【行业新突破】全球首个帕金森病干细胞疗法进入III期临床，拜耳旗下BlueRock公司完成首例患者给药

进入2025年以来，BlueRock、Neurona，Vertex先后宣布其人多能干细胞衍生细胞疗法进入了III期临床，这给业内带来了极大的鼓舞。

近日，拜耳旗下子公司BlueRock Therapeutics宣布，其针对帕金森病的干细胞疗法bemdaneprocel（BRT-DA01）已在关键III期临床试验exPDite-2中完成首例患者给药。这一进展标志着全球首个针对帕金森病的异基因多能干细胞衍生疗法正式进入III期临床阶段，为神经退行性疾病治疗带来新的希望。

exPDite-2研究是一项多中心、双盲、随机、假手术对照试验，计划招募约102名帕金森病患者，旨在评估bemdaneprocel疗法的疗效、安全性及整体影响。其主要终点为第78周时患者“无困扰性运动障碍的‘开期’（ON-time）”时长变化，次要终点包括运动功能、非运动症状、安全性、日常生活能力及生活质量等指标。

Bemdaneprocel是一种“现货型”同种异体干细胞衍生疗法，由人胚胎干细胞分化的多巴胺能神经元前体组成，通过外科手术植入患者大脑，旨在替代帕金森病中退化的多巴胺能神经元，重塑受损的神经网络，从而恢复运动和非运动功能。

该疗法的推进基于I期临床试验的积极结果：术后24个月数据显示，该疗法耐受性良好，未发生与药物相关的严重不良事件，且运动功能呈现改善趋势。今年4月发表于《Nature》的18个月数据进一步证实，移植细胞可在患者脑部存活并植入（F-DOPA PET成像信号增加）。

目前，bemdaneprocel已获得美国FDA授予的快速通道资格和再生医学先进疗法（RMAT）认定。拜耳制药研发负责人Christian Rommel博士表示：“该疗法旨在可持续恢复多巴胺能系统功能，最终改善患者生活质量。”

相较于传统药物仅缓解症状，细胞疗法有望实现“一次治疗，长期获益”。未来，随着更多临床数据的积累与技术平台的优化，相信将为改善全球约1000万帕金森病患者的生活质量、延缓疾病进展带来新的希望。

【关于跃赛生物】
上海跃赛生物科技有限公司成立于2021年，专注帕金森病、癫痫等神经系统疾病细胞治疗药物研发，拥有4000㎡研发中心与GMP厂房，获评全国颠覆性技术创新大赛优秀奖、上海市专精特新企业、浦东新区“明珠杯”创业大赛一等奖等荣誉，2024年度浦东新区创新创业奖。