疗法助患者战胜“肿瘤之王”。 2006年，一位年仅4岁的小女孩来到了德克萨斯儿童医院，因为她患有一种致命脑肿瘤——神经母细胞瘤。 这种肿瘤起源于神经嵴细胞，主要发生在儿童中，尤其以婴幼儿最为常见。

信号转导和转录激活物（STAT）蛋白家族包括STAT1、STAT2、STAT3、STAT4、STAT5（STAT5A和STAT5B）和STAT6。 STAT蛋白（尤其是STAT3）直接和间接调节癌细胞中的各种代谢相关过程，包括有氧糖酵解、氧化磷酸化、活性氧（ROS）产生、线粒体能量生成、线粒体膜完整性调节、谷氨酰胺代谢、脂质合成和脂质分解代谢。 STAT蛋白已成为逆转多种癌症类型代谢失调的潜在有价值的靶点。

据公开资料显示，2025年3月，国家药品监督管理局（NMPA）及美国食品药品监督管理局（FDA）批准了多个重要药物的新适应症，涵盖了非小细胞肺癌、乳腺癌、肝细胞癌、鼻咽癌、食管鳞状细胞癌等多种恶性肿瘤，其中FDA批准新适应症4条，NMPA批准新适应症8条。 值得一提的是， 芦康沙妥珠单抗是全球首个在EGFR突变肺癌适应症获批上市的TROP2 ADC药物，伊那利塞 是国内首个且唯一在 PIK3CA突变乳腺癌 适应症获批上市的PI3Ka抑制剂。 详细3月获批上市药物及药物新获批适应症见下文。

TIBSOVO是一种针对IDH1突变癌症患者的创新靶向疗法，由Servier公司研发，能够特异性抑制突变IDH1酶，为个性化癌症治疗提供了新的希望。该药物目前获得批准用于治疗多种癌症，包括急性髓系白血病（AML）、复发或难治性AML、复发或难治性骨髓增生异常综合征（MDS）和局部晚期或转移性胆管癌。临床证据支持其疗效和安全性，预计TIBSOVO将在肿瘤学市场强劲增长，特别是在全球市场渗透率扩大和适应症增加的背景下。DelveInsight的报告详细介绍了TIBSOVO的市场规模、预测和市场洞察，包括产品描述、专利细节和竞争对手产品。报告还分析了从2020年到2034年的历史和预测销售数据，按7个主要市场（美国、欧盟4国、英国和日本）细分。TIBSOVO面临来自多种替代治疗方案的竞争，包括VENCLEXTA、DAURISMO、Lisaftoclax、gilteritinib等。尽管如此，TIBSOVO在胆管癌市场中的竞争相对较少。DelveInsight在肿瘤学市场拥有专业知识，发布了关于急性髓系白血病、胆管癌和骨髓增生异常综合征的系列市场报告，提供对当前治疗实践、新兴药物、个别疗法的市场份额以及2020年至2

• 选择口服给药还是注射给药，既是患者依从性问题，也是药物经济学问题；。 吃药的重要性与用药方式的演化。 人类酿酒的考古证据可以追溯到公元前6000年左右，是从现在的伊朗出土的。

一项发表在《Cancer Cell》上的第三方头颈癌研究证实，头颈癌患者在手术前对Multikine（一种免疫疗法）治疗的肿瘤反应可以改善其整体生存率，表明术前肿瘤反应是疗效的强有力指标。这项研究支持了CEL-SCI公司寻求早期监管批准Multikine作为局部晚期头颈癌新诊断未治疗患者的术前辅助疗法的做法。CEL-SCI公司的一项212名患者的确认注册研究已经获得FDA的批准，旨在验证公司之前完成的III期随机对照Multikine试验的统计学显著疗效和安全性结果。在Multikine III期临床试验中，与仅接受标准护理治疗的对照组患者相比，接受手术前Multikine治疗的患者的5年生存率提高至73%，而对照组为45%。作为术前辅助疗法，Multikine在诊断后、手术前给予患者。在III期研究中，手术前对Multikine治疗的客观早期肿瘤反应通过手术病理学得到证实。

韩国GC生物制药公司宣布，其与韩国疾病控制预防中心共同研发的炭疽疫苗BARYTHRAX获得韩国食品药品安全部（MFDS）批准，成为韩国第39个新型药物。BARYTHRAX利用基因重组技术生产的保护性抗原（PA）蛋白，能够训练和刺激免疫反应以中和炭疽毒素。作为全球首个重组蛋白炭疽疫苗，BARYTHRAX克服了传统疫苗的潜在风险，提高了疫苗安全性。动物实验显示，接种疫苗的动物在接种第四剂疫苗后6个月仍保持高水平的中和抗体，对炭疽芽孢挑战具有高存活率。GC生物制药公司总裁兼首席执行官Eun-chul Huh表示，这一成就强调了公司致力于为公共卫生和国家安全提供关键药物的决心。

Assembly Biosciences在2025年欧洲临床微生物学和感染病学会大会上展示了其HSV药物ABI-5366的临床前和临床数据，该药物是一种新型长效的解旋酶-引物酶抑制剂，有望成为每周或每月一次的口服治疗选择。ABI-5366在健康参与者的单剂量1a期研究中表现出良好的耐受性，半衰期约为20天，支持其每周或每月一次的口服给药潜力。此外，公司还分析了美国生殖器疱疹的流行率和治疗模式，强调该疾病在美国的巨大负担和抗病毒治疗模式的广泛差异。ABI-5366目前正在进行1b期临床试验，预计2025年秋季将公布中期概念验证数据。

新闻摘要： Nurx，一家专注于女性健康的领先远程医疗平台，宣布与Gifthealth（Eli Lilly and Company的LillyDirect药房提供商）达成合作协议，简化Zepbound（tirzepatide）单剂量安瓿瓶的处方获取。这项安排将使符合临床条件的Nurx患者能够更便捷地获得慢性体重管理治疗。肥胖和超重是美国20岁以上的女性中超过三分之二的问题，并且随着年龄的增长风险增加。Nurx致力于为女性提供有效的基于证据的体重管理解决方案，并与Gifthealth合作，为有Nurx合作提供者处方的符合条件的患者提供Zepbound。随着对肥胖和慢性体重管理药物如Zepbound的需求不断上升，Nurx承诺为女性提供全面的远程医疗护理。通过整合Gifthealth的药房履行能力，Nurx的患者将能够更便捷地获取Zepbound安瓿瓶，并利用Gifthealth的透明定价和全国性配送服务。

瑞士Allschwil，2025年4月9日，Idorsia Ltd（SIX: IDIA）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准TRYVIO™（aprocitentan）的更新标签，并从其风险评价和缓解策略（REMS）要求中释放。TRYVIO是一种双重内皮素受体拮抗剂（ERA），用于治疗系统性高血压，与其他抗高血压药物联合使用以降低血压。FDA认为，REMS不再是确保TRYVIO益处超过胚胎-胎儿毒性的风险的必要措施，标签足以传达安全信息。Idorsia总裁兼美国总经理Michael Moye表示，FDA加速批准更新TRYVIO标签以移除REMS要求是对TRYVIO重要性的证明。TRYVIO在3期PRECISION研究中降低了患者的基础收缩压超过15毫米汞柱，这些患者尽管接受了多种抗高血压药物的联合治疗，但血压仍难以控制。Idorsia将努力使TRYVIO在零售药店中可用，并简化处方医生、分销商和最终患者的给药。TRYVIO通过Walgreens Specialty Pharmacy提供。更多信息请访问以下网站：美国医疗保健专业人员：www.TRYVIOhcp.com，美国患者：www.TRYVIO.co

KSQ Therapeutics宣布在Phase 1/2临床试验中首次为患者使用KSQ-004EX，这是一种创新的CRISPR工程化TIL（eTIL）疗法，旨在治疗实体瘤。该疗法通过CRISPR/Cas9基因编辑技术使SOCS1和Regnase-1基因失活，有望成为多种实体瘤治疗的首选药物。该公司的CRISPRomics平台发现SOCS1和Regnase-1是抑制TIL清除实体瘤的关键基因。该试验的首位患者由德克萨斯大学MD安德森癌症中心的Rodabe Amaria博士招募。这是一项针对晚期实体瘤患者的开放标签、剂量递增研究，主要目标是评估KSQ-004EX的安全性和耐受性，以及评估其在特定指示症候群中的抗肿瘤活性。KSQ-004EX是一种自体细胞疗法，通过CRISPR/Cas9技术对TIL进行基因编辑，以最大化抗肿瘤活性。

新闻摘要： 2025年4月9日，美国马萨诸塞州莱克星顿，KSQ Therapeutics公司宣布，其研发的针对实体瘤的新疗法KSQ-004EX的临床试验已开始。这种疗法利用CRISPR/Cas9基因编辑技术，关闭了SOCS1和Regnase-1基因，增强了TIL（肿瘤浸润淋巴细胞）的抗癌能力。该疗法有望成为治疗多种实体瘤的领先药物。目前，KSQ-004EX的第一位患者已经接受治疗。这是一项针对晚期实体瘤患者的开放标签、剂量递增试验，旨在评估其安全性和耐受性，并评估其抗癌活性。KSQ Therapeutics专注于开发多种治疗癌症的药物，其CRISPRomics平台能够发现新的治疗靶点。更多详情请访问公司网站ksqtx.com。

OSE Immunotherapeutics将在DDW 2025会议上展示Lusvertikimab在溃疡性结肠炎治疗中的突破性数据，包括来自24周开放标签扩展期的新临床数据，这些数据揭示了Lusvertikimab在长期疗效和安全性方面的优势，为该药物在溃疡性结肠炎以及其他慢性自身免疫和炎症性疾病中的进一步开发提供了支持。该研究是在圣地亚哥举行的消化疾病周会议上的口头报告，报告题为“LUSVERTIKIMAB，一种首创的IL7受体拮抗剂，在轻至重度溃疡性结肠炎中的应用：一项多中心随机双盲安慰剂对照II期研究的结果”，将于2025年5月5日下午4:45至5:00太平洋时间进行。

Glass House Brands与加州大学伯克利分校达成合作协议，共同研究大麻和工业大麻。合作内容包括开发新型药用产品、改进大麻遗传学、市场分析、供应链可持续性以及AI自动化种植和生产。此外，双方还将评估基于数据和证据的大麻政策和法规，以减少加州大麻种植者的不确定性。Glass House Brands已获得大麻种植许可，并在研发温室中种植和测试大麻。公司表示，通过与伯克利分校的合作，将更好地应对行业的不确定性，并准备将业务扩展到全国市场。

Microbot Medical公司公布了其关键性临床试验ACCESS-PVI的结果，LIBERTY血管内机器人系统在所有案例中均实现了100%的机器人导航成功。该研究在美国三个领先的医疗中心进行，包括纽约的Memorial Sloan Kettering癌症中心、迈阿密的Baptist医院和波士顿的Brigham and Womens医院。结果显示，使用LIBERTY进行机器人血管内手术是可行的，并且显著降低了辐射暴露。该系统在临床试验中表现出色，成功率达到100%，没有报告任何不良事件。此外，该系统将操作者与控制组的辐射暴露差异降低了29.8S，平均辐射暴露减少了92%。Microbot Medical公司对结果表示满意，并期待在获得FDA批准后进入市场。LIBERTY目前仍处于研究阶段，尚未在美国上市。

Cingulate公司获得来自私人基金会的300万美元赠款，以加速焦虑药物CTx-2103（布托啡诺）的开发。CTx-2103有望成为布托啡诺第一种每日一次的配方，布托啡诺是美国55亿美元焦虑市场（全球116亿美元）中最广泛使用的药物之一。这笔赠款将分三次支付，每次100万美元，第一笔将在5月1日支付，其余两笔将根据产品开发里程碑支付。该基金会将在CTx-2103商业化后，从第一次商业化销售后的六个月开始，每季度支付50万美元的版税，总额最高为350万美元。这笔赠款由一个主要关注对抗全球关键健康问题（如焦虑）的私人基金会提供。Cingulate公司董事长兼首席执行官Shane J. Schaffer表示，这笔资金推进了CTx-2103的开发，证明了公司Precision Timed Release（PTR）药物递送平台技术的适用性。据美国国立精神卫生研究所（NIMH）报告，焦虑症是美国最常见的心理健康问题，大约31%的美国成年人一生中某个时期会经历焦虑症。CTx-2103是一种新型多释放布托啡诺片剂，采用了Cingulate公司专有的PTR药物递送平台。布托啡诺是一种非苯二氮卓类抗焦虑药，用于治疗广泛性焦虑症

Ascelia Pharma宣布其罕见癌症药物Orviglance的研究成果在《Investigative Radiology》期刊上发表。该研究对比了Orviglance与未增强MRI和钆对比剂在肝磁共振成像中检测结肠直肠癌转移灶的效果。结果显示，Orviglance在可视化肝脏病变方面优于未增强MRI，与钆对比剂表现相似。这项发表的研究有助于Ascelia Pharma准备提交新药申请并寻求监管批准，预计将在2025年中提交给美国食品药品监督管理局。