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  • J Clin Invest丨杨甦/李世华/江泓团队构建新型神经退行性疾病SCA51的首个动物模型并揭示致病机制
    医药投融资
    J Clin Invest丨杨甦/李世华/江泓团队构建新型神经退行性疾病SCA51的首个动物模型并揭示致病机制
    多聚谷氨酰胺 （ polyQ ） 疾病是一类由单基因突变引起的神经退行性疾病。 长期以来，已知的polyQ疾病共有九种，包括亨廷顿舞蹈症 （Huntington's disease） 以及多种 脊髓小脑性共济失调 （spinocerebellar ataxia， SCA ） 亚型 【1,2】 。 该病由编码转录因子THAP11的基因一号外显子中CAG重复序列的扩增突变引起。
    BioArt
    2025-06-05
    小脑共济失调 Huntington 病 脊髓小脑性共济失调
  • Merz Aesthetics® 获得加拿大卫生部批准 RADIESSE® 作为治疗肩部中度皱纹的美容注射剂
    研发注册政策
    Merz Aesthetics® 获得加拿大卫生部批准 RADIESSE® 作为治疗肩部中度皱纹的美容注射剂
    Merz Aesthetics®加拿大宣布，加拿大卫生部门批准了Radiesse®用于治疗胸部中度皱纹。Radiesse®是一种再生生物刺激剂，能够再生皮肤组织的多个成分，使皮肤看起来更健康。这一新批准直接回应了患者需求，因为对再生生物刺激的需求显著增加。Radiesse®的独特解决方案改善了胸部皱纹，为顾客和患者提供了非手术、有效的解决方案。根据国际美容整形外科学会（ISAPS）的数据，2018年至2022年间，全球非手术程序/微创治疗中涉及羟基磷灰石钙的案例增长了171.8%。这一批准得到了一项大型多中心临床试验的支持，证明了Radiesse®在改善胸部皱纹方面的有效性。Radiesse®自2005年以来在全球已售出超过1500万支，这一新批准使从业者在治疗范围上更具灵活性，并增加了产品的适应性。
    Biospace
    2025-06-05
    Health Canada
  • ViGeneron 更名为 VeonGen Therapeutics，并宣布 FDA 罕见儿科疾病认定和先导基因疗法 VG801 在 Stargardt 病中的临床进展
    研发注册政策
    ViGeneron 更名为 VeonGen Therapeutics，并宣布 FDA 罕见儿科疾病认定和先导基因疗法 VG801 在 Stargardt 病中的临床进展
    VeonGen Therapeutics（前身为ViGeneron）宣布完成品牌重塑，转型为一家专注于开发针对高未满足医疗需求的基因疗法的临床阶段生物制药公司。公司推进了两项首创基因疗法项目进入临床开发阶段，旨在解决无批准治疗方案的疾病。这两项项目包括针对Stargardt病和其他ABCA4相关视网膜疾病的创新双AAV基因疗法VG801，以及针对由CNGA1突变引起的视网膜色素变性的眼内注射AAV基因疗法VG901。这些项目均基于VeonGen的专有基因药物平台vgRNA REVeRT和vgAAV，旨在解决AAV疗法中的关键基因递送挑战。VG801已获得美国FDA的罕见儿科疾病指定，目前正在进行一项针对ABCA4突变相关视网膜 dystrophy的1/2期临床试验，并与FDA合作开发功能终点。VeonGen正在探索将技术应用于眼科以外的领域，包括心血管、中枢神经系统等。
    Biospace
    2025-06-05
    ABCA4 视锥细胞营养不良
  • ImPact Biotech 宣布 Padeliporfin VTP 治疗局部晚期不可切除胰腺导管腺癌 （PDAC） 的 1 期临床试验中首例患者
    交易并购
    ImPact Biotech 宣布 Padeliporfin VTP 治疗局部晚期不可切除胰腺导管腺癌 （PDAC） 的 1 期临床试验中首例患者
    在以色列特拉维夫，ImPact Biotech公司宣布，其在UCI Irvine Medical Center进行的一项1期临床试验中，首位患有局部晚期、不可切除的胰腺导管腺癌（PDAC）的患者接受了Padeliporfin VTP疗法治疗。这位原本被认为无法手术切除的患者在单次治疗后，肿瘤发生了变化，使他能够成功接受胰十二指肠切除术（Whipple手术）。这一结果为Padeliporfin VTP疗法在治疗PDAC患者中的潜力提供了证据。该1期试验旨在评估Padeliporfin VTP疗法在PDAC患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学以及初步疗效。ImPact Biotech正在积极招募患者，并预计将在2025年下半年公布初步数据。
    Biospace
    2025-06-05
    胰腺导管腺癌
  • 健康保险导航平台Enrollment Management Services获得融资
    医药投融资
    健康保险导航平台Enrollment Management Services获得融资
    2025年6月5日，健康保险导航平台Enrollment Management Services获得融资，由Archetype投资。这笔投资将支持EMS的增长和扩张计划，因为它旨在改善对系统的访问，帮助人们做出明智和高效的医疗保健决策。
    CISION
    2025-06-05
    Archetype Ventures Enrollment Managemen
  • 核酸蛋白治疗法研究商Signify Bio获得1500万美元初始融资，专注于核酸驱动的蛋白质治疗
    医药投融资
    核酸蛋白治疗法研究商Signify Bio获得1500万美元初始融资，专注于核酸驱动的蛋白质治疗
    2025年6月5日，核酸蛋白治疗法研究商Signify Bio获得1500万美元初始融资，由Actium Group领投，参与融资的有Gates Foundation Strategic Investment Fund、Danaher Ventures、Eli Lilly and Company以及美国癌症协会的风险投资部门BrightEdge。Signify Bio利用多种体内递送方法，包括新型可电离磷脂（iPhos）脂质纳米颗粒（iPLNP），旨在最大限度地提高内体逃逸和组织特异性。
    vcaonline
    2025-06-05
    Eli Lilly & Co
  • Mediar Therapeutics 在 MTX-463 治疗特发性肺纤维化的 2 期 WISPer 试验中为首位患者给药
    研发注册政策
    Mediar Therapeutics 在 MTX-463 治疗特发性肺纤维化的 2 期 WISPer 试验中为首位患者给药
    Mediar Therapeutics公司宣布，其针对特发性肺纤维化（IPF）的创新疗法MTX-463的WISPer临床试验已开始给药，该试验的主要终点是24周时用力肺活量（FVC）的变化。MTX-463是一种针对WISP1的抗体，旨在减缓或阻止IPF的疾病进展。该研究旨在评估MTX-463在IPF患者中的疗效、安全性和耐受性。Mediar Therapeutics与Lilly公司签订了全球许可协议，以推进MTX-463的临床试验。IPF是一种罕见且进展迅速的肺部疾病，其特点是肺组织疤痕和增厚，导致呼吸困难加剧和持续的干咳。尽管已有治疗方法，但仍有未满足的医疗需求，平均生存期仅为诊断后的三到五年。Mediar Therapeutics还在独立推进其两个完全拥有的项目，以治疗其他纤维化疾病。
    Biospace
    2025-06-05
    Eli Lilly & Co 特发性肺纤维化
  • 遗传遗传特征预测致命皮肤癌对免疫疗法的耐药性
    交易并购
    遗传遗传特征预测致命皮肤癌对免疫疗法的耐药性
    一项新研究发现，在1255名转移性黑色素瘤患者中，约有一半的人对免疫检查点抑制剂治疗无反应，这与一种名为MT haplogroup T的遗传突变有关。该研究由纽约大学朗格尼健康和珀尔默特癌症中心的研究人员领导，分析了来自19个国家100多个医疗中心的CheckMate-067 III期临床试验的血液样本。结果显示，携带MT haplogroup T突变的患者对检查点疗法的反应几率降低了3.46倍。这种突变位于免疫治疗耐药患者的细胞能量中心——线粒体中。研究还发现，MT haplogroup T患者比非耐药患者拥有更多未充分分化的T细胞，这可能是因为对活性氧（ROS）的抵抗力增强，从而抑制了T细胞的攻击。这些发现为未来针对MT haplogroup T的检测提供了可能性，以确定哪些转移性黑色素瘤患者可能对免疫治疗无反应，从而改善治疗效果。
    Biospace
    2025-06-05
    皮肤癌
  • Sarepta 获得 FDA 平台技术称号，标志着基因治疗开发的“关键转变”
    研发注册政策
    Sarepta 获得 FDA 平台技术称号，标志着基因治疗开发的“关键转变”
    美国食品药品监督管理局（FDA）授予Sarepta Therapeutics公司其首个公开记录的平台技术认定，该技术名为rAAVrh74，公司利用这一病毒载体进行基因疗法的研究。在拜登政府时期，该认定的草案指南于2024年发布。获得认定的制药商可以使用“平台技术”制造多种药物或生物制品，旨在简化审查并为新药申请提供可预测性。Mayo Clinic风险投资伙伴和生物制药评论员Audrey Greenberg在LinkedIn帖子中称，这一认定的官方认可对细胞和基因疗法来说是一次“颠覆性的转变”，标志着从单一资产风险向共享组件和可重复系统的转变。这一认定被视为“模块化、可扩展发展的巨大一步”，为基因疗法铺平了“即插即用”的未来。William Blair的分析师在周三给投资者的报告中表示，平台技术认定鼓励在药物开发中使用“标准化的平台”，从而简化治疗法的开发。对于Sarepta公司来说，这一认定“有利”，因为它有助于公司“加速其后续基因疗法项目的开发”并降低早期研发费用。Sarepta公司正在使用病毒载体rAAVrh74进行其研究性基因疗法，用于治疗肢体肌营养不良症（LGMD），这一载体也被用于已批准的杜氏肌营养
    Biospace
    2025-06-05
    杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) Mayo Clinic 肢带型肌营养不良
  • Kazia Therapeutics 宣布 Paxalisib 治疗晚期乳腺癌的 1b 期试验中出现首例患者给药
    研发注册政策
    Kazia Therapeutics 宣布 Paxalisib 治疗晚期乳腺癌的 1b 期试验中出现首例患者给药
    Kazia Therapeutics Limited宣布，其一项由该公司资助的1b期临床试验已开始给药，该试验旨在评估其双重PI3K/mTOR抑制剂paxalisib与奥拉帕利或派姆单抗联合使用治疗晚期乳腺癌患者的安全性和初步疗效。这是一项多中心、开放标签、随机试验，旨在评估多种基于paxalisib的治疗组合的安全性、耐受性和初步疗效，并包括深入的生物标志物分析以支持未来的开发。Kazia首席执行官John Friend博士表示，这项试验标志着paxalisib在脑癌之外向更广泛的实体瘤应用发展的重要里程碑。该研究旨在探索paxalisib与奥拉帕利或派姆单抗的联合使用，以提供更有效的治疗策略，同时靶向肿瘤代谢、DNA修复和免疫逃逸。
    Biospace
    2025-06-05
    实体瘤 奥拉帕利 PI3K MTOR Paxalisib 胶囊
  • KalVista Pharmaceuticals 将在 2025 年欧洲过敏和临床免疫学学会大会上展示新的 Sebetralstat 数据
    研发注册政策
    KalVista Pharmaceuticals 将在 2025 年欧洲过敏和临床免疫学学会大会上展示新的 Sebetralstat 数据
    KalVista Pharmaceuticals在2025年欧洲过敏和临床免疫学学会（EAACI）大会上，共有六篇科学摘要被接受，会议将于2025年6月13日至16日在英国格拉斯哥举行。公司还赞助了一场针对医疗专业人士的研讨会，主题为“在HAE管理中填补差距：了解控制对您的HAE患者意味着什么”，由Douglas Jones主持，讨论了Sebetralstat，这是一种用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）的新型口服血浆激肽释放酶抑制剂。Sebetralstat正在接受美国FDA的审查，并已向欧洲药品管理局和其他全球监管机构提交了营销授权申请。HAE是一种罕见的遗传性疾病，导致C1酯酶抑制剂（C1INH）蛋白缺乏或功能障碍，进而引起激肽-激肽系统的失控激活。KalVista致力于开发针对罕见疾病的口服疗法，其领先的研究产品Sebetralstat正在全球范围内进行监管审查。
    Biospace
    2025-06-05
    sebetralstat 遗传性血管性水肿 Kalvista Pharmaceuticals Inc
  • Omega Laboratories 向 Cannabix Technologies Inc. 交付大麻呼气测试验证包 - 完成战略合作伙伴关系下的重要里程碑
    交易并购
    Omega Laboratories 向 Cannabix Technologies Inc. 交付大麻呼气测试验证包 - 完成战略合作伙伴关系下的重要里程碑
    Omega实验室向Cannabix科技公司交付了验证书面材料，标志着双方战略合作伙伴关系下的一个重要里程碑。Omega实验室是一家知名的药物检测实验室，以其全面的服务而闻名。这次交付的验证书面材料是针对Cannabix公司开发的THC分析测试方法，用于检测近期大麻使用情况。Omega实验室的验证测试在其ISO/IEC 17025认证的实验室环境中进行。这一验证包括使用Cannabix的呼吸收集单元和呼吸胶囊收集的呼吸气雾中同时定量检测-9-四氢大麻酚（THC）、-8-THC、大麻二酚（CBD）和大麻萜醇（CBN）。Omega实验室和Cannabix公司正在迅速推进与关键客户的合作，并加大大麻呼吸测试的商业化努力。此外，Omega实验室将把Cannabix的呼吸胶囊整合到其服务中，并与Cannabix在市场推广、分销、支持和物流等方面合作。
    GlobeNewswire
    2025-06-05
    WAS
  • AstriVax Therapeutics启动AVX70371的临床开发，这是一种使用Launch-iT技术的乙型肝炎免疫疗法
    研发注册政策
    AstriVax Therapeutics启动AVX70371的临床开发，这是一种使用Launch-iT技术的乙型肝炎免疫疗法
    文本翻译及总结： 标题：AstriVax Therapeutics启动AVX70371的临床开发，一种基于Launch-iT技术的乙型肝炎免疫疗法 内容摘要： - AstriVax Therapeutics公司宣布开始对AVX70371进行临床开发，这是一种基于其专有的Launch-iT技术的乙型肝炎免疫疗法。 - AVX70371是第三种进入临床试验的资产，这验证了Launch-iT平台的广泛潜力。 - 该疗法有望成为首个同类疗法，可能成为超过2.5亿慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染患者的功能性治愈方案的一部分。 - 第一阶段的RUBY研究（NCT06989788）将在比利时根特大学的疫苗中心对16名健康成人志愿者进行，评估AVX70371多次注射的安全性、耐受性和免疫原性。 - 该试验预计在2026年下半年完成，2025年底前进行中期分析。 - AVX70371旨在引发针对HBV在受感染肝细胞中复制的特定T细胞免疫反应。 - AstriVax Therapeutics公司计划在2024年首次临床研究结果积极后，继续推进其基于Launch-iT技术的首个治疗项目。 - 尽管有预防疫苗，但慢性乙型肝炎仍影响
    GlobeNewswire
    2025-06-05
    乙型肝炎 HBV
  • 迈威生物 9MW2821 在 2025 ASCO 上口头呈报的亮点
    研发注册政策
    迈威生物 9MW2821 在 2025 ASCO 上口头呈报的亮点
    在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，北京癌症医院泌尿外科主任申馨安教授代表研究团队公布了9MW2821联合托瑞帕利单抗治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌（la/mUC）的Ib/II期临床试验结果。该研究显示，9MW2821是一种针对Nectin-4的下一代抗体偶联药物，与托瑞帕利单抗联合使用在la/mUC患者中表现出令人鼓舞的疗效和可管理的安全性。试验结果显示，客观缓解率（ORR）为87.5%，疾病控制率（DCR）为92.5%，97.5%的患者肿瘤缩小。此外，联合治疗在老年、肝转移和Nectin-4阴性患者中也显示出良好的疗效，为晚期尿路上皮癌患者提供了新的治疗选择。
    Biospace
    2025-06-05
    迈威（上海）生物科技股份有限公司 nectin-4
  • 科学仪器制造商Bruker收购Biocrates Life Sciences AG
    医药投融资
    科学仪器制造商Bruker收购Biocrates Life Sciences AG
    2025年6月5日，科学仪器制造商Bruker宣布收购位于奥地利因斯布鲁克的biocrates Life Sciences AG。财务条款未披露。收购生物板条进一步增强了布鲁克基于MS的代谢组学解决方案。它还支持布鲁克扩展到多组学解决方案，包括仪器、试剂、软件和研究服务，建立在之前收购蛋白质组学试剂盒、软件和服务公司PreOmics和Biognosys的基础上。
    D-Pharm
    2025-06-05
    Bruker Corp
  • Alvotech和Dr. Reddy's达成合作，共同开发Keytruda（R）（帕博利珠单抗）的生物仿制药候选药物
    交易并购
    Alvotech和Dr. Reddy's达成合作，共同开发Keytruda（R）（帕博利珠单抗）的生物仿制药候选药物
    标题：Alvotech与Dr. Reddys合作开发Keytruda生物类似物 摘要： 印度海得拉巴和冰岛雷克雅未克（2025年6月5日）——全球生物技术公司Alvotech（纳斯达克：ALVO）和Dr. Reddys Laboratories Ltd.（BSE：500124 | NSE：DRREDDY | NYSE：RDY）今天宣布，两家公司已签署合作协议，共同开发和商业化针对全球市场的Keytruda（pembrolizumab）生物类似物。Keytruda是一种用于治疗多种癌症类型的药物，2024年全球销售额达到295亿美元。此次合作将结合Dr. Reddys和Alvotech在生物类似物领域的专业知识，加快生物类似物候选药物的开发进程，并扩大其全球影响力。根据协议，双方将共同负责开发、生产和商业化生物类似物候选药物，并共享成本和责任。Alvotech董事长兼首席执行官Robert Wessman表示，与Dr. Reddys合作开发pembrolizumab生物类似物令人非常高兴，这表明Alvotech能够利用其专注于生物类似物的研发和生产平台，加速其产品组合的扩展。Dr. Reddys首席执行官Er
    GlobeNewswire
    2025-06-05
    恶性肿瘤 帕博利珠单抗 Alvotech hf
  • Fujirebio 宣布与 Stanford Medicine 达成战略合作，以推进传染病研究
    交易并购
    Fujirebio 宣布与 Stanford Medicine 达成战略合作，以推进传染病研究
    标题：富士瑞必欧与斯坦福医学院合作推进传染病研究 富士瑞必欧，一家领先的体外诊断创新企业，今日宣布与位于美国加州帕洛阿托的斯坦福医学院合作，以推进传染病检测领域的研究和创新。此次合作旨在加速采用富士瑞必欧硅谷全资子公司Fluxus，Inc.开发的单分子计数技术的超灵敏免疫分析法的应用。更高的测试灵敏度能更好地指导临床治疗决策，并加速全球传染病治疗和预防策略的研究。 富士瑞必欧控股公司总裁兼首席执行官石川悟表示，传染病仍然是当今全球最大的健康挑战之一。通过与斯坦福临床病毒学实验室（由本杰明·平斯基教授领导）和斯坦福临床微生物学实验室（由尼亚兹·巴纳伊教授领导）合作，我们汇集了世界级的科学专长、尖端技术和全球健康洞察力。这次合作强调了我们的共同愿景，即创造一个更健康、更有韧性的世界。 Fluxus公司总裁兼首席执行官彼得·瓦格纳博士表示，这次合作是我们全球体外诊断专长和Fluxus超灵敏检测系统与斯坦福世界知名研究相结合的重大进展。我们很高兴能与斯坦福大学的传染病专家合作。 关于富士瑞必欧：富士瑞必欧是H.U.集团控股公司的一员，是一家以研发驱动型公司，不断开发具有高临床价值的新的体外诊断测试技术和独特的
    Businesswire
    2025-06-05
    感染类疾病
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