4 月 7 日，Mesoblast 公司宣布， 美国 FDA 已批准其药物 Ryoncil（remestemcel-L-rknd）直接开展治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的注册性临床试验。 DMD 作为一种严重罕见遗传病，目前尚无治愈方法，此次获批为患儿及家属带来了新的期待。 Ryoncil 是首个获 FDA 批准上市的间充质基质细胞（MSC）药物，目前已获批用于 2 个月及以上儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD）， 其在儿童人群中的安全性已通过临床验证。
2026-07-22
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