Pks13作为靶点的潜力。 Pks13是Mtb合成霉菌酸（mycolic acid）的关键酶，霉菌酸是细菌细胞壁的重要成分，对Mtb的生存和致病性至关重要。 抑制Pks13可阻断霉菌酸合成，导致细菌死亡，因此Pks13成为抗结核药物开发的重要靶点。

传统药物研发过程复杂且耗时，平均需要投入约26亿美元、耗时12至15年，成功率却不足10%。 AI技术的出现为这一领域带来了变革性机遇，尤其在疾病靶点识别、药物发现、临床前和临床研究以及上市后监测等环节展现出巨大潜力。 当前，药物研发面临着诸多挑战，包括高成本、长周期和低成功率。

目前， 曲安奈德鼻喷雾剂 是常用治疗药物，能缓解症状、减轻炎症，短期内改善病情。 但临床实践发现，其恢复鼻黏膜纤毛传输功能效果欠佳，易导致炎症反复，影响治疗效果。 广州中医药大学的科研团队针对慢性鼻-鼻窦炎的治疗难题，展开了深入研究。

GENFIT公司近日宣布，在2025年3月10日举行的2025 OCEANEs债券持有人大会上，所有由公司提出的决议均获得通过。公司预计将很快完成与HCRx的特许权使用费融资，并收到首笔1.3亿欧元的款项。此外，公司计划回购2025年OCEANEs债券并支付同意费。回购和同意费的支付预计分别在3月26日和4月14日完成。GENFIT致力于开发针对罕见和危及生命的肝脏疾病的治疗方案，目前拥有一个多元化的研发项目组合。

Syngene国际有限公司宣布收购其在美国的第一个生物制药生产基地，位于巴尔的摩，这将扩大其全球生物制药业务规模，更好地服务于人类和动物健康市场。新工厂将增加Syngene的单用生物反应器总容量至50,000升，提供从细胞系开发、工艺优化到临床试验和商业供应的一站式服务。此次投资标志着Syngene对美国市场的战略承诺，预计将创造就业机会，刺激当地经济活动，并加强国内生物制药制造能力。投资总额约为5000万美元，包括收购成本和运营费用，预计将于2025年第三季度开始为客户提供服务。

MSInsight，一家专注于肿瘤学精准医疗的创新型初创公司，宣布成功完成1600万欧元的种子轮融资。该公司旨在通过基于DNA测序数据的尖端诊断解决方案，改变癌症患者的护理方式。MSInsight开发的测试将能够指导患者接受最合适的短期治疗方案。公司开发的MSIcare软件解决方案，利用先进的生物信息学和人工智能算法，优化了关键生物标志物MSI的评估，提高了诊断的准确性，并指导临床医生做出治疗决策。这笔融资将使MSInsight完成MSIcare的技术开发，在各种类型的癌症中展示其性能，并启动必要的监管临床验证，以获得CE-IVD标记作为体外诊断医疗器械。MSInsight的目标是成为MSI诊断的领导者，涵盖从早期检测到预测治疗反应的整个患者旅程。公司开发的MSIcare软件能够显著提高不同情况下MSI生物标志物的检测，并通过优化的结果解释界面使访问民主化。此外，MSInsight还致力于识别有MSI相关癌症风险的人群，如林奇综合征患者，并实施适当的监测措施以预防或早期发现癌症。MSInsight成立于2022年，利用巴黎圣安东尼研究中心的研究成果，致力于为患者提供更准确的诊断，使免疫疗法等治疗途径变得可及。

复杂表型的遗传相关性通常在 全基因组尺度 进行定义和 估计。 然而，越来越多的研究发现，不同基因组区域可能对同一对 表型 产生方向 不定且 大小不一的遗传作用，仅依赖 表型之间 整体的 遗传相关性分析 ，往往无法 准确描述表型之间的遗传关系 。 近年 来，基因组 局部遗传相关 性 分析工具 LAVA 【 1 】 等方法相继提出，尝试在基因组较小的区段范围内 分析表型之间 共 同的 遗传基础。

在细胞命运调控与药物 发现和 机制研究中，标志物检测长期面临 四 重技术瓶颈：。 视野局限 ：基于荧光报告基因的检测体系仅能捕获 1-2 个预设 标志物 ，关键调控因子可能存在于预设指标之外 ；。 数据断层 ：单基因定量无法解析基因互作网络，难以解释细胞状态 的 转换的 、药物调控机制等 系统性调控逻辑 。

虽然可以通过检测突变来估计肿瘤的演化程度，但并非所有突变都与细胞分裂相关，例如一些突变可能由其他因素引起，如DNA修复缺陷或环境暴露。 因此，亟需开发新的方法来量化细胞分裂。 近日，来自美国哈佛医学院遗传学系的 Kamila Naxerova 研究团队在 Nature Genetics 杂志发表题为 Quantifying cell divisions along evolutionary lineages in cancer 的研究论文，该研究 开发了一种基于DNA复制相关突变 （特别是微卫星重复序列中的多聚鸟嘌呤） 来量化细胞分裂的新方法。

cGAS-STING通路是 固有 免疫系统识别胞质 DNA并启动免疫应答的 重要 分子开关， 其下游包括 IRF3-I型干扰素 （IFN-I） 和NF-κB两条 主要的 信号轴，在肿瘤 等重大慢病 中发挥 关键 作用。 但均面临 疗效 有限等挑战，亟待阐明内在机制，提升疗效 。 2025年3月10日，复旦大学附属华山医院 刘杰 教授、 骆菲菲 研究员团队在 Cancer Cell 发表题为 “Targeting tumor monocyte-intrinsic PD-L1 by rewiring STING signaling and enhancing STING agonist therapy” 的研究论文， 揭示了STING激动剂诱导单核细胞内源性PD-L1介导免疫抑制的全新机制，并提出通过STING信号重编程提升治疗 疗效 的新策略 。

食管癌是中国人群高发的恶性肿瘤，每年新发病例占全球的53% ，5年生存率不到30%，严重危害人民生命健康。 中国患者以食管鳞癌为主，而欧美以食管腺癌为主，两者在发病原因和疾病诊治上存在显著差异。 如果能做到早发现，癌患者的5年生存率可达90%以上。

消息公布后，Protagonist Therapeutics股价大涨42%，市值达到33亿美元。 JNJ-2113（Icotrokinra）为Protagonist的核心管线，与强生合作进行临床开发，同时探索多个适应症。 Protagonist与强生就JNJ-2113达成的合作金额高达10亿美元，Protagonist已经收到3.375亿美元预付款和里程碑，还有6.3亿美元潜在里程碑金额，以及6-10%的销售分成。

Imbrium Therapeutics L.P.完成了其子公司Purdue Pharma L.P.研发的实验性药物sunobinop针对间质性膀胱炎/膀胱疼痛综合征（IC/BPS）的1b期临床试验的最后一位患者随访。该研究旨在评估每晚睡前服用sunobinop对IC/BPS患者关键症状的影响，如膀胱疼痛和不适、尿急和尿频等。IC/BPS是一种慢性疼痛性疾病，严重影响患者生活质量，目前尚无治愈方法，现有治疗方法有限。sunobinop是一种新型口服化合物，旨在结合并激活nociceptin/orphanin-FQ肽受体（NOP），该受体在中央和周围神经系统中广泛表达，参与多种生理过程。Imbrium正在评估sunobinop作为治疗过度活跃膀胱和酒精使用障碍的潜在药物，并寻求合作伙伴。

Biogen公司宣布启动全球3期临床试验TRANSCEND，评估实验性药物felzartamab在成人晚期抗体介导性排斥反应（AMR）患者中的疗效和安全性，与安慰剂进行比较。该研究旨在招募约120名晚期AMR的肾脏移植受者。felzartamab是一种针对CD38的人源化单克隆抗体，在多种免疫介导性疾病中显示出概念验证。这项研究是基于2期临床试验的积极结果，旨在为晚期AMR患者提供一种新的治疗选择。felzartamab有望成为治疗AMR、PMN或IgAN的新疗法，目前Biogen计划在2025年启动针对这些疾病的3期临床试验。

美国医生史蒂文·哈特菲尔在《美国医师与外科医生杂志》春季刊中指出，mRNA新冠疫苗在未经充分观察长期神经学影响的情况下匆忙投入使用，特别是在怀孕期间接种疫苗的母亲及其婴儿中可能存在长期风险。研究显示，疫苗产生的刺突蛋白能穿透血脑屏障，导致大脑炎症和后代行为改变，包括类似自闭症的行为和神经细胞减少。此外，疫苗接种后快速加速的克雅病或出现克雅病症状，以及小鼠注射纯化刺突蛋白导致脑细胞死亡和与阿尔茨海默病相关的生物标志物出现，都引发了与神经退行性疾病之间的联系疑问。哈特菲尔博士指出，Pfizer和Moderna的mRNA新冠疫苗在原位对照、III期随机临床试验数据中被发现具有令人震惊的负面效益与风险比。他批评美国妇产科学会（ACOG）继续推广孕妇大规模接种疫苗，而忽视了传统上对孕妇使用新产品的谨慎态度。哈特菲尔博士强调，这种跨代损伤将给社会带来灾难性负担，并呼吁预防进一步损害，并为已受伤害的儿童提供护理资源。

PolyPid公司宣布，其D-PLEX 100药物在预防腹部结直肠癌手术患者术后切口感染方面，SHIELD II Phase 3临床试验成功完成入组。此里程碑是在独立数据安全监测委员会建议的基础上达成的，该委员会在分析试验中430名患者的未揭盲疗效数据后，建议在入组800名患者后结束研究。公司预计将在2025年第二季度末报告关键性数据。如果三期临床试验数据积极，PolyPid计划利用FDA的快速通道和突破性疗法指定向FDA提交新药申请。PolyPid的CEO表示，他们期待在第二季度末获得关键数据，并准备与FDA会面讨论滚动NDA提交。此外，公司正在与多个潜在合作伙伴进行讨论，以在包括美国在内的多个地区商业化D-PLEX 100。D-PLEX 100是一种旨在预防术后切口感染的药物，其通过PLEX技术将抗生素直接输送到手术部位，实现局部、长期和可控的抗菌活性。

Sonoma Pharmaceuticals，一家专注于开发和生产基于专利Microcyn技术的稳定化次氯酸（HOCl）产品的全球医疗保健领导者，宣布其制造设施和五款产品在英国药品和健康产品监管局（MHRA）注册成功。新注册的产品包括Sonoma的基于次氯酸的伤口冲洗溶液、疤痕管理产品、伤口水凝胶和去角质产品。公司CEO Amy Trombly表示，这一注册使Sonoma能够将安全有效的Microcyn产品引入英国市场，对公司的伤口护理和皮肤科产品来说，英国是一个重要的新市场，公司对此充满期待。Sonoma的产品已在全球55个国家销售，公司正在积极寻求新的分销合作伙伴。