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  • 入选EAS 2025！尧唐生物HeFH体内碱基编辑疗法研究成果将亮相国际舞台
    前沿研究
    入选EAS 2025！尧唐生物HeFH体内碱基编辑疗法研究成果将亮相国际舞台
    《In Vivo Base-Editing Gene Therapy via GalNAc-Modified Lipid Nanoparticles for Heterozygous Familial Hypercholesterolemia (HeFH)》。 此次成果获选EAS 2025大会SaaG专题报告，展现了尧唐生物在体内基因编辑药物开发领域的国际竞争力。 我们期待在EAS 2025与国际学界共同探讨基因编辑在心血管疾病治疗中的无限潜力，敬请关注尧唐生物更多临床和技术进展。
    尧唐生物
    2025-04-26
    EAS HeFH HeF
  • 尧唐生物体内碱基编辑药物YOLT-101临床试验申请获受理
    临床研究
    尧唐生物体内碱基编辑药物YOLT-101临床试验申请获受理
    2025年4月10日，中国上海 —— 尧唐生物（YolTech Therapeutics）宣布，由尧唐生物与深圳信立泰药业股份有限公司联合申报的YOLT-101注射液临床试验申请已获国家药品监督管理局（NMPA）正式受理。 YOLT-101拟开发适应症包括家族性高胆固醇血症等。 深圳信立泰药业股份有限公司成立于1998年，2009年在深交所上市（股票代码：002294），是一家立足中国、面向全球、研产销一体化的创新驱动型医药企业。
    尧唐生物
    2025-04-26
  • 尧唐生物在medRxiv公布YOLT-101治疗家族性高胆固醇血症（FH）的临床数据
    临床研究
    尧唐生物在medRxiv公布YOLT-101治疗家族性高胆固醇血症（FH）的临床数据
    2025年4月26日，中国上海，尧唐（上海）生物科技有限公司（简称：尧唐生物）宣布，由尧唐生物作为合作单位、上海交通大学医学院附属仁济医院发起的“ YOLT-101治疗家族性高胆固醇血症（FH）的临床探索研究(NCT06458010) ”取得了重大进展， 并将主要临床数据发表于medRxiv 。 研究数据表明，尧唐生物自主研发的创新体内碱基编辑药物YOLT-101仅需单次给药，即可安全、高效地降低FH患者血浆低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。 在降血脂药物研发领域的激烈竞争中，YOLT-101作为最新一代的基因编辑类药物，让降血脂药从每日口服的小分子药物、数月注射一次的小核酸药物，直接进入到了“只需一次给药，终生降血脂”时代。
    尧唐生物
    2025-04-26
    仁济医院 家族性高胆固醇血症 medRxiv
  • 智慧芽发布AI Agent平台Eureka，首批上线近20个专业化AI智能体
    公司动态
    智慧芽发布AI Agent平台Eureka，首批上线近20个专业化AI智能体
    Eureka专注于为知识产权、研发、生物医药、材料、科创等技术创新场景，提供一系列高度专业化的AI Agent，首批上线近20个，包括查新检索、专利说明书撰写、技术方案探索、技术问答、生物医药百科问答、材料性能分析等。 智慧芽创始人兼 CEO张济徽表示：“AI技术发展至今，通用大模型虽然功能强大，但面对专业领域的深度问题仍力不从心。 专业 AI Agent重构技术创新工作范式。
    IPO早知道
    2025-04-26
    智慧芽 Eureka AI
  • 集富亚洲迎战略升级：BAM将成为新股东，并将保持独立管理架构
    公司动态
    集富亚洲迎战略升级：BAM将成为新股东，并将保持独立管理架构
    延续“本土决策、全球赋能”的运营模式。 接下来， 集富亚洲中国团队将保持独立管理架构，延续 “本土决策、全球赋能”的运营模式。 中国区主管潘瑞婷表示：“集富亚洲中国始终以‘植根中国、链接全球’为使命。
    IPO早知道
    2025-04-26
    集富 BAM
  • 【全球首药】血霁生物血小板注射液XJ-PLT-001获美国FDA孤儿药ODD资格认定
    审批动态
    【全球首药】血霁生物血小板注射液XJ-PLT-001获美国FDA孤儿药ODD资格认定
    2025 年 4 月 26 日，苏州血霁生物科技有限公司（以下简称 “ 血霁生物 ” ）自主开发的 全球 首个血小板注射液细胞新药 XJ-PLT-001 获得美国食品药品监督管理局（ FDA ）认证授予孤儿药（ Orphan Drug Designation ， ODD ）资格，用于巨大血小板综合症（ BSS ）这类罕见病 。 XJ-PLT-001血小板注射液以 造血干细胞作为源头细胞，未经任何基因编辑，通过无血清、无饲养层细胞、无永生化操作、无杂细胞残留的定向诱导分化体系产生高质量、大规模、稳定可控的血小板细胞用于输血。 血霁生物是全球第三家、中国第一家血小板再生的细胞治疗公司，致力于通过体外诱导干细胞定向产生血小板作为我们的先导产品，实现无任何基因编辑的分化流程，获得安全性高、成熟度高、无致瘤风险的血小板，可以用于几乎全年龄段人群的血小板输注，对儿童用血也非常安全。
    苏州血霁生物科技有限公司
    2025-04-26
    血小板注射液
  • Blood | 儿童B细胞急淋白血病患者，这类变异频率显著增高
    前沿研究
    Blood | 儿童B细胞急淋白血病患者，这类变异频率显著增高
    B细胞急性淋巴细胞白血病是一种常见的儿童癌症，并且有越来越多的研究表明该病的发病率与遗传有关。 目前发现与白血病发病相关的基因多与淋巴细胞分化、细胞周期和细胞凋亡信号传导有关，DNA损伤则与髓系白血病的发病机制有关。 NBN基因的双等位突变是奈梅亨断裂综合征（Nijmegen Breakage Syndrome, NBS）的遗传病因，该综合征与淋巴系统恶性肿瘤发病相关。
    学术经纬
    2025-04-26
    B细胞急性淋巴细胞白血病 B细胞急淋白血病
  • ALX Oncology 在失败中坚守：CD47 抑制剂的曲折研发路
    前沿研究
    ALX Oncology 在失败中坚守：CD47 抑制剂的曲折研发路
    两项试验失败，研发受挫。 尽管 evorpacept 在这两项试验中失败，但 ALX Oncology 公司并没有放弃这款药物。 就在一个多月前，公司为了集中资源推进 evorpacept 的研发，进行了裁员并大幅削减临床前研究 。
    生物制品圈
    2025-04-26
    CD47 ALX Oncology Inc. oncology
  • 百日咳的再现及其疫苗研究进展
    前沿研究
    百日咳的再现及其疫苗研究进展
    百日咳是高传染性的呼吸道疾病，随着近年来病例的增加，百日咳受到广泛关注。 接种疫苗是目前预防百日咳最有效的手段，加强新型疫苗的研发是百日咳防治的重点工作之一。 目前，预防百日咳的主要手段是疫苗接种。
    生物制品圈
    2025-04-26
    百日咳 疫苗
  • 艾棣维欣生物复发性呼吸道乳头状瘤病治疗性疫苗获FDA儿科罕见疾病资格认定
    审批动态
    艾棣维欣生物复发性呼吸道乳头状瘤病治疗性疫苗获FDA儿科罕见疾病资格认定
    近日，艾棣维欣生物发布了其2024年度报告，据年报显示，研发产品中 针对 复发性呼吸道乳头 状 瘤病 （Recurrent Respiratory Papillomatosis，RRP） 的治疗性疫苗 （项目编号：ADV2104） 已获得美国食品药品监督管理局 （ FDA ） 儿科罕见疾病资格认定 （Rare Pediatric Disease Designation, RPDD），这也是该适应症 全球第一个获得 该 资格认定的新药 。 人乳头状瘤病毒示意图。 复发性呼吸道乳头状瘤病 也叫做喉乳头状瘤，是一种罕见、复发且难治的上下呼吸道良性肿瘤疾病，主要由低危型人乳头状瘤病毒（HPV）6型和11型感染引起。
    生物制品圈
    2025-04-26
    复发性呼吸道乳头状瘤 呼吸道乳头状瘤病
  • 【采购价格参考】Adempas 利奥西呱片
    招标采购
    【采购价格参考】Adempas 利奥西呱片
    0.5mg 90片/盒。 1 mg 90片/盒。 2.5 mg 90片/盒。
    药春秋
    2025-04-26
  • Caribou 再调整：裁员 32%，聚焦肿瘤 CAR-T 疗法
    公司动态
    Caribou 再调整：裁员 32%，聚焦肿瘤 CAR-T 疗法
    战略转向，聚焦肿瘤领域。 Caribou Biosciences 原本试图进军自身免疫疾病领域，去年其 CAR-T 治疗产品 CB-010 获得了用于系统性红斑狼疮的快速通道指定，今年 1 月还宣布了针对狼疮性肾炎和肾外狼疮的 CB-010 的 I 期试验计划 。 为配合战略调整，Caribou 实施了大规模裁员。
    生物制品圈
    2025-04-26
    肿瘤 CAR-T
  • 艾伯维一季度财报亮眼，直面关税与药价争议
    财报业绩
    艾伯维一季度财报亮眼，直面关税与药价争议
    财报成绩超预期，免疫药物表现亮眼。 艾伯维一季度财报数据令人瞩目，成功超越分析师预期，成为行业中的一抹亮色。 该季度公司销售额达到 133.4 亿美元，高于分析师预期的 129.9 亿美元，去年同期为 123.1 亿美元 。
    生物制品圈
    2025-04-26
    艾伯维 药价
  • Nature｜迟洪波团队揭示肿瘤治疗新靶点-VDAC2
    前沿研究
    Nature｜迟洪波团队揭示肿瘤治疗新靶点-VDAC2
    免疫治疗如 细胞过继疗法 （adoptive cell therapy， ACT ） 和免疫检查点阻断 （immune checkpoint blockade， ICB ） 给肿瘤治愈带来新的希望。 因此，IFNγ信号通路对于ACT和ICB的免疫治疗成功至关重要。 在大部分实体瘤中，免疫治疗并不能取得长期的效果，这部分与IFNγ通路相关基因的功能缺失突变有关 【1,2】 。
    BioArt
    2025-04-26
    VDAC2 IFNγ 肿瘤治疗
  • Mol Cell | Jennifer Doudna/Zev Bryant/史弘略团队破解CRISPR基因编辑效率谜题
    前沿研究
    Mol Cell | Jennifer Doudna/Zev Bryant/史弘略团队破解CRISPR基因编辑效率谜题
    CRISPR-Cas9被誉为“分子手术刀”，其高效精准的基因编辑能力已在多种生物体系中广泛应用。 但一个基础问题至今未解：Cas9为何如此高效，而其“ 去PAM化 ”变体 （如SpRY） 在功能扩展时却遭遇严重效率瓶颈。 一、PAM序列：Cas9识别靶标的导航密码。
    BioArt
    2025-04-26
    Cas9 基因编辑 CRISPR
  • Nature | 揭示小鼠造血干细胞在衰老过程中的克隆动态，理解不同物种造血系统衰老的异同
    前沿研究
    Nature | 揭示小鼠造血干细胞在衰老过程中的克隆动态，理解不同物种造血系统衰老的异同
    随着年龄的增长， 造血干细胞 （ HSCs ） 会积累体细胞突变，可通过促进细胞适应性进而导致克隆扩增，这种现象被称为 克隆造血 （Clonal Hematopoiesis） ，虽然在年轻个体中非常罕见，但在老年人中却普遍存在，并与血液癌症和年龄相关疾病的风险增加有关。 尽管实验室小鼠已被广泛用于研究造血系统和干细胞生物学，但关于小鼠HSCs在衰老过程中的克隆选择和群体动态知之甚少。 小鼠的寿命较短 （约28个月） ，仅为人类的1/35，因此研究小鼠HSCs的克隆动态和体细胞进化有助于人们理解不同物种之间造血系统衰老的异同 【1, 2】 。
    BioArt
    2025-04-26
    衰老 小鼠造血干细胞
  • 16款1类新药首次在中国获批临床！来自阿斯利康、石药集团等
    审批动态
    16款1类新药首次在中国获批临床！来自阿斯利康、石药集团等
    根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网以及公开资料梳理，本周（4月21日~4月26日），有16 款1类创新药 首次在中国获得临床试验默示许可（IND）。 这些产品涵盖了 小分子、 siRNA、多肽、抗体、mRNA疫苗、细胞和基因治疗药物 等类型，拟定适应症涵盖 癌症、糖尿病、肥胖和超重、高血压、高脂血症、肌萎缩侧索硬化症（ALS）等 。 甘李药业1类新药GZR102获批临床，拟开发治疗 2型糖尿病 。
    医药观澜
    2025-04-26
    利康
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