Genprex公司宣布，其糖尿病基因疗法药物候选GPX-002的研究合作者将在2025年美国糖尿病协会科学会议上展示积极的前期临床数据和研究成果。GPX-002有望对糖尿病进行长期治疗，可能取代日常血糖监测和胰岛素替代疗法。Genprex近期更新了其糖尿病基因疗法项目，包括签署了针对1型和2型糖尿病的基因疗法多项技术的许可协议，成立了全资子公司Convergen Biotech专注于糖尿病项目开发，并增加了使用可能可重复给药的非病毒递送系统的研究。Genprex的糖尿病基因疗法采用一种创新的输注过程，使用AAV载体将Pdx1和MafA基因直接递送到胰腺。在1型糖尿病模型中，GPX-002将胰腺中的α细胞转化为功能性的β样细胞，这些细胞可以产生胰岛素，但可能足够不同于β细胞以逃避身体的免疫系统。在2型糖尿病中，GPX-002被认为可以恢复和补充耗竭的β细胞。

今天，中国生物制药领军企业三生制药（01530.HK）发布年度业绩。 公告显示，2024年三生制药营业收入约人民币91.08亿元，比去年同期增长16.5%；毛利约人民币78.28亿元，比去年同期增长17.9%；归母净利润20.9亿元，同比增长34.9%；经调整的经营性归母净利润约人民币23.18亿元，比去年同期增长18.8%；董事会宣派2024年股息0.25港元每股。 作为公司重点品种，全球唯一商业化的重组人血小板生成素（rhTPO）产品特比澳2024年销售收入约50.62亿元，同比增长20.4%。

Cassava Sciences公司宣布，其研发的Simufilam药物在针对轻度至中度阿尔茨海默病患者的三期临床试验REFOCUS-ALZ中未能达到预定的主要和次要终点。尽管Simufilam保持了良好的安全性，但该药物未能显著改善认知或功能衰退。因此，Cassava Sciences决定在2025年第二季度末完全停止Simufilam针对阿尔茨海默病的研发工作，并继续进行针对结节性硬化症相关癫痫的初步研究。

NKGen Biotech公司首席执行官Paul Y. Song将在2025年4月1日至5日在奥地利维也纳举办的国际阿尔茨海默病和帕金森病及相关神经退行性疾病会议上发表演讲。演讲主题为“使用自体自然杀伤细胞（Troculeucel；SNK01）治疗中度阿尔茨海默病患者的初步认知改善”，内容涉及该疗法在1期临床试验中3个月认知和生物标志物结果，以及6个月分析的新数据。Troculeucel是一种新型细胞疗法，用于治疗神经退行性疾病和多种癌症。NKGen致力于开发创新的自体和异体自然杀伤细胞疗法。

Xealth，数字健康赋能领域的领导者，宣布获得Morningside Ventures的战略投资，以加强Morningside的数字健康投资组合并扩大Xealth在医疗系统中的影响力。Xealth的数字健康平台作为医疗提供者和数字解决方案之间的桥梁，简化了数字健康工具在现有临床工作流程中的实施。此次投资符合Morningside对推动创新护理交付策略的里程碑，旨在通过无缝连接提供者和患者，使用数字工具改善患者护理。Xealth在推动全国大型医疗系统的数字健康项目方面发挥着关键作用，将数字健康供应商、项目、治疗和工具引入临床和患者工作流程。Morningside Ventures的投资正值医疗组织寻求解决即时挑战并实现长期可持续和可及医疗目标之际。Xealth的定制数据和数据分析功能使医疗系统能够通过其数字健康集成平台跟踪、分析和评估一切。迄今为止，已发送1200万份订单，10万名提供者参与，300万名患者受益。

Apnimed公司宣布将于2025年4月11日举办虚拟投资者活动，探讨阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）的未满足医疗需求和治疗模式转变。活动将邀请睡眠医学领域的专家Douglas Kirsch和Nathaniel Watson进行深入分析，并展示Apnimed研发的AD109口服片剂对OSA治疗领域的影响。Apnimed还将更新其正在进行的三期临床试验SynAIRgy和LunAIRo的最新进展，并介绍AD109的市场推广策略。预计将在2025年第二季度和第三季度公布这些临床试验的初步结果。

Benitec Biopharma Inc.宣布，以每股13美元的价格发行144.3万股普通股（或等值的预先融资认股权证），同时与长期投资者Suvretta Capital进行900万股普通股的注册直接发行。此次发行的预计总收益约为3000万美元，公司将用这些资金支持产品候选项目的持续开发、营运资金和其他一般性企业用途。Leerink Partners和TD Cowen担任本次发行的簿记管理人，Citizens Capital Markets担任主承销商。此外，Suvretta Capital的董事David Friedman将被任命为Benitec董事会成员，需经公司董事会批准和提名与治理委员会审查。Benitec此前已任命Suvretta Capital的Kishen Mehta为公司董事会成员。美国证券交易委员会（SEC）于2024年11月12日宣布，与这些证券相关的S-3注册声明生效。

Akebia Therapeutics公司将于2025年4月10日至13日在波士顿举行的全国肾脏基金会春季临床会议上展示其研究成果。公司将在会议期间展示关于DD-CKD患者心血管风险、Vadadustat治疗贫血的对比研究以及Vadadustat治疗透析依赖性CKD患者贫血的对比研究等数据。此外，公司将在会议的展位#1121上接受参观，并安排专家进行口头报告。Akebia Therapeutics致力于改善受肾脏疾病影响的人们的生命，成立于2007年，总部位于马萨诸塞州剑桥市。

Annovis Bio Inc.宣布参加2025年4月1日至5日在维也纳举行的AD/PD™ 2025会议。该公司专注于神经退行性疾病如阿尔茨海默病和帕金森病的创新疗法。在会议上，Annovis将展示其最新三期帕金森病和二/三期阿尔茨海默病研究的全面数据。公司将进行两次演讲并参与一个论坛讨论，包括关于Buntanetap改善早期帕金森病患者认知和运动功能的演讲，以及关于APOE4和buntanetap在阿尔茨海默病患者中的优势的演讲。Annovis致力于开发改善患者预后和生活质量的创新疗法。

CervoMed公司将于2025年4月1日至5日在奥地利维也纳举行的第19届国际阿尔茨海默病和帕金森病及相关神经退行性疾病大会上，就其针对路易体痴呆症（DLB）的药物neflamapimod进行的RewinD-LB Phase 2b临床试验的扩展阶段详细分析进行口头报告。报告由CervoMed首席执行官兼RewinD-LB研究共同主要调查员John Alam博士和哈佛医学院神经学副教授、麻省总医院路易体痴呆症单元主任Stephen Gomperts博士共同呈现。该报告将在4月5日下午6:25至6:40（中欧时间）进行，摘要将在CervoMed网站投资者部分公布。CervoMed是一家专注于开发治疗与年龄相关的神经退行性疾病的公司，目前正开发neflamapimod，这是一种口服的小分子脑渗透剂，可抑制p38丝裂原活化蛋白激酶α，有潜力治疗DLB和其他重大神经退行性疾病中的突触功能障碍。

Avadel Pharmaceuticals plc近日宣布，其旗下产品LUMRYZ™（钠氧酸盐）在治疗嗜睡症方面取得了重要进展。该公司在《CNS Drugs》增刊“嗜睡症管理的新曙光”中发表了六篇论文，涉及嗜睡症患者的临床管理、共同决策和目标设定，特别强调了钠氧酸盐疗法。论文涵盖了从诊断、生活质量到治疗现状等多个方面，强调了夜间睡眠障碍对嗜睡症患者的影响，并提供了关于如何优化治疗以帮助缓解症状的重要信息。增刊中还包括了关于LUMRYZ疗效的数据分析，以及患者对钠氧酸盐治疗的看法。Avadel表示，尽管钠氧酸盐已获得FDA批准超过20年，但这一疗法仍被低估。此次增刊的发布旨在提高对嗜睡症治疗的认知，并帮助患者和医生更好地应对这一疾病。

澳大利亚Calvary Mater Newcastle医院成功为首位患者进行了Immutep公司TACTI-004三期临床试验的eftilagimod alfa药物给药，该试验旨在评估eftilagimod alfa作为MHC Class II激动剂与KEYTRUDA和化疗联合作为一线治疗晚期或转移性非小细胞肺癌的疗效。此次给药标志着Immutep公司在肿瘤免疫治疗领域的重要进展，有望为非小细胞肺癌患者提供新的治疗选择。该试验预计将在全球150多个临床试验点招募约756名患者，结果将用于非小细胞肺癌潜在的市场批准申请。

Tiziana Life Sciences公司宣布，其多中心二期临床试验已开始在新 Haven的耶鲁MS中心对非活动性继发性进展性多发性硬化症（na-SPMS）患者进行新药intranasal foralumab的给药。该药是一种全人源抗CD3单克隆抗体，旨在通过鼻内给药来调节免疫反应。该试验旨在评估药物的安全性、耐受性和对微胶质激活的影响。此外，约翰霍普金斯大学、马萨诸塞大学医疗中心和布里格姆和妇女医院等中心也在招募患者。这项研究预计将在2025年底完成，所有参与者都有机会继续参与为期6个月的开放标签扩展研究。该扩展研究旨在进一步评估foralumab的长期安全性和有效性。

如果要评选药物界的“长青树”，阿司匹林绝对榜上有名——这位“药坛顶流”已经陪伴人类走过百余年，横跨解热、镇痛、抗炎等多个领域。 长期低剂量服用能预防癌症。 答案是： 越不健康，受益越大！

特别是金黄色葡萄球菌（ Staphylococcus aureus ），这种细菌不仅在抗生素耐药性感染中占据主导地位，还成为糖尿病患者中最常见的细菌“宿敌”。 他们的研究揭示了糖尿病患者体内独特的微生物环境如何加速耐药性突变的产生，同时也为应对这一问题提供了新的思路。 一旦耐药性突变出现，这些细菌就会迅速占据主导地位，利用多余的葡萄糖加速生长。

在男性健康领域， 前列腺癌 一直是一个不容忽视的“健康杀手”。 据相关数据显示，前列腺癌已成为男性常见癌症之一，早期准确检测对于提高患者生存率、改善预后至关重要。 然而，传统的检测方法，如前列腺特异性抗原（PSA）检测，存在一定的局限性，在PSA处于4 - 10 ng/mL的“灰色地带”时，难以准确区分前列腺癌和良性前列腺增生， 容易导致误诊或漏诊，这也促使科研人员不断探索更加精准、有效的检测技术。

近日， 北京中医药研究院中药现代研究中心团队 围绕 名贵濒危中药材沉香药效物质形成机制方面 的研究论文 “Characterization of an α-ketoglutarate-dependent oxygenase involved in converting 2-(2-phenylethyl)chromones into 2-styrylchromones in agarwood” 在植物领域知名期刊 The Plant Journal 发表。 论文首次报道了沉香中特征性药效物质苯乙基色酮类似物—苯乙烯色酮—的形成机制。 中药现代研究中心团队前期 成功揭示了沉香特征性药效及香味物质苯乙基色酮生物合成关键酶PECPS及其催化机制 （Nat. Commun., 2022, 13, 348）， 并鉴定出多个参与苯乙基色酮结构多样性修饰的O-甲基转移酶 （J. Agr. Food. Chem., 2024, 72, 13297-13307）。