摘要： 全球约有 8000 种遗传性疾病，累计影响近 10% 的人口，其中仅 5% 的患者有治疗方案，且多数疗法仅能缓解症状而非根治病因。 腺相关病毒（AAV）载体 凭借高效的体内 DNA 递送能力、良好的安全性及长期基因表达特性，成为基因治疗领域的核心工具。 目前已有 7 种 AAV 载体获美国 FDA 批准，覆盖视网膜 dystrophy、脊髓性肌萎缩（SMA）、血友病等疾病，另有超 70 种候选疗法处于临床研发阶段。
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