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诺华宣布两项Ianalumab III期临床试验在干燥综合征患者中达到主要终点

诺华集团

2025/08/13

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淋巴瘤干燥综合征 Novartis AG NOVARTIS Pte Ltd MorphoSys AG

根据Art.53LR发布的临时公告

NEPTUNUS-1和NEPTUNUS-2是首个针对干燥综合征的全球III期临床试验，旨在验证干燥综合征的疾病活动度在统计学意义上得以显著降低¹

Ianalumab有望成为首个也是唯一获批用于治疗干燥综合征的靶向治疗方案

Ianalumab在干燥综合征中表现出良好的耐受性和安全性^1,2

诺华计划在即将召开的医学会议上展示相关数据，并向全球卫生监管机构提交

近日，诺华宣布，ianalumab（VAY736）用于活动性干燥综合征成人患者的III期临床试验取得积极结果。 两项试验均达到了主要终点，显示其针对疾病活动性具有统计学意义的显著改善¹。这些结果支持ianalumab作为一种具有双重作用机制（B细胞清除和BAFF-R抑制）的药物，有望成为首个针对干燥综合征患者的靶向治疗方案。干燥综合征是一种慢性且致残的自身免疫性疾病^3,4,5。

干燥综合征是一种严重、进展性并具有系统性特征的自身免疫性疾病，其诊断常存在延误或误诊现象，对患者生活质量造成显著不良影响。目前治疗选择非常有限，临床上存在亟待满足的需求。两项III期临床研究均证实，ianalumab可有效改善干燥综合征患者的疾病活动性。这两项III期研究具有里程碑意义，我们计划尽快就相关研究数据与各卫生监管机构展开沟通。

NEPTUNUS关键试验达到了主要终点，即通过衡量ESSDAI（干燥综合征疾病活动指数）降低来显示疾病活动性的改善，这是一种与安慰剂相比的多维度的疾病活动性测量方法。Ianalumab在干燥综合征中表现出良好的耐受性，并展示了良好的安全性^1,2。

诺华计划在即将召开的医学会议上展示NEPTUNUS-1和NEPTUNUS-2的数据，并向全球卫生当局递交ianalumab的相关申请，该药物已获得美国食品和药物管理局（FDA）授予的快速通道资格⁶。

关于 ianalumab

Ianalumab(VAY736) 是一种新型全人源单克隆抗体，正在研究其治疗多种B细胞驱动的自身免疫性疾病的潜力，包括干燥综合征、免疫性血小板减少症（ITP）、系统性红斑狼疮（SLE）、狼疮性肾炎（LN）、温性自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）和弥漫性皮肤系统性硬化症（dcSSc）^3,7-13。其可通过双重作用机制靶向B细胞，即通过抗体依赖性细胞毒性（ADCC）进行B细胞清除，并中断BAFF-R介导的B细胞功能和生存信号³。在临床试验中，ianalumab在干燥综合征、系统性红斑狼疮和免疫性血小板减少症中显示出良好的疗效和安全性^2,14,15。Ianalumab源于与MorphoSys AG的早期合作，诺华于2024年收购了该公司¹⁶。

关于NEPTUNUS-1

和 NEPTUNUS-2

NEPTUNUS-1和NEPTUNUS-2是全球多中心的关键性III期临床试验，旨在评估ianalumab在干燥综合征患者中的疗效和安全性^7,8。这些试验旨在提供全面的数据，评估ianalumab作为干燥综合征患者靶向治疗的潜力，特别是针对具有活动性腺外受累的患者^3,7,8。

NEPTUNUS-1是一项随机、双盲、两组多中心的III期临床试验（N=275），评估每月一次皮下注射（s.c.）ianalumab 300 mg与安慰剂相比在52周内的临床疗效、安全性和耐受性⁷。NEPTUNUS-2是一项随机、双盲、三组多中心的III期临床试验（N=504），评估每月一次或每三个月一次ianalumab 300 mg s.c.与安慰剂相比在52周内的临床疗效、安全性和耐受性⁸。

主要终点通过采用ESSDAI（欧洲抗风湿病联盟干燥综合征疾病活动指数）来评估系统性疾病活动的改善^7,8。当前参与NEPTUNUS-1和NEPTUNUS-2的患者可选择继续在研究中进行随访，或进入长期扩展试验¹⁷。

关于干燥综合征

干燥综合征是一种全身性、慢性自身免疫性疾病，可引发炎症和组织损伤，进而影响整个身体⁴。它主要影响外分泌腺，引发过度干燥，超过90%的患者会出现眼干和口干的症状^4,18。其临床表现多样，患者可能出现干燥、疲劳和广泛疼痛等症状，30-40%的患者伴有腺外器官受累^5,19。腺外表现可累及皮肤、肌肉骨骼系统、肾脏、肺和其他器官¹⁹。此外，干燥综合征患者罹患淋巴瘤的风险增加⁵。

干燥综合征是最常见的风湿性自身免疫疾病之一，影响全球约0.25%的人口，其中约有50%的患者未被确诊^20-21。干燥综合征在女性患者的发病率约为男性的九倍⁴。B细胞功能异常疾病发展中起着重要作用，会引发自身免疫反应，导致炎症和组织损伤^3,4。目前尚无系统性的治疗药物获批，仅有有限的对症治疗可暂时缓解部分症状，因此亟需开发有效的靶向疗法³。

—免责声明—

本新闻稿包含1995年美国私人证券诉讼改革法案所指的前瞻性声明。前瞻性声明通常可以通过诸如“潜在”、“可以”、“将”、“计划”、“可能”、“能够”、“会”、“研究性”、“管线”、“即将”、“打算”或类似术语，或通过明示或暗示讨论ianalumab的潜在市场批准、新适应症或标签，或关于ianalumab潜在未来收入的讨论来识别。您不应过分依赖这些声明。这些前瞻性声明基于我们对未来事件的当前信念和期望，并受到重大已知和未知风险和不确定性的影响。如果这些风险或不确定性中的一个或多个成为现实，或者基本假设被证明不正确，实际结果可能与前瞻性声明中所述的结果有重大差异。不能保证ianalumab将在任何市场或在任何特定时间提交或批准销售或任何附加适应症或标签，也不能保证ianalumab在未来会取得商业成功。特别是，我们对ianalumab的期望可能会受到以下因素的影响：研究和开发中的不确定性，包括临床试验结果和现有临床数据的进一步分析；监管行动或延误或政府法规的一般影响；全球医疗成本控制趋势，包括政府、支付方和公众对价格和报销的压力和对价格透明度的要求；我们获得或维持专有知识产权保护的能力；医生和患者的特定处方偏好；一般政治、经济和商业状况，包括大流行病的影响和缓解措施；安全性、质量、数据完整性或制造问题；潜在或实际的数据安全和数据隐私泄露，或我们信息技术系统的中断，以及Novartis AG当前在美国证券交易委员会备案的20-F中提到的其他风险和因素。Novartis提供本新闻稿中的信息截至本日期，并且不承担因新信息、未来事件或其他原因更新本新闻稿中包含的任何前瞻性声明的义务。

— 声明 —

1.本新闻稿目的在于传递医药前沿信息和研究进展，非广告用途。

2.本新闻稿中所提及的产品ianalumab目前尚未在中国获批。

3.本新闻稿中涉及的信息仅供参考，请遵从医生或其他医疗专业人士的意见或指导。

— 参考文献 —

1.Novartis data on files

2.Bowman S et al,Safety and efficacy of subcutaneous ianalumab (VAY736) in patients with primary Sjogren’s syndrome:a randomized, double-blind,placebo-controlled,phase 2b dose-finding trial,Lancet 2022;399:161-71

3.Dorner T et al,Safety and Efficacy of ianalumab in patients with Sjogren’s disease:52-week results from a randomized,placebo-controlled,phase 2b dose-ranging study,Arhtritis and Rheumatology 2025,77(5):560-570

4.Negrini S et al,Sjogren’s syndrome: a systemic autoimmune disease, Clin Exp Med.2022; 22(1):9–25

5.Mariette, Primary Sjogren’s symptoms, New England Journal of Medecine,2018,378;10

6.VAY736,Department of health and human Services,Fast Track Designation,US Food and Drug Administration,2025

7.ClinicalTrials.gov NCT05350072 [Last accessed: August 2025]

8.ClinicalTrials.gov NCT0539214 [Last accessed: August 2025]

9.ClinicalTrials.gov NCT05653219 [Last accessed: August 2025]

10.ClinicalTrials.gov NCT05639114 [Last accessed: August 2025]

11.ClinicalTrials.gov NCT05126277 [Last accessed: August 2025]

12.ClinicalTrials.gov NCT05648968 [Last accessed: August 2025]

13.ClinialTrials.gov NTC06470048 [Last accessed: August 2025]

14.Phase 2 safety and efficacy of subcutaneous (s.c.) dose ianalumab (VAY736;Anti-BAFFR mAB) administered monthly over 28 weeks in patients with Systemic Lupus Erythematosus (SLE) of moderate-to-severe activity,ACR congress, available at :Phase 2 Safety and Efficacy of Subcutaneous (s.c.) Dose Ianalumab (VAY736;Anti-BAFFR mAb) Administered Monthly over 28 Weeks in Patients with Systemic Lupus Erythematosus (SLE) of Moderate-to-Severe Activity-ACR Meeting Abstracts [Last accessed:August 2025]

15.A Phase 2 Study of ianalumab in patients with primary immune thrombocytopenia previously treater with at least two lines of therapy, EHA congress, available at: EHA Library - The official digital education library of European Hematology Association (EHA) [Last accessed: August 2025]

16.Novartis to strengthen oncology pipeline with agreement to acquire Morphosys [AG Press release].[Press release].Available at:Novartis to strengthen oncology pipeline with agreement to acquire MorphoSys AG for EUR 68 per share or an aggregate of EUR 2.7bn in cash | Novartis [Last accessed: August 2025]

17.ClinicalTrials.gov NCT05985915[Last accessed: August 2025]

18.Maleki Fischbach‑M, et al,Manifestations and management of Sjogren’s disease,Arthritis Res Ther.2024;26(1):43

19.Kerry Gairy et al,Burden of illness among subgroups of px with primary SjD and systemic involvement,Rheumatology 2021,Volume 60, Issue 4,April 2021,Pages 1871–1881

20.Conrad N,et al,Incidence,prevalence,and co-occurrence of autoimmune disorders over time and by age,sex,and socioeconomic status:a population-based cohort study of 22 millions individuals in the UK,Lancet. 2023;401(10391):1878-1890;

21.Narváez J et al,Prevalence of Sjogren’s syndrome in the general adult population in Spain:estimating the proportion of undiagnosed cases,Sci Rep.2020;10(1):10627