根据全球疾病负担估计，全球有超过680万名IBD患者，他们长期遭受腹痛、腹泻、直肠出血、疲劳和体重下降等症状的困扰，长期炎症还可引发纤维化等并发症。 BET家族的治疗潜力。 IBD尚无治愈方法，皮质类固醇和免疫抑制剂等传统药物能够缓解症状，但长期使用可能引发副作用，并且一部分患者对现有疗法的反应不佳。

2025年4月2日，特朗普政府宣布国家紧急状态并对全球贸易伙伴征收“对等”关税，对中国合计加征34%关税。 在川普的关税大棒下，有的投降有的躺平，而中国直接选择硬刚。 4月4日，国务院批准， 对原产于美国的所有进口商品，在现行适用关税税率基础上加征34%关税 ，此举在假期第一天便相当于投下了一枚重磅炸弹。

今年第一季度，国家儿童医学中心、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心 肝母细胞瘤多学科合作诊疗团队 连续于国际顶级期刊发表3项突破性研究成果，并以91.9%的5年总生存率（OS）刷新诊疗纪录。 # 表观遗传学重大发现：揭示调控轴作用新机制（Oncogene, IF=6.9）。 该发现为开发靶向表观遗传调控的抗癌药物提供全新理论依据。

4 月 7 日 ， 韩国首尔， ABL Bio （ KOSDAQ:298380 ），一家开发免疫生态学和神经退行性疾病双特异性抗体技术的临床阶段生物技术公司，宣布了一项全球许可协议，使葛兰素史克能够利用 ABL Bio 的血脑屏障（ BBB ） 递送 平台 Grabody-B 开发治疗神经退行性病的新药。 该协议旨在开发多种治疗方式的新靶点计划，包括抗体、多核苷酸或寡核苷酸，如 siRNA 和 ASO ，以解决患有神经退行性病症的患者严重未满足的医疗需求。 血脑屏障（ BBB ）作为一种保护屏障，限制有害物质和病原体进入大脑，被认为是神经系统疾病 新药开发 的重大障碍。

2025年初以来至今，医药行业上涨4.77%，跑赢沪深300指数6.64个百分点，行业涨跌幅排名第7。 本周医药行业估值水平(PE-TTM)为27.21倍，相对全部A股溢价率为81.03% (+2.24pp)，相对剔除银行后全部A股溢价率为35.01%(+6.61pp)，相对沪深300溢价率为130.45%(+2.89pp)。 本周相对表现最好的子板块是线下药店，上涨4.2%，年初以来表现最好的前三板块分别是化学制剂、医疗研发外包、其他生物制品，涨跌幅分别为+11.0%、+10.4%、+8.9%。

2025年4月3日， 广州市委副书记、市长孙志洋一行莅临百吉生物医药（Biosyngen）新加坡总部深入调研，共同探讨加强穗新在生物医药领域的合作。 调研期间，孙志洋市长一行参观了百吉生物新加坡总部的研发中心及GMP生产基地，详细了解了百吉生物在免疫细胞治疗领域的最新研究成果及产业化进展。 广州外事： 孙志洋率广州市代表团访问新加坡。

Peluntamig（PT217）是一款全球首创的具有天然IgG结构的双抗，靶向DLL3和CD47，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的两项孤儿药资格认定，分别用于治疗小细胞肺癌和神经内分泌癌，其还获得了FDA授予的两项快速通道资格认定，一项用于治疗接受铂类药物化疗后出现疾病进展的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者，无论其是否接受过免疫检查点抑制剂联合治疗，另一项用于治疗原发型和治疗诱导的前列腺神经内分泌癌（NEPC）。 2024年，凡恩世还与罗氏达成临床供药协议，以研究peluntamig（PT217）与罗氏PD-L1抑制剂阿替利珠单抗的联合用药。 Peluntamig（PT217）在美国的多中心I/II期临床试验（NCT05652686），即SKYBRIDGE研究，目前正在评估peluntamig（PT217）在表达DLL3的晚期或难治性癌症患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。

2015年，Denali以2.15亿首轮融资创纪录融资登陆纳斯达克，随即开始了神经退行性疾病的征途，然而十年过去，Denali仍未有一款获批产品，股价也从2020年超85美元的峰值跌至如今的12美元左右。 造成这一问题的根源来自于公司早期聚焦的小分子药物屡战屡败，屡败屡战：。 其中肌萎缩侧索硬化症（ALS）适应症和阿尔茨海默病（AD）更成为了重灾区。

近日， 国内领先的宠物干细胞医学技术公司觅投克（上海）生物医学有限公司（以下简称“觅投克”）宣布完成由勤智资本领投的千万级Pre-A轮融资 。 资金将主要用于宠物干细胞药物研发和技术产品临床转化，以夯实公司在宠物再生医学领域的技术领先地位。 觅投克成立于2022年， 专注于老年宠物干细胞治疗药物及医疗技术开发，覆盖神经系统、心血管、运动系统、泌尿系统等多种常见疾病 。

近日，浦东跨国企业罗氏制药旗下创新药罗可适®（Ocrevus®，通用名：奥瑞利珠单抗注射液/ocrelizumab injection）获得中国国家药品监督管理局批准，每六个月静脉输注一次给药，用于治疗成人复发型多发性硬化症和成人原发进展型多发性硬化症，中国多发性硬化症患者将有望获得全球先进的全新治疗选择。 多发性硬化症在全球范围内有超过280万患者。 中国多发性硬化症患者发病率约为0.235/10万人年。

作为疫苗与体外诊断领域的行业领军企业，万泰生物今日正式入驻小红书平台！ 我们始终秉持"为人类健康做出贡献"的核心使命， 致力于通过创新技术与专业服务，构建便捷、无创的居家健康自测体系，为公众提供安全可靠的健康管理解决方案。 入驻小红书平台是万泰生物数字化转型的重要一步。

迷幻药物Psilocybin （裸盖菇素，“迷幻蘑菇”活性成分） 因其在治疗抑郁症等精神疾病方面的潜力，近年来引发了全球关注。 临床研究表明，Psilocybin能快速且持久地缓解抑郁症状 【1,2】 （单次给药疗效可持续数周） ，但其长期治疗效应背后的神经生物学机制仍不明确。 首次锁定前额叶皮层特定神经元环路及其5-HT 2A 受体是介导Psilocybin长效抗抑郁作用的"核心开关"，为开发无致幻副作用的抗抑郁药物提供了关键理论依据。

例如，造血干细胞 （HSC） 本身存在功能异质性 （如高/低适应性克隆） ，但 这些差异如何影响癌症驱动突变的效应尚不明确 。 提出“克隆起源” （clone-of-origin） 假说，强调 干 细胞克隆的预先异质性决定了突变的表型结果 。 研究团队开发了一种 重组酶激活和克隆动力学的同步细胞追踪方法（ STRACK ） ，结合LARRY单细胞条形码技术 （追踪克隆谱系） 、重组酶系统 （Cre/Flp诱导突变） 和体外长期HSC扩增培养体系 （PVA-based） ，实现对 同一克隆在突变前后的动态追踪 。

哺乳动物肠道微生物组 （ gut microbiota ） 最复杂且最具活性的生态系统之一。 肠道共生菌通过调控代谢、免疫、神经等多条生理通路，对宿主健康产生深远而持续的影响。 这些问题的答案，关系着我们对微生物生态适应的根本理解，也决定了未来益生菌设计与微生物疗法的精准化路径 。

CAR-T疗法在许多患者中未能达到完全缓解或出现复发，这可能与癌细胞的抵抗性或CAR T细胞功能底下有关。 CART细胞产品由外周血T细胞的异质群体产生，这些细胞在个体间存在差异，可能影响CART细胞产品的功能属性。 研究者们使用了多种模型系统，包括疫苗模型和感染模型， 来生成记忆T细胞和幼稚T细胞，并将它们转导为CAR-T细胞。

近日，上海交通大学医学院新华医院儿内分泌遗传代谢科邱文娟主任团队顺利完成NGGT002治疗成人苯丙酮尿症（PKU）的安全性和有效性I/II期临床研究高剂量组全部3例受试者的给药。 上海交通大学医学院附属新华医院邱文娟主任表示：“针对成人PKU患者，国内外目前尚无基因治疗药物获批，NGGT002注射液I/II期临床研究高剂量组的3名受试者给药后耐受性和安全性良好。 基因治疗的优势为一次给药、长期有效，这为成人PKU患者的治疗带来新的希望。”。

近日，睿健医药科技有限公司（睿健医药）成功召开 NouvNeu001的II期临床启动会。 这是在睿健医药率先取得了帕金森病领域全球首个进入临床阶段的通用型iPSC衍生细胞治疗产品之后，所公布的又一里程碑事件。 NouvNeu001是帕金森治疗领域中全球首个进入新药注册临床阶段的基于iPSC及化学诱导的通用型细胞治疗产品。