4 月 7 日,Mesoblast 公司宣布, 美国 FDA 已批准其药物 Ryoncil(remestemcel-L-rknd)直接开展治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的注册性临床试验。 DMD 作为一种严重罕见遗传病,目前尚无治愈方法,此次获批为患儿及家属带来了新的期待。 Ryoncil 是首个获 FDA 批准上市的间充质基质细胞(MSC)药物,目前已获批用于 2 个月及以上儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病(SR-aGvHD), 其在儿童人群中的安全性已通过临床验证。
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