【CTR20211500】CTL019治疗复发/难治性急性B淋巴细胞白血病的疗效和安全性

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基本信息

登记号

CTR20211500

试验状态

主动终止（尊敬的CDE老师，CTL019H2301（BELINDA）是一项在复发/难治性非霍奇金淋巴瘤成年患者中评估tisagenlecleucel疗效的III期试验，由于试验未达到主要终点，诺华因此停止BELINDA中国扩展队列的招募。诺华同时对整体开发计划开展做了进一步评估，包括CTL019（tisagenlecleucel）是否能够满足中国当前和未来的医疗需求。在审慎评估患者现有治疗选项和替代疗法并在考虑快速发展的治疗领域现状后，诺华决定终止CTL019（tisagenlecleucel）在中国的开发，包括在ALL儿童和年轻成人患者中开展的中国特定研究CTL019B2210。本试验目前处于研究中心启动阶段，患者尚未入组。诺华后续将与研究者一同完成试验关闭活动。附件为该试验终止通知函。请您参考，谢谢。）

药物名称

CTL-019

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

CTL-019

首次公示信息日的期

2021-08-04

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

儿童和年轻成人复发或难治性急性B淋巴细胞白血病

试验通俗题目

CTL019治疗复发/难治性急性B淋巴细胞白血病的疗效和安全性

试验专业题目

在中国儿童和年轻成人复发或难治性急性B淋巴细胞白血病患者中评估CTL019的疗效和安全性的II期、单臂、多中心试验

申办单位信息

申请人联系人

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申请人名称

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联系人邮编

100026

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临床试验信息

试验目的

由于既往全球关键性临床试验中未包含中国参加者，本研究将评估CTL019在中国儿童和年轻成人复发或难治性急性B淋巴细胞白血病参加者中的安全性和疗效。

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅱ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 22 ；

实际入组人数

国内: 0 ；

第一例入组时间

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.参与研究前必须先签署知情同意书，或知情许可（如适用）。；2.签署知情同意书（ICF）时年龄 ≤ 25岁的中国参加者；3.复发或难治性B细胞ALL a. 二次或二次以上骨髓复发，或 b. 接受异基因SCT后出现任何骨髓复发，且筛选时必须距离SCT ≥ 3个月，或 c. 原发难治（定义为接受2疗程标准一线化疗后仍无法达到CR）或化疗难治（定义为复发性白血病参加者在接受了1疗程标准化疗后仍无法达到CR），或 d. Ph+ ALL参加者可以参与研究，前提是该参加者对TKI治疗不耐受或在二线TKI治疗后出现复发/难治，或TKI治疗对该参加者来说是禁忌治疗，或 e. 出于以下原因不能接受异基因SCT：合并疾病对异基因SCT预处理方案有其他禁忌缺少合适的供者曾接受过SCT 与非研究团队的BMT医师讨论了（留有记录）SCT的作用后拒绝了异基因SCT这一治疗选项；4.对于复发患者，筛选前3个月内经流式细胞术测出骨髓或外周血中存在CD19+肿瘤表达；5.筛选时的当地形态学检查中骨髓原始淋巴细胞 ≥ 5%；6.Karnofsky（年龄 ≥ 16岁）或Lansky（年龄 < 16岁）体能状态 ≥ 50；7.充分的肝功能是指： a. 丙氨酸氨基转移酶（ALT）和天门冬氨酸氨基转移酶（AST）≤ 5x 对应年龄正常值上限（ULN） b. 总胆红素（TBL）< 2 mg/dL（对于患有Gilbert’s综合征的参加者：总胆红素 < 4 mg/dL）；8.充分的肾功能是指经性别和年龄调整的血清肌酐值在下表的限度之内：最大血清肌酐 (mg/dL) 年龄（岁）男性女性 1至 < 2 0.6 0.6 2至 < 6 0.8 0.8 6至 < 10 1.0 1.0 10至 < 13 1.2 1.2 13至 < 16 1.5 1.4 ≥ 16 1.7 1.4；9.充分的肺功能是指： a. 没有或轻度呼吸困难（≤ 1级） b. 在室内环境下用脉搏氧饱和度监测仪测量的血氧饱和度 > 90%；10.通过ECHO或MUGA检测的左心室缩短分数（LVSF）≥ 28%或左心室射血分数（LVEF）≥ 45%；11.必须符合机构进行白细胞单采的标准；12.确定符合所有其他合格标准后，还必须能够提供可被生产场所接受的非动员细胞的白细胞单采产品；

排除标准

1.孤立的髓外疾病复发；2.伴随骨髓功能衰竭相关遗传综合征的参加者，如范可尼贫血、Kostmann综合征、Shwachman综合征或任何其他已知骨髓功能衰竭综合征患者。研究不排除唐氏综合征患者。；3.Burkitt淋巴瘤/白血病患者（即成熟B细胞ALL、B细胞 [slg阳性和κ或λ限制性阳性] 白血病患者、FAB形态学L3型和/或MYC易位ALL的患者）。；4.曾使用过靶向抗CD19的治疗、基因治疗或过继性T细胞治疗。；5.ALL累及CNS，即根据国家综合癌症网络指南（NCCN 2018 v1）定义的CNS-2和CNS-3疾病。注：有CNS疾病史但接受了有效治疗的参加者也可以入组研究。；6.患有活动性神经系统自身免疫性或炎性疾病；7.患有/曾患有具临床意义的CNS疾病，如癫痫、局部麻痹、失语症、卒中、重度脑损伤、小脑疾病、器质性脑综合征或精神病。；8.筛选前30天内或5个半衰期内（以较长者为准）使用过研究性药品。；9.经血清学检测提示活动性乙肝（HBV）或丙肝（HCV），详细标准请见第16.2节。如果筛选时检测与输注CTL019的间隔时间超过8周，则需重复血清学检测。；10.人免疫缺陷病毒（HIV）血清学检测结果为阳性。；11.通过临床证据、影像学或阳性实验室检查结果确认的有临床意义的活动性感染，或患有研究者认为对参加者安全性造成风险或对研究评估、操作或完成有影响的任何其他有临床意义的疾病。；12.梅毒血清学检测结果为阳性。；13.既往异基因HSCT患者中存在活动性、2至4级急性移植物抗宿主病（GVHD）（根据Mount Sinai国际GVHD联合会标准）或广泛型慢性GVHD（根据2014年美国国立卫生研究院共识）。；14.曾患有或伴发恶性肿瘤，得到有效治疗的非黑素瘤皮肤癌、原位癌（如子宫颈、皮肤）以及完全缓解至少3年且无复发征兆的癌症除外。；15.妊娠或哺乳女性。；16.有生育可能的女性，其定义为生理上具有生育能力的女性，除非该女性同意从入组研究起采取高效避孕措施，直至输注tisagenlecleucel后至少12个月后和通过连续两次qPCR检测确定CAR T细胞完全消失。；17.性生活活跃的男性必须从入组研究起在性交的过程中使用避孕套，直至输注tisagenlecleucel后至少12个月后和通过连续两次qPCR检测确定CAR T细胞完全消失。为避免伴侣受孕和防止研究药物通过精液传递给性伴侣，所有性生活活跃的男性参加者都必须使用避孕套。；18.参加者对CTL019的辅料或任何研究方案规定给予的药物不耐受。；19.入组本研究的参加者不得参与其他平行的研究药物或器械研究。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

苏州大学附属第一医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

215006

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