该论文的发表标志着 mRNA-LNP 路径的 In vivo CAR T 正式进入临床研究阶段,并且 在人体上首次获得了临床验证 。 HN2301 依托于虹信生物工程化细胞靶向平台 (EnC-LNP) 研发,核心成分为拥有自主知识产权的可离子化氨基脂质(ILB-3132)、人源化 CD8 靶向抗体片段及 Anti-CD19 CAR mRNA,采用静脉滴注方式给药。 该研究共纳入 5 例难治性 SLE 患者,其中四例合并狼疮肾炎 (LN) ,患者患病时长至少 7 年,最长达 18 年。
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