介导的RNA编辑寡核苷酸（EON），旨在通过减少肝脏中有毒胆汁酸的积累来选择性调节NTCP功能，可能减轻胆汁淤积性疾病的炎症、纤维化和向肝衰竭的进展。该研究预计将在荷兰的一个地点进行，初步数据预计在2025年第四季度公布。AX-0810基于Axiomer™ RNA编辑技术平台，旨在治疗胆汁淤积性肝病，通过选择性调节NTCP功能，降低胆汁酸重新进入肝脏。这一机制得到了人类遗传学数据的支持，表明自然存在的NTCP变体可以安全地减少胆汁酸重吸收，从而强化了通过ADAR介导的RNA编辑调节NTCP以改善肝脏健康和改变胆汁淤积性疾病进程的潜力。
    Biospace
    2025-06-27
    SLC10A1 ProQR Therapeutics NV
  • TransThera 在 Annals of Oncology 上发表了 Tinengotinib （TT-00420） 治疗胆管癌的转化研究
    研发注册政策
    TransThera 在 Annals of Oncology 上发表了 Tinengotinib （TT-00420） 治疗胆管癌的转化研究
    TransThera Sciences公司宣布，其关于锡尼戈替尼在FGFR抑制剂获得性耐药的肝细胞癌（CCA）中的转化研究发表在《肿瘤学年鉴》上。该研究由TransThera副总裁彭鹏博士担任共同第一作者。研究揭示了锡尼戈替尼与FGFR2激酶域的独特结合模式，并首次公开了其共晶体结构，展示了其与第一代FGFR抑制剂相比更高的亲和力。研究还通过体外和体内实验，以及临床案例报告，证明了锡尼戈替尼作为第二代FGFR抑制剂的疗效。斯坦福癌症中心胃肠肿瘤学主任、该研究的主要研究员和通讯作者Lipika Goyal博士表示，这项研究代表了使用循环肿瘤DNA、活检、快速尸检、药代动力学和体外及体内数据对FGFR抑制剂获得性耐药的全面分析，是关于获得性FGFR耐药性的最大原始患者数据集。TransThera的发现为克服FGFR耐药性提供了基础研究，目前锡尼戈替尼正在进行全球性的关键性3期临床试验，希望为CCA患者提供新的治疗选择。
    Biospace
    2025-06-27
    FGFR 替恩戈替尼 药捷安康（南京）科技股份有限公司
  • UCB 宣布芬氟拉明治疗 CDKL5 缺乏症的 GEMZ 3 期研究取得积极结果
    研发注册政策
    UCB 宣布芬氟拉明治疗 CDKL5 缺乏症的 GEMZ 3 期研究取得积极结果
    UCB公司宣布，其针对CDKL5缺陷症（CDD）的Phase 3研究达到了主要和关键次要终点，该研究评估了辅助性芬氟拉明的安全性和有效性。研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，涉及87名1至35岁的CDD患者，他们患有未控制的癫痫发作。该研究的主要终点是基于基线与调整加维持阶段之间可计数运动发作频率（CMSF）的中位数百分比变化，比较芬氟拉明与安慰剂组。芬氟拉明在研究中总体耐受性良好，安全性特征与DS/LGS中的先前研究一致。UCB正在进行一项开放标签、灵活剂量、为期54周的研究扩展阶段，以表征芬氟拉明在CDD的儿童和成人个体中的长期安全性和耐受性。
    Biospace
    2025-06-27
    UCB SA CDKL5
  • Alto 深入研究抑郁症药物未达到 II 期终点的探索性结果
    研发注册政策
    Alto 深入研究抑郁症药物未达到 II 期终点的探索性结果
    Alto Neuroscience的口服H3受体阻断剂ALTO-203在治疗重度抑郁症患者中未能显著改善情绪，导致公司股价周四下跌10%。然而，Alto并未因试验结果而气馁，其新闻稿强调II期研究中theta/beta比率的显著改善，该比率是注意力控制的脑电图生物标志物。与安慰剂相比，ALTO-203的25微克剂量显著降低了theta/beta比率，并提高了持续注意力。尽管如此，ALTO-203在改善抑郁症相关结果方面并未与安慰剂产生统计学差异。分析师认为，这些发现表明ALTO-203在改善注意力方面具有认知益处，并可能适用于其他疾病，如嗜睡症或ADHD。尽管如此，分析师们认为，这些结果并不足以否定ALTO-203在抑郁症治疗中的未来开发。此外，近期其他制药公司在抑郁症药物研发中也遭遇了挑战。
    Biospace
    2025-06-27
    注意力缺陷多动障碍 重度抑郁症 嗜睡症 Alto Neuroscience Inc
  • Neurocrine Biosciences 公布了 KINECT-HD® 研究的新事后数据分析，证明 INGREZZA®（缬苯那嗪）胶囊可显著减轻亨廷顿舞蹈病的疾病负担
    研发注册政策
    Neurocrine Biosciences 公布了 KINECT-HD® 研究的新事后数据分析，证明 INGREZZA®（缬苯那嗪）胶囊可显著减轻亨廷顿舞蹈病的疾病负担
    Neurocrine Biosciences宣布，其产品INGREZZA（valbenazine）胶囊在KINECT-HD研究中显示出显著减少亨廷顿病患者的认知和运动相关负担。该研究是首个使用VMAT2抑制剂（INGREZZA）在治疗亨廷顿病舞蹈症的患者中证明可测量认知和运动疾病负担变化的临床试验。INGREZZA在12周的3期临床试验中显著降低了舞蹈症严重程度，并显示出对认知和运动相关挑战的改善，包括记忆力下降、行动不便和吞咽困难。这些分析将在2025年先进治疗学大会上进行展示。
    Biospace
    2025-06-27
    SLC18A2 Huntington 病 缬苯那嗪 Neurocrine Biosciences Inc
  • Bone Biologics 宣布 500 万美元公开募股的定价
    医药投融资
    Bone Biologics 宣布 500 万美元公开募股的定价
    Bone Biologics公司宣布了其公开募股计划，包括125万股普通股及其等价物、125万股D系列认股权证和125万股E系列短期认股权证，每股发行价格为4美元。D系列认股权证和E系列短期认股权证的行权价格均为4美元，分别于发行后五年和18个月后到期。预计此次募股的总净收益将用于资助临床试验、维护和扩展专利组合以及一般公司运营。此外，公司还计划通过行使认股权证获得额外收益。此次募股的注册声明已由美国证券交易委员会（SEC）批准，并可通过SEC网站获取相关文件。
    Biospace
    2025-06-27
  • 最高法院将 PrEP 药物覆盖率决定留给 RFK 的工作组
    医药投融资
    最高法院将 PrEP 药物覆盖率决定留给 RFK 的工作组
    美国最高法院在Kennedy v. Braidwood案中支持了卫生与公众服务部，裁定美国预防服务工作组（USPSTF）的任命符合宪法，该工作组负责决定在《平价医疗法案》下哪些预防药物必须由保险覆盖。此判决对Gilead生产的HIV PrEP药物等保险覆盖产生重大影响。尽管分析人士预测该决定对Gilead构成压力，但认为不会对PrEP的保险覆盖产生实质性影响。同时，该案也引发了对卫生与公众服务部秘书Robert F. Kennedy Jr.的批评，他因撤换疾病控制与预防中心（CDC）的免疫实践咨询委员会所有成员而受到指责。该部门在Kennedy的领导下削减了针对HIV预防的项目资金，并关闭了相关办公室。保险公司有动力覆盖PrEP而非支付更昂贵的HIV药物，因为单个HIV患者对医疗系统的成本约为120万美元。尽管案件已解决，但BMO资本市场指出这是一个“双刃剑”，Kennedy现在将决定预防保健的必要性，同时有权随意撤换委员会成员。
    Biospace
    2025-06-27
    Gilead Sciences Inc
  • Ultragenyx 的 GTX-102 治疗 Angelman 综合征获得突破性治疗药物认定
    研发注册政策
    Ultragenyx 的 GTX-102 治疗 Angelman 综合征获得突破性治疗药物认定
    Ultragenyx公司宣布，其GTX-102（apazunersen）治疗安格尔曼综合症的新药获得美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法指定。该药是基于初步的临床证据，包括74名患者（4-17岁）的1/2期研究数据，显示在治疗长达3年的时间内，患者在不同症状领域取得了持续的发展进步。Ultragenyx正在进行全球3期Aspire研究，预计将在2025年完成，并计划在今年下半年启动Aurora研究，以评估GTX-102在其他安格尔曼综合症基因型和年龄组中的效果。GTX-102是一种通过鞘内给药的实验性反义寡核苷酸（ASO）疗法，旨在抑制UBE3A反义转录本（UBE3A-AS）的表达，防止父系遗传的UBE3A基因沉默并重新激活缺陷蛋白的表达。
    Biospace
    2025-06-27
    Ultragenyx Pharmaceutical Inc UBE3A
  • Theralase（R） 延长搜查令
    医药投融资
    Theralase（R） 延长搜查令
    Theralase®Technologies Inc.计划将4,800,000份将于2025年6月30日到期的购股权证（Warrants）的到期日延长至2028年6月30日。这些购股权证是在2023年6月30日根据公司的一项私募发行而发行的，每股行权价为0.35加元。除到期日外，购股权证的其他条款和条件保持不变。此次到期日延长需获得TSX Venture Exchange的最终批准。Theralase®是一家专注于研发光、辐射、声音和药物激活小分子化合物及其相关制剂的临床阶段制药公司，旨在有效且安全地摧毁各种癌症、细菌和病毒，同时尽量减少对周围健康组织的影响。更多信息可访问公司网站www.theralase.com和www.sedarplus.ca。本新闻稿包含前瞻性陈述，涉及公司关于小分子及其药物制剂的开发计划。这些陈述涉及重大风险、不确定性和假设，包括公司完成临床研究的能力、获得监管批准的能力以及成功商业化的风险。
    Biospace
    2025-06-27
    恶性肿瘤
  • BioCryst 宣布以高达 2.64 亿美元的价格将欧洲 ORLADEYO（R） （berotralstat） 业务出售给 Neopharmed Gentili
    交易并购
    BioCryst 宣布以高达 2.64 亿美元的价格将欧洲 ORLADEYO（R） （berotralstat） 业务出售给 Neopharmed Gentili
    BioCryst制药公司宣布，将欧洲的ORLADEYO（berotralstat）业务以最高2.64亿美元的价格出售给Neopharmed Gentili公司。Neopharmed Gentili将支付BioCryst 2.5亿美元作为预付款，以及与未来里程碑相关的最多1400万美元。BioCryst计划用这笔收入偿还所有剩余的期限债务，从而消除约7000万美元的未来利息支付。交易完成后，BioCryst预计到2027年底将有约7亿美元现金和没有期限债务。这一交易符合BioCryst通过其团队在欧洲为患者提供ORLADEYO的策略，并为偿还剩余的期限债务提供了资本。Neopharmed Gentili将负责所有与欧洲销售相关的版税。交易预计在10月初完成。
    纳斯达克证券交易所
    2025-06-27
    贝罗曲司他
  • RetinalGenix Technologies 与 LabCorp 签订合同，支持用于高级遗传和视网膜健康筛查的 DNA/GPS 平台
    交易并购
    RetinalGenix Technologies 与 LabCorp 签订合同，支持用于高级遗传和视网膜健康筛查的 DNA/GPS 平台
    标题：RetinalGenix Technologies与LabCorp合作，支持DNA/GPS平台进行高级遗传和视网膜健康筛查 摘要： RetinalGenix Technologies公司与LabCorp达成协议，支持其DNA/RNA/GPS药代基因组学映射平台的推广。该平台允许患者匿名进行遗传测试和高分辨率视网膜成像，以了解眼部和全身性疾病。通过合作，患者可以在任何美国LabCorp地点采集血液、眼泪、鼻涕和唾液，并使用RetinalGenix和DNA/RNA GPS分析平台开发的专有算法进行分析。这些测试旨在关联遗传和视网膜生物标志物，以建立广泛健康条件早期检测的新标准。RetinalGenix的CEO Jerry Katzman表示，这种成本效益的方法旨在减少对昂贵的诊断程序（如MRI、CT扫描、PET扫描和超声心动图）的依赖，从而减轻患者和医疗保健系统的财务负担。
    GlobeNewswire
    2025-06-27
    Laboratory Corporation of America Holdings Inc
  • NORTHEAST GEORGIA MEDICAL 的 I 级创伤中心招募了第 170 名患者参加 PRYTIME MEDICAL 的国际研究
    研发注册政策
    NORTHEAST GEORGIA MEDICAL 的 I 级创伤中心招募了第 170 名患者参加 PRYTIME MEDICAL 的国际研究
    新闻摘要： 乔治亚州盖恩斯维尔东北乔治亚医疗中心的一级创伤中心最近招募了第170位患者参与Prytime Medical的国际研究。这位患者在使用pREBOA-PRO导管控制致命出血后，其生命得到了稳定，减少了额外血液制品的需求，并最终挽救了生命。该研究旨在通过分享数据来改善严重受伤患者的治疗效果。PROMPT研究由国防部资助，计划在九个选定的中心招募340名患者。东北乔治亚医疗中心的患者如果符合研究标准，将自动被纳入研究。该中心致力于通过支持此类研究来改善创伤患者的治疗效果。
    美通社
    2025-06-27
    US Department of Def
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