9月5日，外媒FierceBiotech报道，Evaluate发布的一份最新年度报告列出了目前处于研发阶段、具有最高价值潜力的资产，其中包括默沙东的sotatercept和诺华的iptacopan，以及Madrigal的非酒精性脂肪性肝炎药物。
以下十大最有价值的项目的净现值为791亿美元，到2028年，全球潜在产品总收入将达到194亿美元。
1.Sotatercept
2021年，默沙东以115亿美元收购了Acceleron Pharma抗pcsk9的药物sotatercept，用于治疗肺动脉高压或肺部高血压。
sotatercept全球研发进度
在3月份公布的一项名为STELLAR的三期试验中，与安慰剂相比，该疗法在24周后将患者的6分钟步行距离提高了40多米。公司还报告，与安慰剂相比，sotaterept降低了84%的临床恶化或死亡风险。
此外，默沙东还在一项名为CADENCE的二期试验中对一组因心力衰竭而患有肺动脉高压的患者进行测试。sotatercept2028年预期销售额：26亿美元；净现值：116亿美元；预计上市日期：2024年初。
2.Datopotamab deruxtecan
肺癌药物datopotamab deruxtecan（Dato-DXd）是一款靶向TROP2的在研抗体偶联药物（ADC），是阿斯利康和第一三共成功研发的Enhertu后续产品。
今年7月初发布了一项三期研究的第一部分数据。研究结果显示，在接受过至少一种其他治疗的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者中，与标准多西他赛化疗相比，Dato-DXd显著改善了无进展生存期。
3.CagriSema
CagriSema是诺和诺德开发的一种组合疗法，CagriSema将GLP-1类似物semaglutide与amylin类似物cagrilintide联合，每周一次皮下给药。
诺和诺德于2022年8月报告了一项2期试验的结果，该结果显示，联合治疗导致体重减轻15.6%，而仅接受semaglutide的患者体重减轻5.1%，单独服用cagrilintide的患者体重减轻8.1%。该试验以超重的2型糖尿病患者为研究对象。
4.Donanemab
Donanemab是一款pGlu3-Aβ单抗，用于治疗阿尔茨海默症（AD）。礼来已于第二季度完成向FDA递交上市申请，预计年底将收到反馈。此外，礼来目前正在向全球其他监管机构提交申请，大部分将在年底前完成。
Donanemab全球研发进度
7月17日，礼来公布了TRAILBLAZER-ALZ 2 的3期临床研究的完整结果，结果显示donanemab显著减缓了早期症状性阿尔茨海默病患者的认知和功能的下降。
近半数处于疾病早期阶段、接受donanemab治疗的受试者在用药1 年后没有出现临床进展；
同时亚组分析结果表明，处于疾病早期阶段的受试者获益更大，与安慰剂受试者相比，接受donanemab治疗的受试者认知和功能的下降减缓了 60%；此外，相对于安慰剂，donanemab的治疗效果在整个试验过程中持续增加，许多受试者在 6 或 12 个月时完成了疗程，这支持有限的用药期限。
5.KarXT
KarXT是一种M1和M4 muscarinic乙酰胆碱1受体激动剂，有可能治疗精神分裂症的正性和负性症状。
最近，Karuna宣布该疗法达到了主要终点，即在Positive and Negative Syndrome Scale(PANSS)上减轻了症状严重程度。KarXT未能达到一个次要终点，即在第五周没有特定地降低与安慰剂相比的负性症状，但在四周后，它在两个单独的量表上显着降低了与安慰剂相比的负性症状。
6.mRNA-1647
mRNA-1647是一款巨细胞病毒(CMV)疫苗，目前正在进行一项关键III期临床试验，旨在评估mRNA-1647对16至40岁女性原发性CMV感染的疗效，入组率已有80%。
7.Iptacopan
Iptacopan是由诺华研发的首创、口服、高效、选择性、小分子、可逆性补体因子B（FB）抑制剂。今年3月，iptacopan获得CDE突破性治疗药物的认定，用于阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）患者的治疗，PNH是一种获得性克隆性造血干细胞疾病。
随后4月份，欧洲血液与骨髓移植学会（EBMT）年会上，诺华首次公布iptacopan关键性III期APPOINT-PNH研究达到主要终点。
6月份，CDE正式受理iptacopan胶囊的上市许可申请并将其纳入优先审评程序，其拟定适应症为用于成人PNH患者的治疗。
8.Resmetirom
Resmetirom是一款甲状腺激素受体（THR）-β口服选择性激动剂。THR-β在人体肝脏中高表达，能够调节脂代谢，降低LDL-C、甘油三酯和致动脉粥样硬化性脂蛋白。
6月30日，Madrigal 已向FDA滚动提交resmetirom治疗伴有肝纤维化的非酒精性脂肪性肝炎 (NASH) 患者的新药申请（NDA），预计7月全部提交完成。2023年4月，FDA已授予其突破性疗法资格认定。
9.Aficamten
Aficamten是由Cytokinetics开发的一种小分子药物，能选择性抑制心肌肌球蛋白，减少每个心动周期中活性肌球蛋白产力横桥的数量，从而抑制与HCM相关的心肌过度收缩。2020年7月，箕星药业从Cytokinetics引进了在大中华地区开发和商业化该产品的独家许可。
在HCM临床前模型中，Aficamten通过选择性地与肌球蛋白的特异变构结合位点结合，来降低心肌收缩力，从而阻止肌球蛋白进入收缩状态。目前正在开展HCM的III期临床。
10.Tiragolumab
Tiragolumab是目前全球进展最快的TIGIT靶向抗体药，其采用野生型IgG1同型，能够靶向结合免疫细胞上表达的蛋白受体TIGIT；
通过结合TIGIT，Tiragolumab可阻断TIGIT与一种名为脊髓灰质炎病毒受体（PVR，或CD155）的蛋白质的相互作用。
8 月 23 日，罗氏制药针对 Tiragolumab 联用 PD-L1 单抗一线治疗 PD-L1 高表达 NSCLC 的 III 期临床试验 Skyscraper-01 研究提供最新数据。
在第二次中期分析中，主要终点总生存期（OS）尚未成熟，Tiragolumab + Tecentriq 组的预估中位 OS 为 22.9 个月，而 Tecentriq 单药组的中位 OS 则为 16.7 个月，风险比（HR）为 0.81。
参考资料：
1.FierceBiotech官网
2.药融云数据库
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