北京天坛医院启动国内首个Vorasidenib治疗高级别胶质瘤的临床研究

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2025/05/11

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一项旨在探索Vorasidenib治疗高级别胶质瘤的国际多中心研究（S95032-211），5月8日在首都医科大学附属北京天坛医院正式启动。这项研究是针对4级IDH突变型星形细胞瘤的干预性研究，也是国内首个针对这种药物治疗高级别胶质瘤的临床研究，有望为IDH突变的高级别胶质瘤患者带来新的希望。

这项研究由中国工程院院士、北京天坛医院神经外科学中心主任江涛担任中国区域leading PI，北京天坛医院神经外科学中心任晓辉教授担任天坛医院PI。

任晓辉介绍，Vorasidenib是一种已经获批用于2级胶质瘤的IDH1/2双重抑制剂。而此次的临床试验，将首次探索将该药物用于4级IDHm星形细胞瘤患者的有效性和安全性。

据介绍，这次研究是一项Vorasidenib联合替莫唑胺（TMZ）治疗IDH1或IDH2突变的高级别胶质瘤受试者的Ib/II期、多中心研究，将涵盖全球11个国家30余家中心，计划纳入39~41例患者，中国有3家中心参与，试验为全球竞争入组。研究Ib期为安全性导入期，旨在为II期确定联合给药剂量。II期主要入组标准是经病理学证实的4级IDHm星形细胞瘤，入组前接受手术及术后标准放疗联合TMZ化疗（RT-TMZ）。研究治疗必须在RT-TMZ完成后6周内开始。研究的主要目标是评估Vorasidenib联合TMZ的初步临床有效性，主要终点是12个月时的无进展生存率，次要终点包括无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）、客观缓解率（ORR）、临床获益率（完全缓解+部分缓解+疾病稳定）、药物代谢动力学（PK）特征等。目前Ib期已成功入组7例受试者，其中6例患者为剂量限制性毒性（DLT）可评估患者，在第1周期给药后评估无DLT发生。Ib期队列结束会议将在近期召开，其后将宣布试验正式开始II期的招募。

8日举行的启动会上，对研究背景、研究概况、研究方案概述、研究药物的处方和剂量调整原则、药物警戒、伦理管理原则、GCP的管理以及具体操作方面展开了详细的介绍和培训。来自北京天坛医院神经外科、临床试验中心、伦理办公室等部门的负责人，围绕患者招募和研究质量把控、以及如何优化临床试验流程和保障受试者权益等话题进行深入讨论。任晓辉表示，在研究中将重点关注联合用药的安全性，确保患者既安全，又有效。

江涛院士表示，相比于放疗后单一辅助化疗，联合用药方案有望明显延长生存期，为IDH突变型高级别胶质瘤患者带来新希望。中国加入高级别胶质瘤全球早期阶段研究，也是对我国胶质瘤研究的学术实力和影响力的展示，更能推动中国深度参与中枢神经系统肿瘤的国际临床研究。

目前，S95032-211研究已完成CDE临床试验登记平台的登记工作，具体信息参考链接：http://www.chinadrugtrials.org.cn/，登记号CTR20251399。