由遗传因素导致的耳聋约占60%。 Gjb2 基因编码缝隙连接蛋白26 （Cx26） ，是非综合征型听力损失 （Non-syndromic hearing loss，NSHL） 中最常见的致病基因，在常染色体隐性遗传的耳聋患者中，约有50%的患者为 Gjb2 基因突变引起， Gjb2 基因的不同突变可导致常染色体隐性1型耳聋 （DFNB1） ，目前临床上缺乏有效的根治方法。 腺相关病毒 （Adeno-associated virus，AAV） 介导的基因治疗在恢复因 OTOF 基因突变引起的遗传性耳聋患者听力中展现了优秀的安全性和有效性。

近日，复旦大学 郑琰 研究员团队联合复旦大学 金力 院士团队、华中科技大学 郝兴杰 副教授团队在 Cell Genomics 团队发表了题为 Cross-ancestry analyses of Chinese and European populations reveal insights into the genetic architecture and disease implication of metabolites 的研究论文。 研究结果不仅深化了对血液代谢物遗传机制的理解，也为疾病的早期风险评估与精准防治提供了新的科学依据。 血液代谢物在机体正常生理活动及疾病发生发展等过程中有重要作用，由于具有较高的遗传性，使其成为连接遗传易感位点与复杂疾病的重要桥梁。

DNA双链断裂 （DSB） 的修复主要通过非同源末端连接 （NHEJ） 和同源重组 （HR） 两种途径完成。 HR依赖姐妹染色单体作为重组模板，发生在细胞周期的S/G2期，而NHEJ在G1期中占主导地位。 因此，进一步了解HR修复的分子机制并鉴定新的HR-repair调控因子不仅有助于了解基因组稳定性维持机制，并有助于优化非 BRCA1/2 突变型癌症患者的PARPi治疗策略。

2025 年 3 月 28 日，日本卫材制药（ Eisai ）宣布一项重大决策，已将其质子泵抑制剂 Pariet® （商品名：波利特，通用名：雷贝拉唑钠肠溶片）在中国的权利转让给康桥资本集团（ CBC Group ）控制的北京顶峰生物医药有限公司（ Peak Pharma ）。 波利特是一款知名的处方药，主要成分雷贝拉唑在抑制胃酸分泌方面效果显著，广泛用于治疗胃溃疡、十二指肠溃疡、吻合口溃疡、反流性食管病以及卓一艾氏（ Zollinger-Ellison ）综合征等消化系统疾病。 米内网数据显示，济川药业后来居上，以超 40% 的份额占据榜首，卫材退居第二，市场份额约为 16% ，珠海润都制药以超 10% 的份额位列第三。

2025年3月28日，德国默克（Merck KGaA）宣布，已行使与上海和誉生物医药科技有限公司（Abbisko Therapeutics Co. Ltd）达成的商业化选择权， 将在美国及全球其他地区商业化Pimicotinib（匹米替尼），默克将向和誉支付8500万美元的选择权费用。 根据2023年签署的协议， 默克已获得Pimicotinib在中国大陆、香港、澳门和台湾地区的商业化权利，如今默克已拥有Pimicotinib的全球商业化权利。 近期，两家公司公布了全球III期MANEUVER研究的积极顶线结果，该研究显示Pimicotinib显著改善了腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者的主要终点客观缓解率（ORR），与安慰剂相比，Pimicotinib治疗组在第25周的ORR为54.0%，安慰剂组为3.2%（p

2025 年 3 月 28 日，基因治疗领域有一则重磅消息传出：陷入困境的蓝鸟生物（ Bluebird Bio ）收到了新的竞购要约。 蓝鸟生物是一家位于马萨诸塞州的生物制药公司，在基因疗法商业化进程中面临诸多难题。 此前，凯雷投资集团（ Carlyle ）和 SK 资本合伙公司（ SK Capital Partners ）提出以每股 3 美元的价格收购蓝鸟生物，收购要约中包含每股 6.84 美元的或有价值权（ CVR ），这一报价对蓝鸟生物进行了折价估值，也让整个基因治疗领域为之担忧。

2025 年 3 月 28 日，制药圈一则重磅消息迅速传开：吉利德科学公司首席执行官 Daniel O’Day 的薪酬再创历史新高。 2024 年，他的年薪飙升至 2370 万美元，相比 2023 年的 2260 万美元增长了 5% 。 在制药行业，高管薪酬备受关注，而 O’Day 的薪酬多年来稳步增长，十分亮眼。

导语： 2025 年 3 月，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）以 “疗效不足以抵消安全风险” 为由，拒绝批准礼来（Eli Lilly）的阿尔茨海默病药物 Kisunla（donanemab）在欧盟上市。 CHMP 的拒绝主要基于两项关键考量：。 ARIA 风险显著 ：Kisunla 在临床试验中导致 15% 患者出现大脑肿胀（ARIA-E）和 12% 患者出现微出血（ARIA-H），其中 3% 为严重病例，可能引发致命后果。

导语： 2025 年 3 月，诺和诺德 CEO Lars Fruergaard Jorgensen 在投资者会议上公开指责美国配药商非法生产司美格鲁肽（semaglutide）仿制品，称其占据高达 40% 的市场份额，不仅严重损害公司利益，更对患者安全构成威胁。 这场围绕 GLP-1 “药王” 的商业与法律战，正将美国配药行业的监管漏洞与专利保护困境推向舆论风口。 市场份额激增 ：配药商通过混合原料药生产司美格鲁肽仿制品，价格仅为原研药的 30%-50%，吸引大量价格敏感型患者。

导语： 2025 年 3 月，美国 FDA 批准赛诺菲（Sanofi）的 RNA 干扰疗法 Qfitlia（fitusiran）上市，成为全球首款覆盖所有类型血友病（A/B 型）且不受抑制剂状态限制的创新药物。 Qfitlia 的获批标志着血友病治疗进入新纪元：。 适应症全覆盖 ：适用于 A 型（VIII 因子缺乏）、B 型（IX 因子缺乏）血友病，无论患者是否产生治疗性抗体（抑制剂）。

导语： 2025 年 3 月，美国基因治疗公司 Bluebird Bio 宣布收到英国 Ayrmid 集团每股 4.5 美元的收购要约，较其此前与凯雷（Carlyle）和 SK Capital 达成的每股 3 美元协议溢价 50%。 报价对比 ：Ayrmid 的收购方案包括每股 4.5 美元的预付款及最高 6.84 美元的里程碑付款，较原协议总价值提升 50%，使 Bluebird 估值从 2900 万美元跃升至 4500 万美元。 行业背景 ：Bluebird Bio 曾是基因治疗领域的明星企业，其 β- 地中海贫血疗法 Zynteglo 2024 年销售额仅 4200 万美元，远低于预期，导致股价较 2021 年峰值下跌 90%。

导语： 2025 年 3 月，诺和诺德以最高 10 亿美元的交易金额与 Lexicon Pharmaceuticals 达成合作，获得后者非 GLP-1 肥胖候选药物 LX9851 的全球开发权。 靶点创新 ：LX9851 通过抑制肝脏 ACSL5 酶，调节脂肪代谢并延缓胃排空，与 GLP-1 机制形成互补。 临床前数据显示，其在小鼠模型中可显著减少食物摄入、体脂和体重，并改善肝脂肪变性。

阿斯利康的英飞凡（度伐利尤单抗）在ADRIATIC III期临床试验中，针对同步放化疗后的局限期小细胞肺癌（LS-SCLC）患者，展现出与全球患者一致的临床获益趋势。该研究结果显示，与安慰剂相比，英飞凡可显著降低死亡风险，延长患者生存期，目前已在多个国家和地区获批，中国等地的监管机构正在进行审评。阿斯利康中国肿瘤业务总经理关冬梅表示，阿斯利康致力于加强中国在加速创新药物研发中的重要作用，期待英飞凡早日在中国获批，让更多患者受益。

临港浦江国际科技城企业上海宣泰医药科技股份有限公司 （以下简称“宣泰医药”）成立于2012年8月份，截至目前，已形成“难溶药物增溶技术平台”“缓控释药物制剂研发平台”和“固定剂量药物复方制剂研发平台”三个核心制剂技术平台。 其三个核心技术平台，依靠专有技术和长期实战积累的研发经验，复制难度大、技术壁垒高，保障了公司的技术先进性和核心竞争力。 基于这些高端技术平台，做出了别人难以实现的产品，在市场上把握了主动性。

重组腺相关病毒（rAAVs）因其单剂的持久效力而成为了一种极具前景的疫苗载体。 然而，注射后产生的细胞免疫应答不足以及AAVs的随机、非特异性分布等问题仍会严重阻碍AAV疫苗的发展。 有鉴于此， 四川大学孙逊教授 开发了一种由生物矿化的锰纳米粒子和氢氧化铝稳定的皮克林乳液平台，其可以快速有效地负载AAVs。

白细胞介素 -1 受体相关激酶 4 （ IRAK4 ）是先天免疫信号通路的关键调控因子，其激酶活性和支架功能双重作用导致传统抑制剂难以完全阻断炎症反应。 近日， 清华大学饶燏团队 在《 Chinese Chemical Letters 》发表了题为 “ Developing potent anti-inflammatory IRAK4-targeting PROTACs with simplified CRBN ligands ” 的研究论文，报道 了一种 基于简化 CRBN 配体的 IRAK4 靶向 PROTAC 降解剂 LZ-07 ，该化合物 DC₅₀ 为 1.14 n M ， 在抗炎活性上 优于 临床 Ⅱ 期的 IRAK4 降解剂 KT-474 ，为自身免疫疾病治疗提供新 的 策略。 IRAK4 通过 Toll 样受体（ TLR ）和 IL-1 受体（ IL-1R ）信号通路激活 NF-κB 、 p38 、 IRF5/7 和 MAPK 等信号 通路，驱动炎症因子释放。

五年过去了，自新冠疫情席卷全球以来，疫苗研发领域发生了翻天覆地的变化。 从一台复印机到诺贝尔奖——mRNA疫苗的诞生。 魏斯曼博士的科研之路始于波士顿，在布兰代斯大学获得学士和硕士学位后，他进入波士顿大学获得医学和博士学位，并在贝斯以色列医院（Beth Israel Hospital）完成住院医师培训。