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225 项临床试验 + 6 款获批药！AAV 为何成基因治疗 “香饽饽”？

抗体圈抗体圈
2025/09/27
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血友病 脊髓性肌萎缩症

而在众多基因递送工具中， 腺相关病毒（AAV）载体 凭借低致病性、广组织靶向性和长期基因表达能力，成为当前基因治疗领域的 “主力军”。 截至目前，全球已有超过 225 项 AAV 相关临床试验，6 款 AAV 基因治疗产品获 FDA 批准，治疗范围覆盖血友病、先天性失明、脊髓性肌萎缩症等疾病。 一、基因治疗与 AAV 载体：为何 AAV 能脱颖而出。

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