今日， 罗氏（Roche）宣布因近期又一例 杜氏肌营养不良症（ DMD ） 基因药物 #Elevidys 治疗的患者因急性肝衰竭（ALF）死亡，将暂停该疗法在“丧失无独立行走能力”患者中的商业应用，并自愿暂停全球多国临床试验。 在全球约140名接受Elevidys治疗的非行动障碍DMD患者中，已报告两例致命性急性肝衰竭（ALF）死亡事件。 急性肝衰竭是Elevidys及其他AAV载体基因疗法的已知风险，此次事件促使罗氏重新评估了该疗法在非行动障碍患者中的效益风险比，并认定其不再有利。
2026-06-08
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