【CTR20244863】评价人纤维蛋白原在先天性纤维蛋白原减少或缺乏症患者中的药代动力学特征，以及治疗出血事件的安全性和有效性的单臂、开放、多中心临床试验

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基本信息

登记号

CTR20244863

试验状态

已完成

药物名称

人纤维蛋白原

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

人纤维蛋白原

首次公示信息日的期

2024-12-27

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

用于先天性纤维蛋白原减少或缺乏症

试验通俗题目

评价人纤维蛋白原在先天性纤维蛋白原减少或缺乏症患者中的药代动力学特征，以及治疗出血事件的安全性和有效性的单臂、开放、多中心临床试验

试验专业题目

评价人纤维蛋白原在先天性纤维蛋白原减少或缺乏症患者中的药代动力学特征，以及治疗出血事件的安全性和有效性的单臂、开放、多中心临床试验

申办单位信息

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联系人邮编

046000

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临床试验信息

试验目的

主要目的：（1）评价康宝人纤维蛋白原在先天性纤维蛋白原减少或缺乏症患者中单次用药的药代动力学特征；（2）评价康宝人纤维蛋白原治疗先天性纤维蛋白原减少或缺乏症患者出血事件的有效性。次要目的：（1）评价康宝人纤维蛋白原治疗先天性纤维蛋白原减少或缺乏症患者出血事件的安全性；（2）评价已上市同类产品在先天性纤维蛋白原减少或缺乏症患者中单次用药的药代动力学特征。

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅳ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 12 ；

实际入组人数

国内: 12 ；

第一例入组时间

2024-12-30

试验终止时间

2025-09-08

是否属于一致性

否

入选标准

1.签署知情同意书时，12 周岁＜年龄≤70 周岁的青少年和成人患者，男女不限（12周岁＜青少年＜18周岁，18周岁≤成人≤70周岁）；2.临床诊断为先天性纤维蛋白原减少或缺乏症的患者（有基因检测证据）；3.筛选期研究中心检测纤维蛋白原活性水平＜0.5g/L，且在PK试验当天用药前为非出血状态；4.参与有效性验证试验进行按需治疗（自发性或创伤性）的急性出血受试者，筛选期研究中心检测纤维蛋白原活性水平＜0.5g/L；计划择期手术（包括有创操作）的受试者，筛选期研究中心检测纤维蛋白原活性水平＜1g/L（适用于只参与有效性验证临床试验的补充受试者）；5.具有生育能力的受试者自愿在签署知情同意书后直至末次用药后3 个月内采取有效的避孕措施；6.受试者自愿知情同意，并签署知情同意书（受试者或者其监护人缺乏阅读能力和无法理解知情同意内容时，需与公正见证人共同签署；另12周岁＜年龄＜18周岁需受试者和其监护人共同签署），能够充分理解试验的方法和程序，能够配合试验要求提供生物样本用于药代动力学指标检测；

排除标准

1.既往或目前对人纤维蛋白原及辅料或其他人血浆蛋白过敏者；2.诊断为获得性纤维蛋白原缺乏症的患者；3.既往有纤维蛋白原抑制物阳性病史；4.除先天性纤维蛋白原减少或缺乏症以外，患有其他严重血液疾病（如白血病、严重贫血等影响试验结果者）；5.签署知情同意书前半年内出现过因先天性纤维蛋白原减少或缺乏导致的严重出血事件者，例如内脏、颅内出血等；6.签署知情同意书前或目前有血栓病史或血栓家族史，或有易栓症病史；7.患有严重的心脏病，包括心肌梗死、慢性心功能不全者（NYHA分级Ⅲ和Ⅳ级）；8.入组前3 个月内的流产或妊娠终止史，孕妇及哺乳期妇女（目前正在哺乳或目前虽然没有人工哺乳但分娩后不满1年）；9.入组前4周内接受过人纤维蛋白原或含有人纤维蛋白原的血液制品的治疗；10.入组前3 个月内及试验期间计划输注全血、新鲜血浆、冷沉淀、红细胞或血小板（白蛋白除外）等血液制品，或在入组前1 周内使用其他血液制品如凝血因子的患者；11.参加PK 试验的受试者用药前1 周内使用激素类药物（如可的松、生长抑素、胰岛素样生长因子等）；12.试验期间无法中断或需要使用抗凝药物者；13.筛选期达到以下指标之一者：① 谷氨酸氨基转移酶（ALT）或门冬氨酸氨基转移酶（AST）＞正常值上限的2倍；② 碱性磷酸酶或总胆红素＞正常值上限2倍；③ 尿素/尿素氮或血肌酐＞正常值上限1.5倍；④ 血红蛋白＜60g/L；⑤ 纤维蛋白降解产物（FDP）＞正常值上限1.5倍；⑥ HBsAg（或核酸检测）阳性或HCV抗体（或核酸检测）阳性或HIV抗体（或核酸检测）阳性或梅毒螺旋体抗体阳性；14.签署知情同意书前1个月内入组过其他药物或医疗器械干预性临床试验者；15.患有终末期肝脏疾病、恶性肿瘤疾病、精神疾病、有明显的精神障碍或癫痫；16.嗜酒者（签署知情同意书前的3 个月内每周饮酒≥2 次，平均每次饮用量≥不同酒类折算后相当于100 mL纯酒精）、吸毒者、药物滥用及成瘾者；17.依从性差或其他研究者认为有任何不适合入选的情况者；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国医学科学院北京协和医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

100032

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