【CTR20231418】VSA001注射液中国家族性乳糜微粒血症综合征III期临床研究

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基本信息

登记号

CTR20231418

试验状态

已完成

药物名称

普乐司兰钠注射液

药物类型

化学药

规范名称

普乐司兰钠注射液

首次公示信息日的期

2023-05-23

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

家族性乳糜微粒血症综合征

试验通俗题目

VSA001注射液中国家族性乳糜微粒血症综合征III期临床研究

试验专业题目

一项在中国家族性乳糜微粒血症综合征成人患者中评价VSA001注射液有效性和安全性的III期临床研究

申办单位信息

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联系人邮编

200040

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临床试验信息

试验目的

该研究的主要目的是在中国家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者中评价VSA001的有效性和安全性。

试验分类

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试验类型

平行分组

试验分期

Ⅲ期

随机化

盲法

双盲

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 30 ；

实际入组人数

国内: 37 ；

第一例入组时间

2023-07-18

试验终止时间

2026-01-09

是否属于一致性

否

入选标准

1.1. ≥18岁的男性或非妊娠（且不计划妊娠）、非哺乳期的女性；

排除标准

1.1. 当前正在使用或（筛选期之前）1年内使用任何肝细胞靶向siRNA或反义寡核苷酸分子。；2.2. 患有糖尿病伴以下任一情况： a. 筛选前12周内新诊断； b. 筛选时HbA1c≥9.0%。；3.3. 本研究第1天前的12周内患有活动性胰腺炎。；4.4. 本研究第1天前24周内有急性冠脉综合征事件史。；5.5. 本研究第1天前12周内接受过重大手术。；6.6. 筛选时具有以下任一实验室检查值异常： a. 筛选时ALT或AST≥3×ULN； b. 总胆红素≥1.5×ULN（如果受试者具有Gilbert综合征的既往诊断和病史记录，则筛选时总胆红素必须≤3 mg/dL）； c. 根据慢性肾病流行病学合作研究组（CKD-EPI）公式计算的肾小球滤过率估计值<30 mL/min/1.73 m2； d. 随机尿蛋白/随机尿肌酐比值>3 g/天； e. 凝血酶原时间、部分凝血活酶时间或INR出现有临床意义的异常。；7.7. 未受控制的高血压（筛选时血压>160/100 mmHg）；如果未治疗，在高血压得到治疗和控制后，受试者可重新筛选。；8.8. 接受以下治疗或操作： a. 本研究第1天前4周内或研究期间计划使用全身性皮质类固醇或合成代谢类固醇； b. 目前或研究期间计划接受胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂； c. 本研究第1天前4周内或研究期间计划进行血浆单采； d. 在采集合格血脂参数前4周内献血50～499 mL或在采集合格血脂参数前8周内献血>499 mL。；9.9. 接受人免疫缺陷病毒（HIV）抗逆转录病毒治疗（注：确定HIV状态不是必需的研究程序）。；10.10. 乙型肝炎病毒（HBV）或丙型肝炎病毒（HCV）相关检测阳性（乙型肝炎表面抗原[HBsAg]和HBV DNA检测阳性，或HCV RNA检测阳性）。；11.11. 纽约心脏病学会（NYHA）III或IV级的心力衰竭或末次已知射血分数＜30%。；12.12. 存在原发性甲状腺功能减退症（筛选时促甲状腺激素[TSH]>ULN且游离T4<LLN）、原发性亚临床型甲状腺功能减退症（筛选时TSH>ULN且游离T4 <LLN）或继发性甲状腺功能减退症（筛选时TSH<LLN且游离T4<LLN）临床证据。；13.13. 首次给药前24周内有出血性卒中史。；14.14. 出血体质或存在血栓病史。；15.15. 当前诊断为肾病综合征。；16.16. 拒绝在研究期间将饮酒量限制在中等限度及以下，具体为每周不超过14个单位（1个单位约相当于80 mL葡萄酒、200 mL啤酒或25 mL 40%酒精）。；17.17. 知情同意前2年内有需要全身治疗的恶性肿瘤病史，已治愈的皮肤基底细胞癌或鳞状细胞癌、浅表性膀胱肿瘤或原位宫颈癌除外。目前正在接受全身抗肿瘤治疗或PI认为近期存在癌症复发风险。；18.18. 基于研究第1天前的血浆PK，在30天内或5个半衰期内（以较长者为准）接受过其他研究药物或器械治疗，或目前正在参与一项干预性临床试验。；19.19. 任何伴随的精神或神经疾病或严重社会状况引起的认知功能障碍，或PI认为受试者难以依从方案要求，或有使受试者面临额外安全性风险等其他状况。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

复旦大学附属华山医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

200040

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