国内首个胆道癌Ⅲ期临床成功IDH1抑制剂！TQB3454正式纳入优先审评审批程序

IDH1抑制剂是胆道癌精准治疗的重要组成部分，但目前国内尚无针对该靶点的药物获批用于胆道癌治疗。5月28日，中国生物制药（1177.HK）核心企业正大天晴自主研发的IDH1抑制剂——TQB3454正式纳入优先审评审批程序，用于治疗经吉西他滨和氟尿嘧啶类方案治疗失败的伴IDH1突变的局部晚期、复发和/或转移性胆道癌患者，有望加速填补本土相关治疗领域空白。

TQB3454是一种高选择性IDH1抑制剂，能够特异性抑制IDH1突变酶，从而降低其下游2-HG水平，改善由2-HG异常升高所引起的DNA及组蛋白高甲基化状态，使染色质结构恢复正常，促使突变细胞恢复到正常的分化及发育过程，实现抗恶性肿瘤的作用。

正大天晴已于2026年3月宣布，TQB3454针对伴IDH1突变的晚期胆道癌患者的III期临床研究（TQB3454-III-01）在预设的期中分析中达到主要终点，无进展生存期 (PFS) 与总生存期 (OS) 均达到方案预设的优效界值。期中分析结果显示，与对照组相比，TQB3454能够显著降低晚期胆道癌患者的疾病进展或死亡风险，并显著延长PFS和OS；安全性数据与已知风险一致，未发现新的安全性信号。

这是全球第二个、中国第一个IDH1抑制剂在胆道癌取得成功的III期临床研究，TQB3454也是首个完成III期临床研究的国产IDH1抑制剂，有望填补我国IDH1突变胆道癌精准靶向治疗的临床空白。相关研究数据将于今年开展的国际权威学术大会公布。

胆道癌是一类起病隐匿、进展迅速的消化系统恶性肿瘤，约占消化系统恶性肿瘤的3%，因高度侵袭性、预后差的特点，5年生存率不足5%。全球范围内胆道癌发病率呈上升趋势，以亚洲国家最为高发，疾病负担不容忽视。其中，IDH1突变在肝内胆道癌患者中的发生率为13%-17%。然而，目前国内尚无针对IDH1靶点的药物获批用于胆道癌治疗，该领域仍存在显著未被满足的临床需求。

TQB3454已于2023年4月获CDE授予突破性疗法认定，此次被纳入优先审评审批程序，标志着该药物从临床研究阶段迈向上市申报的关键节点。此外，TQB3454在胶质瘤、软骨肉瘤等多种实体瘤中已展现出良好的临床开发潜力，有望为携带IDH1突变的患者提供一种全新的精准靶向治疗选择。

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